Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Arts startte uitgebreid toegangsverzoek voor Migalastat bij individuele patiënten met de ziekte van Fabry

22 januari 2019 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Door arts geïnitieerd uitgebreid toegangsverzoek voor gebruik van Migalastat-hydrochloride (AT1001), een onderzoeksbehandeling voor individuele patiënten met de ziekte van Fabry (AT1001-188)

Met dit programma kunnen artsen toestemming vragen aan Amicus Therapeutics (Amicus) voor behandelingstoegang tot migalastat-hydrochloride (HCl) voor specifieke volwassen patiënten met de ziekte van Fabry. De behandeling is open-label gedurende 6 maanden en wordt elke 6 maanden verlengd.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit Physician Initiated Request-programma stelt artsen in staat om toestemming te vragen aan Amicus om migalastat HCl te ontvangen voor specifieke patiënten met de ziekte van Fabry die een mutatie hebben die vatbaar is voor deze behandeling, die geen toegang hebben tot beschikbare behandelingsalternatieven, of die niet voldoen aan de vereisten voor deelname aan een bestaande klinische studie naar migalastat. Wereldwijd kunnen tot 20 patiënten worden behandeld. Patiënten moeten aan specifieke criteria voldoen om Amicus toestemming te geven voor deelname. De belangrijkste criteria voor deelname zijn: 16-74 jaar oud; Bevestigde GLA-genmutatie waarvan is aangetoond dat deze reageert op migalastat; Geen behandelingsoptie hebben omdat ze ongeschikt zijn voor enzymvervangende therapie (ERT) of geen toegang hebben tot ERT. Vereisten voor voldoende nierfunctie. Als toestemming wordt verleend, is de initiële goedkeuring voor een levering van migalastat HCl voor 6 maanden met een verlenging om de 6 maanden wanneer aan de voorwaarden wordt voldaan.

Studietype

Uitgebreide toegang

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01104
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 74 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde GLA-mutatie waarvan wordt voorspeld dat het responsieve migalastat is in de celgebaseerde assay van de menselijke embryonale nier (HEK-293)
  • 16-74 jaar
  • Sterke klinische indicatie voor behandeling van de ziekte van Fabry
  • Geen andere behandelingsoptie, inclusief ongeschikt voor ERT of geen toegang tot ERT
  • Geschikte anticonceptie voor vrouwen en mannen
  • Bereid zijn om via dit programma een behandeling met migalastat HCl te ondergaan, inclusief het hebben ondertekend van een autorisatie voor het delen van klinische gegevens

Uitsluitingscriteria:

  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) of GFR <30 ml/minuut
  • Gepland voor nier- of andere orgaantransplantatie of vervangingstherapie
  • GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) of enzymvervangingstherapie FABRAZYME® (agalsidase beta) of REPLAGAL™ (agalsidase alpha) ontvangen
  • Contra-indicatie voor migalastat, d.w.z. gevoeligheid voor andere iminosuiker zoals miglustat, miglitol
  • Behandeld met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na aanvang van de behandeling met migalastat HCl
  • Niet in staat om te voldoen aan de studievereisten of anderszins ongeschikt geacht voor deelname aan het onderzoek naar de mening van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 november 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

22 november 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

23 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AT1001-188

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op migalastat HCl

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guatemala

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren