Podskórna immunoglobulina (ludzka), 20%

Kryteria przyjęcia:

• Pacjent musi mieć udokumentowane rozpoznanie postaci pierwotnego niedoboru odporności humoralnej polegającej na wytwarzaniu przeciwciał i wymagającej wymiany gammaglobulin, zgodnie z definicją Komitetu Naukowego IUIS 2009 oraz kryteriami diagnostycznymi według Conley ME, Notarangelo LD, Etzioni A. Kryteria diagnostyczne pierwotnego niedoboru odporności niedobory odporności. Clin Immunol 1999; 93:190-197. Diagnoza musi zostać potwierdzona przez Dyrektora Medycznego przed zapisem.
• Uczestnik ma 2 lata lub więcej w momencie badania przesiewowego
• Pisemną świadomą zgodę uzyskuje się od uczestnika lub jego prawnie upoważnionego przedstawiciela przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i podaniem produktu badawczego

• Pacjent otrzymywał stałą dawkę IgG przez okres co najmniej 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym w średniej minimalnej dawce w tym przedziale równoważnej 300 mg/kg masy ciała (m.c.)/4 tygodnie i maksymalnej dawce równoważnej 1,0 gram /kg masy ciała/4 tygodnie z następującą częstotliwością dawkowania:

  1. dożylnie (IV) w średnich odstępach około 3 lub 4 tygodni lub
  2. podskórnie (SC) w średnich odstępach czasu wynoszących około 1 lub 2 tygodnie
• Podmiot ma minimalny poziom IgG w surowicy > 5 g/l podczas badania przesiewowego
• Podmiot nie miał poważnej infekcji bakteryjnej w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe
• Podmiot chce i jest w stanie spełnić wymagania protokołu

Kryteria wyłączenia:

• Pacjent ma znaną historię lub jest dodatni w badaniu przesiewowym w kierunku jednego lub więcej z następujących: antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), reakcja łańcuchowa polimerazy (PCR) w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), PCR w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) Typ 1/2

• Nieprawidłowe wartości laboratoryjne podczas badań przesiewowych spełniające jedno z poniższych kryteriów (nieprawidłowe wyniki badań można powtórzyć raz w celu ustalenia, czy są trwałe):

  1. Trwała aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 2,5-krotność górnej granicy normy dla laboratorium badawczego
  2. Utrzymująca się ciężka neutropenia (zdefiniowana jako bezwzględna liczba neutrofili [ANC] <= 500/mm3)
• Pacjent ma wartość klirensu kreatyniny (CLcr), która jest < 60% normy dla wieku i płci
• U pacjenta zdiagnozowano lub ma nowotwór złośliwy (inny niż odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry lub rak in situ szyjki macicy), chyba że okres wolny od choroby przed badaniem przesiewowym przekracza 5 lat
• Pacjent otrzymuje leczenie przeciwzakrzepowe lub miał epizody zakrzepowe w wywiadzie (w tym zakrzepicę żył głębokich, zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy, zatorowość płucną) w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub trombofilię w wywiadzie
• Pacjent ma nieprawidłową utratę białka (enteropatia z utratą białka, zespół nerczycowy)
• Podmiot ma anemię, która wykluczałaby wykonanie upuszczania krwi do badań laboratoryjnych zgodnie ze standardową praktyką w ośrodku
• Pacjent ma ciągłą historię nadwrażliwości lub uporczywych reakcji (pokrzywka, trudności w oddychaniu, ciężkie niedociśnienie lub anafilaksja) po infuzjach immunoglobuliny IV, immunoglobuliny SC i/lub immunoglobuliny surowicy (ISG)
• Pacjent ma niedobór immunoglobuliny A (IgA) (IgA poniżej 0,07 g/l) i znane są przeciwciała anty-IgA
• Pacjent przyjmuje profilaktycznie (profilaktycznie) ogólnoustrojowe antybiotyki przeciwbakteryjne w dawkach wystarczających do leczenia lub zapobiegania zakażeniom bakteryjnym i nie może odstawić tych antybiotyków w czasie badania przesiewowego
• Pacjent ma aktywną infekcję i otrzymuje antybiotykoterapię w celu leczenia infekcji w czasie badania przesiewowego
• Pacjent ma skazę krwotoczną lub liczbę płytek krwi mniejszą niż 20 000/μl lub który w opinii badacza byłby narażony na znaczne ryzyko zwiększonego krwawienia lub powstawania siniaków w wyniku terapii podskórnej
• Pacjent ma białko całkowite >9 g/dl lub szpiczaka, makroglobulinemię (IgM) lub paraproteinemię

• Kobiety w wieku rozrodczym spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów

  1. pacjentka przedstawia pozytywny test ciążowy
  2. tematem jest karmienie piersią
  3. badany zamierza rozpocząć pielęgniarstwo w trakcie badania
  4. podmiot nie zgadza się na zastosowanie odpowiednich środków kontroli urodzeń (np. wkładka wewnątrzmaciczna, diafragma lub prezerwatywa [w przypadku partnera] z żelem lub pianką plemnikobójczą lub pigułki/plastry antykoncepcyjne) przez cały czas trwania badania
• Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym i miał kontakt z badanym produktem (IP) lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania (wyjątek: leczenie immunoglobuliną przed badaniem)
• Uczestnik ma wziąć udział w innym (innym niż firma Baxter) nieobserwacyjnym (interwencyjnym) badaniu klinicznym obejmującym IP lub urządzenie w trakcie badania
• Podmiot ma ciężkie zapalenie skóry, które wyklucza odpowiednie miejsca do bezpiecznego podania produktu