- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01476163
Lékař zahájil žádost o rozšířený přístup k migalastatu u jednotlivých pacientů s Fabryho chorobou
22. ledna 2019 aktualizováno: Amicus Therapeutics
Lékař inicioval žádost o rozšířený přístup k použití hydrochloridu migalastatu (AT1001), vyšetřovací léčby pro jednotlivé pacienty s Fabryho chorobou (AT1001-188)
Tento program umožňuje lékařům požádat Amicus Therapeutics (Amicus) o povolení k přístupu k léčbě migalastat hydrochloridem (HCl) pro konkrétní dospělé pacienty s Fabryho chorobou.
Léčba je otevřená po dobu 6 měsíců s obnovou každých 6 měsíců.
Přehled studie
Detailní popis
Tento program Physician Initiated Request umožňuje lékařům požádat Amicus o povolení přijímat migalastat HCl pro konkrétní pacienty s Fabryho chorobou, kteří mají mutaci vhodnou pro tuto léčbu, kteří nemají přístup k dostupným alternativám léčby nebo nesplňují požadavky pro účast na existující klinická studie migalastatu.
Na celém světě může být léčeno až 20 pacientů.
Pacienti musí splnit specifická kritéria, aby získali povolení Amicus k účasti.
Klíčová kritéria pro účast zahrnují: 16–74 let; Bylo prokázáno, že potvrzená mutace genu GLA reaguje na migalastat; Nemají žádnou možnost léčby, protože buď nejsou vhodné pro enzymovou substituční terapii (ERT) nebo nemají přístup k ERT.
Požadavky na dostatečnou funkci ledvin.
Je-li povolení uděleno, počáteční schválení se týká dodávky migalastatu HCl na 6 měsíců s možností obnovení každých 6 měsíců po splnění trvalé způsobilosti.
Typ studie
Rozšířený přístup
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01104
- Kidney Care and Transplant Services of New England
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 74 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená mutace GLA, o které se předpokládá, že reaguje na migalastat v testu založeném na buňkách lidské embryonální ledviny (HEK-293)
- 16-74 let věku
- Silná klinická indikace pro léčbu Fabryho choroby
- Žádná jiná možnost léčby, včetně buď nevhodné pro ERT nebo neschopného přístupu k ERT
- Vhodná ženská a mužská antikoncepce
- Ochota podstoupit léčbu migalastatem HCl prostřednictvím tohoto programu, včetně podepsaného povolení ke sdílení klinických údajů
Kritéria vyloučení:
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) nebo GFR <30 ml/min
- Naplánováno na transplantaci ledvin nebo jiného orgánu nebo substituční terapii
- Příjem GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) nebo enzymatická substituční terapie FABRAZYME® (agalsidáza beta) nebo REPLAGAL™ (agalsidáza alfa)
- Kontraindikace k migalastatu, tj. citlivost na jiný iminosuk, jako je miglustat, miglitol
- Léčeno jiným hodnoceným lékem do 30 dnů od zahájení léčby migalastatem HCl
- Neschopný splnit požadavky studie nebo se podle názoru zkoušejícího považuje za jinak nevhodný pro vstup do studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. listopadu 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2011
První zveřejněno (ODHAD)
22. listopadu 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
23. ledna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. ledna 2019
Naposledy ověřeno
1. ledna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- AT1001-188
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na migalastat HCl
-
University of Kansas Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)DokončenoRakovina prsuSpojené státy
-
Daiichi Sankyo, Inc.UkončenoDiabetes mellitus 2. typuSpojené státy
-
Daiichi Sankyo Co., Ltd.Dokončeno
-
BioCryst PharmaceuticalsDokončenoChronická lymfocytární leukémie (CLL)Spojené státy, Austrálie
-
Eli Lilly and CompanyDokončenoNemalobuněčný karcinom plicSpojené státy
-
Helsinn Therapeutics (U.S.), IncDokončenoNemalobuněčný karcinom plic | KachexiePolsko, Spojené státy, Izrael, Ruská Federace, Maďarsko, Austrálie, Spojené království
-
Helsinn Therapeutics (U.S.), IncDokončenoNemalobuněčný karcinom plic | KachexiePolsko, Ukrajina, Spojené státy, Belgie, Španělsko, Bělorusko, Slovinsko, Srbsko, Kanada, Ruská Federace, Austrálie, Maďarsko, Německo, Česko, Francie, Izrael, Itálie
-
VA Office of Research and DevelopmentHelsinn Therapeutics (U.S.), IncUkončeno
-
Helsinn Therapeutics (U.S.), IncDokončenoNemalobuněčný karcinom plic | KachexieSpojené státy, Polsko, Ukrajina, Belgie, Německo, Španělsko, Bělorusko, Slovinsko, Srbsko, Holandsko, Kanada, Ruská Federace, Maďarsko, Česko, Francie, Itálie
-
Eli Lilly and CompanyDokončenoNovotvary tlustého střevaŠvédsko, Dánsko