Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Врач инициировал расширенный запрос на доступ к Мигаластату у отдельных пациентов с болезнью Фабри

1 июля 2025 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Врач инициировал запрос расширенного доступа для лечения с использованием мигаластата гидрохлорида (AT1001), экспериментального лечения отдельных пациентов с болезнью Фабри (AT1001-188)

Эта программа позволяет врачам запрашивать разрешение у Amicus Therapeutics (Amicus) на доступ к лечению мигаластатом гидрохлоридом (HCl) для конкретных взрослых пациентов с болезнью Фабри. Лечение открытое в течение 6 месяцев с продлением каждые 6 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Болезнь Фабри

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Эта программа запросов, инициированных врачом, позволяет врачам запрашивать у Amicus разрешение на получение мигаластата гидрохлорида для конкретных пациентов с болезнью Фабри, у которых есть мутация, поддающаяся этому лечению, которые не имеют доступа к доступным альтернативным методам лечения или не соответствуют требованиям для участия в программе. существующее клиническое исследование мигаластата. До 20 пациентов во всем мире могут лечиться. Пациенты должны соответствовать определенным критериям, чтобы получить разрешение Amicus на участие. Ключевые критерии для участия: 16-74 года; Подтвержденная мутация гена GLA показала реакцию на мигаластат; Не имеют возможности лечения, потому что либо не подходят для заместительной терапии ферментами (ФЗТ), либо не могут получить доступ к ФЗТ. Требования для достаточной функции почек. Если разрешение предоставлено, первоначальное разрешение предоставляется на 6-месячный запас мигаластата гидрохлорида с возможностью продления каждые 6 месяцев при сохранении соответствия требованиям.

Тип исследования

Расширенный доступ

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австралия
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Австралия, 3050
    - Доступный
    - Royal Melbourne Hospital
Соединенные Штаты
- California
  - Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
    - Доступный
    - CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
    - Доступный
    - University of Maryland Medical Center
- Massachusetts
  - Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01104
    - Доступный
    - Kidney Care and Transplant Services of New England
- New York
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
    - Доступный
    - Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 74 года (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Подтвержденная мутация GLA, которая, по прогнозам, будет реагировать на мигаластат в анализе на основе клеток почки эмбриона человека (HEK-293)
16-74 лет
Серьезные клинические показания для лечения болезни Фабри
Нет другого варианта лечения, включая либо непригодность для ФЗТ, либо невозможность доступа к ФЗТ
Правильная женская и мужская контрацепция
Желание получить лечение мигаластатом гидрохлоридом в рамках этой программы, включая подписание разрешения на обмен клиническими данными

Критерий исключения:

Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) или СКФ <30 мл/мин.
Планируется трансплантация почки или другого органа или заместительная терапия
Прием GLYSET® (миглитол), ZAVESCA® (миглустат) или заместительной ферментной терапии FABRAZYME® (агалсидаза бета) или REPLAGAL™ (агалсидаза альфа)
Противопоказание к мигаластату, т. е. чувствительность к другим иминосахарам, таким как миглюстат, миглитол.
Лечение другим исследуемым препаратом в течение 30 дней после начала лечения мигаластатом гидрохлоридом
Не может соответствовать требованиям исследования или по иным причинам считается непригодным для участия в исследовании, по мнению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Следователи

Директор по исследованиям: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 ноября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 ноября 2011 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

22 ноября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

AT1001-188

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .