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Demande d'accès élargi initiée par un médecin pour le migalastat chez des patients individuels atteints de la maladie de Fabry

1 juillet 2025 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Demande d'accès élargi initiée par un médecin pour l'utilisation thérapeutique du chlorhydrate de migalastat (AT1001), un traitement expérimental pour les patients atteints de la maladie de Fabry (AT1001-188)

Ce programme permet aux médecins de demander l'autorisation d'Amicus Therapeutics (Amicus) pour l'accès au traitement au chlorhydrate de migalastat (HCl) pour des patients adultes spécifiques atteints de la maladie de Fabry. Le traitement est ouvert pendant 6 mois avec renouvellement tous les 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Maladie de Fabry

Intervention / Traitement

Description détaillée

Ce programme de demande initiée par un médecin permet aux médecins de demander à Amicus l'autorisation de recevoir du chlorhydrate de migalastat pour des patients spécifiques atteints de la maladie de Fabry qui présentent une mutation se prêtant à ce traitement, qui n'ont pas accès aux alternatives de traitement disponibles ou qui ne remplissent pas les conditions de participation à un étude clinique existante sur le migalastat. Jusqu'à 20 patients dans le monde peuvent être traités. Les patients doivent répondre à des critères spécifiques pour recevoir l'autorisation d'Amicus de participer. Les principaux critères de participation incluent : 16-74 ans ; Mutation confirmée du gène GLA qui s'est révélée sensible au migalastat ; N'ont pas d'option de traitement parce qu'ils ne conviennent pas à l'enzymothérapie substitutive (ERT) ou qu'ils ne peuvent pas accéder à l'ERT. Exigences pour une fonction rénale suffisante. Si l'autorisation est accordée, l'approbation initiale est pour un approvisionnement de 6 mois de migalastat HCl avec un renouvellement tous les 6 mois disponible après avoir satisfait à l'éligibilité continue.

Type d'étude

Accès étendu

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Australie
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australie, 3050
    - Disponible
    - Royal Melbourne Hospital
États-Unis
- California
  - Orange, California, États-Unis, 92868
    - Disponible
    - CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
    - Disponible
    - University of Maryland Medical Center
- Massachusetts
  - Springfield, Massachusetts, États-Unis, 01104
    - Disponible
    - Kidney Care and Transplant Services of New England
- New York
  - New York, New York, États-Unis, 10029
    - Disponible
    - Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 74 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Mutation GLA confirmée qui devrait être réactive au migalastat dans le test cellulaire du rein embryonnaire humain (HEK-293)
16-74 ans
Forte indication clinique pour le traitement de la maladie de Fabry
Aucune autre option de traitement, y compris inadaptée à l'ERT ou incapable d'accéder à l'ERT
Contraception féminine et masculine appropriée
Disposé à recevoir un traitement avec le migalastat HCl via ce programme, y compris avoir signé une autorisation de partage de données cliniques

Critère d'exclusion:

Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ou GFR < 30 mL/minute
Prévu pour une transplantation rénale ou d'un autre organe ou une thérapie de remplacement
Recevoir GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) ou une thérapie enzymatique substitutive FABRAZYME® (agalsidase bêta) ou REPLAGAL™ (agalsidase alpha)
Contre-indication au migalastat, c'est-à-dire sensibilité à d'autres iminosucre comme le miglustat, le miglitol
Traité avec un autre médicament expérimental dans les 30 jours suivant le début du traitement par migalastat HCl
Incapable de se conformer aux exigences de l'étude ou jugé autrement inadapté à l'entrée dans l'étude de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Les enquêteurs

Directeur d'études: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2011

Première publication (Estimé)

22 novembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

AT1001-188

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