Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Pedido de acesso expandido iniciado pelo médico para migalastat em pacientes individuais com doença de Fabry

22 de janeiro de 2019 atualizado por: Amicus Therapeutics

Pedido de acesso expandido iniciado pelo médico para tratamento com cloridrato de migalastat (AT1001), um tratamento experimental para pacientes individuais com doença de Fabry (AT1001-188)

Este programa permite que os médicos solicitem permissão da Amicus Therapeutics (Amicus) para acesso ao tratamento com cloridrato de migalastat (HCl) para pacientes adultos específicos com doença de Fabry. O tratamento é aberto por 6 meses com renovação a cada 6 meses.

Visão geral do estudo

Status

Aprovado para comercialização

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este programa de solicitação iniciada pelo médico permite que os médicos solicitem permissão da Amicus para receber migalastat HCl para pacientes específicos com doença de Fabry que tenham uma mutação passível de tratamento, que não tenham acesso a alternativas de tratamento disponíveis ou não atendam aos requisitos para participação em um estudo clínico de migalastat existente. Até 20 pacientes em todo o mundo podem ser tratados. Os pacientes devem atender a critérios específicos para receber permissão do Amicus para participação. Os principais critérios para participação incluem: 16-74 anos; Mutação confirmada do gene GLA demonstrada como responsiva ao migalastat; Não tem opção de tratamento porque não é adequado para terapia de reposição enzimática (TRE) ou incapaz de acessar a TRE. Requisitos para função renal suficiente. Se a permissão for concedida, a aprovação inicial é para um suprimento de migalastat HCl por 6 meses com renovação a cada 6 meses disponível mediante o cumprimento da elegibilidade contínua.

Tipo de estudo

Acesso expandido

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01104
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 74 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Mutação GLA confirmada prevista para ser migalastat responsivo no ensaio baseado em células de rim embrionário humano (HEK-293)
  • 16-74 anos de idade
  • Forte indicação clínica para o tratamento da doença de Fabry
  • Nenhuma outra opção de tratamento, incluindo inadequado para TRE ou incapaz de acessar ERT
  • Contracepção feminina e masculina apropriada
  • Disposto a receber tratamento com migalastat HCl por meio deste programa, incluindo ter assinado uma autorização para compartilhar dados clínicos

Critério de exclusão:

  • Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ou GFR <30 mL/minuto
  • Programado para transplante renal ou outro órgão ou terapia de substituição
  • Recebendo GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) ou terapia de reposição enzimática FABRAZYME® (agalsidase beta) ou REPLAGAL™ (agalsidase alfa)
  • Contra-indicação ao migalastat, ou seja, sensibilidade a outros iminosaçúcares como miglustat, miglitol
  • Tratados com outro medicamento experimental dentro de 30 dias após o início do tratamento com migalastat HCl
  • Incapaz de cumprir os requisitos do estudo ou considerado inadequado para entrada no estudo na opinião do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de novembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de novembro de 2011

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

22 de novembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

23 de janeiro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de janeiro de 2019

Última verificação

1 de janeiro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AT1001-188

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Fabry

Ensaios clínicos em migalastat HCl

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever