Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Immunglobulin subkutant (mänskligt), 20 %

30 april 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

En klinisk studie av immunglobulin subkutant (Human) (IGSC), 20 % för utvärdering av effektivitet, säkerhet och farmakokinetik hos patienter med primära immunbristsjukdomar

Syftet med studien är att utveckla ett 20 % subkutant immunglobulinbehandlingsalternativ för patienter med primära immunbristsjukdomar (PID).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

55

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital, Heart of England NHS Foundation Trust, Immunology Department
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 2QQ
        • Addenbrooke´s Hospital, Department of Clinical Immunology
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Royal London Hospital, Barts and the London NHS Trust, Department of Immunology
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 416 85
        • The Queen Silvia Children´s Hospital
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Medizinische Klinik 3
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • University Medical Centre Freiburg, Centre of Chronic Immunodeficiency, Divison of Rheumatology and Clinical Immunology
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Kinderklinik
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover, Klinik für Immunologie und Rheumatologie
      • Leipzig, Tyskland, 04129
        • Klinikum St. Georg GmbH, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1097
        • Fővárosi Önkormányzat Egyesített Szent István és Szent László Kórház, Gyermekhematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztály
      • Debrecen, Ungern, 4012
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center, Department of Infectious and Pediatric Immunology
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Medizinische Universität Wien / AHK Wien (General Hospital Vienna), Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonen måste ha en dokumenterad diagnos av en form av primär humoral immunbrist som involverar antikroppsbildning och som kräver gammaglobulinersättning, enligt definitionen enligt IUIS Scientific Committee 2009, och enligt diagnostiska kriterier enligt Conley ME, Notarangelo LD, Etzioni A. Diagnostiska kriterier för primära immunbrister. Clin Immunol 1999; 93:190-197. Diagnosen måste bekräftas av läkaren före inskrivningen.
  • Försökspersonen är 2 år eller äldre vid tidpunkten för screening
  • Skriftligt informerat samtycke erhålls från antingen försökspersonen eller försökspersonens juridiskt auktoriserade representant före eventuella studierelaterade procedurer och studieproduktadministration

  • Försökspersonen har fått en konsekvent dos av IgG under en period av minst 3 månader före screening med en genomsnittlig minimidos under det intervallet motsvarande 300 mg/kg kroppsvikt (BW)/4 veckor och en maximal dos motsvarande 1,0 gram /kg BW/4 veckor med en doseringsfrekvens enligt följande:

    1. intravenöst (IV) med medelintervall på cirka 3 eller 4 veckor eller
    2. subkutant (SC) med genomsnittliga intervall på cirka 1 eller 2 veckor
  • Försökspersonen har en dalnivå i serum på IgG > 5 g/L vid screening
  • Försökspersonen har inte haft en allvarlig bakteriell infektion inom 3 månader före screening
  • Försökspersonen är villig och kapabel att följa kraven i protokollet

Exklusions kriterier:

  • Försökspersonen har en känd historia av eller är positiv till screening för ett eller flera av följande: hepatit B ytantigen (HBsAg), polymeraskedjereaktion (PCR) för hepatit C-virus (HCV), PCR för humant immunbristvirus (HIV) typ 1/2

  • Onormala laboratorievärden vid screening som uppfyller något av följande kriterier (onormala tester kan upprepas en gång för att avgöra om de är ihållande):

    1. Persistent alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) > 2,5 gånger den övre normalgränsen för testlaboratoriet
    2. Ihållande svår neutropeni (definieras som ett absolut antal neutrofiler [ANC] <= 500 /mm3)
  • Försökspersonen har ett kreatininclearance-värde (CLcr) som är < 60 % av det normala för ålder och kön
  • Personen har diagnostiserats med eller har en malignitet (annat än adekvat behandlat basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden eller karcinom in situ i livmoderhalsen), såvida inte den sjukdomsfria perioden före screening överstiger 5 år
  • Personen får antikoagulationsbehandling eller har en historia av trombotiska episoder (inklusive djup ventrombos, hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka, lungemboli) inom 12 månader före screening eller en historia av trombofili
  • Personen har onormal proteinförlust (proteinförlorande enteropati, nefrotiskt syndrom)
  • Försökspersonen har anemi som skulle utesluta flebotomi för laboratoriestudier enligt standardpraxis på platsen
  • Personen har en pågående historia av överkänslighet eller ihållande reaktioner (urtikaria, andningssvårigheter, allvarlig hypotoni eller anafylaxi) efter intravenös immunglobulin, SC immunglobulin och/eller immunserumglobulin (ISG) infusioner
  • Försökspersonen har immunglobulin A (IgA)-brist (IgA mindre än 0,07 g/L) och kända anti-IgA-antikroppar
  • Försökspersonen behandlar förebyggande (profylaktiska) systemiska antibakteriella antibiotika i doser som är tillräckliga för att behandla eller förebygga bakteriella infektioner, och kan inte stoppa dessa antibiotika vid tidpunkten för screening
  • Försökspersonen har aktiv infektion och får antibiotikabehandling för behandling av infektion vid tidpunkten för screening
  • Försökspersonen har en blödningsrubbning eller ett trombocytantal mindre än 20 000/μL, eller som, enligt utredarens åsikt, skulle löpa betydande risk för ökad blödning eller blåmärken till följd av subkutan terapi
  • Försökspersonen har totalt protein >9 g/dL eller myelom, eller makroglobulinemi (IgM) eller paraproteinemi

  • Kvinnor i fertil ålder som uppfyller något av följande kriterier

    1. försökspersonen presenterar ett positivt graviditetstest
    2. ämnet är amning
    3. ämnet har för avsikt att påbörja omvårdnad under studietidens gång
    4. försökspersonen går inte med på att använda adekvata preventivmedel (t.ex. intrauterin enhet, diafragma eller kondom [för manlig partner] med spermiedödande gelé eller skum, eller p-piller/plåster) under hela studiens gång
  • Försökspersonen har deltagit i en annan klinisk studie och har exponerats för en prövningsprodukt (IP) eller enhet inom 30 dagar före studieregistreringen (undantag: behandling med immunglobulin förstudie)
  • Försökspersonen är planerad att delta i en annan (icke-Baxter) icke-observationell (interventionell) klinisk studie som involverar en IP eller enhet under studiens gång
  • Försökspersonen har allvarlig dermatit som skulle utesluta lämpliga platser för säker produktadministration

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Epok 1 (intravenös förstudiebehandling) + Epok 2
Studieepok 1 (13 veckor): behandling med KIOVIG (en gång var 3:e eller 4:e vecka, dos som under förstudieperioden) + Studieepok 2 (samma för alla försökspersoner, 51 veckor): behandling med IGSC, 20 % (varje vecka) , dos som ska beräknas på basis av ekvivalenter per vecka)
Biologisk: Immunglobulin subkutant (humant), 20 %
Subkutan infusion (regleras via en pump), endast epok 2 (alla försökspersoner)
Andra namn:
  • IGSC
  • 20 %
Biologisk: Immunglobulin intravenöst (humant), 10 %
Intravenös infusion (regleras via en pump)
Andra namn:
  • GAMMAGARD LIQUID (handelsnamn i USA och Kanada)
  • KIOVIG (varumärke i Europa)
Experimentell: Epok 1 (subkutan förstudiebehandling) + Epok 2
Studieepok 1 (12 veckor): behandling med SUBCUVIA (en gång i veckan eller en gång varannan vecka, dos som under förstudieperioden) + Studieepok 2 (samma för alla försökspersoner, 51 veckor): behandling med IGSC, 20 % ( varje vecka, dos som beräknas på basis av ekvivalenter per vecka)
Biologisk: Immunglobulin subkutant (humant), 20 %
Subkutan infusion (regleras via en pump), endast epok 2 (alla försökspersoner)
Andra namn:
  • IGSC
  • 20 %
Biologisk: Humant normalt immunglobulin (subkutant - intramuskulärt immunglobulin)
Subkutan infusion (regleras via en pump)
Andra namn:
  • SUBCUVIA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens för akuta allvarliga bakteriella infektioner definieras som det genomsnittliga antalet akuta allvarliga bakterieinfektioner per försöksperson och år i den avsiktsfulla populationen
Tidsram: 1 år
Akuta allvarliga bakterieinfektioner inkluderar bakteriemi/sepsis, bakteriell meningit, osteomyelit/septisk artrit, bakteriell lunginflammation och visceral abscess, diagnostiserad enligt de diagnostiska kriterierna för allvarliga akuta bakteriella infektioner
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juni 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

13 maj 2014

Avslutad studie (Faktisk)

13 maj 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 augusti 2011

Första postat (Uppskatta)

9 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 170903
  • 2010-019459-23 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera