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医師はファブリー病の個々の患者におけるミガラスタットの拡張アクセス要求を開始しました

2025年7月1日 更新者：Amicus Therapeutics

医師が開始したミガラスタット塩酸塩 (AT1001) の治療使用、ファブリー病 (AT1001-188) の個々の患者のための研究的治療

このプログラムにより、医師はアミカス セラピューティクス (Amicus) に、ファブリー病の特定の成人患者に対するミガラスタット塩酸塩 (HCl) への治療アクセスの許可を求めることができます。 治療は 6 か月間オープン ラベルで、6 か月ごとに更新されます。

調査の概要

状態

利用可能

条件

介入・治療

詳細な説明

この医師主導の要請プログラムにより、医師は、ミガラスタット HCl をこの治療に適した変異を有するファブリー病の特定の患者、利用可能な代替治療にアクセスできない患者、またはミガラスタット HCl を受けるための許可を Amicus に要請することができます。既存の migalastat 臨床試験。 世界中で最大20人の患者が治療を受ける可能性があります。 Amicus の参加許可を得るには、患者は特定の基準を満たさなければなりません。 参加の主な基準は次のとおりです。16～74 歳。ミガラスタットに反応することが示されている確認されたGLA遺伝子変異。酵素補充療法 (ERT) に適していないか、ERT にアクセスできないため、治療の選択肢がない。 十分な腎機能の要件。 許可が与えられた場合、最初の承認は migalastat HCl の 6 か月の供給であり、継続的な適格性を満たすと、6 か月ごとに更新されます。

研究の種類

アクセスの拡大

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 利用可能
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • 利用可能
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield、Massachusetts、アメリカ、01104
        • 利用可能
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 利用可能
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
        • 利用可能
        • Royal Melbourne Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～74年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • ヒト胎児腎臓（HEK-293）細胞ベースのアッセイにおいて、GLA変異がミガラスタットに反応すると予測されることが確認された
  • 16～74歳
  • ファブリー病治療の強力な臨床適応症
  • ERTに適さない、またはERTにアクセスできないなど、他の治療オプションがない
  • 適切な女性と男性の避妊
  • -臨床データを共有するための承認に署名したことを含め、このプログラムを通じてミガラスタットHClによる治療を受ける意思がある

除外基準:

  • -推定糸球体濾過率（eGFR）またはGFR <30 mL /分
  • -腎臓または他の臓器移植または補充療法の予定
  • GLYSET® (ミグリトール)、ZAVESCA® (ミグルスタット) または酵素補充療法 FABRAZYME® (アガルシダーゼ ベータ) または REPLAGAL™ (アガルシダーゼ アルファ) を受けている
  • ミガラスタットに対する禁忌、すなわち、ミグルスタット、ミグリトールなどの他のイミノ糖に対する感受性
  • ミガラスタットHCl治療開始から30日以内に別の治験薬で治療
  • -調査の要件を順守できない、または調査員の意見で調査への参加に不適切であると見なされた。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Amicus Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Monitor, Clinical Research、Amicus Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2011年11月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年11月17日

最初の投稿 (推定)

2011年11月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月1日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AT1001-188

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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