Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Læge indledte anmodning om udvidet adgang til Migalastat hos individuelle patienter med Fabrys sygdom

1. juli 2025 opdateret af: Amicus Therapeutics

Læge initierede anmodning om udvidet adgang til behandling Brug af Migalastat Hydrochloride (AT1001), en undersøgelsesbehandling til individuelle patienter med Fabrys sygdom (AT1001-188)

Dette program giver læger mulighed for at anmode om tilladelse fra Amicus Therapeutics (Amicus) til behandlingsadgang til migalastathydrochlorid (HCl) for specifikke voksne patienter med Fabrys sygdom. Behandlingen er åben i 6 måneder med fornyelse hver 6. måned.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette lægeinitierede anmodningsprogram giver læger mulighed for at anmode om tilladelse fra Amicus til at modtage migalastat HCl til specifikke patienter med Fabrys sygdom, som har en mutation, der er modtagelig for denne behandling, som ikke har adgang til tilgængelige behandlingsalternativer eller ikke opfylder kravene for deltagelse i en eksisterende migalastat klinisk undersøgelse. Op til 20 patienter på verdensplan kan behandles. Patienter skal opfylde specifikke kriterier for at modtage Amicus tilladelse til deltagelse. Nøglekriterier for deltagelse omfatter: 16-74 år; Bekræftet GLA-genmutation vist at reagere på migalastat; Har ingen behandlingsmulighed, fordi den enten er uegnet til enzymerstatningsterapi (ERT) eller ude af stand til at få adgang til ERT. Krav til tilstrækkelig nyrefunktion. Hvis der gives tilladelse, er den første godkendelse for en 6-måneders forsyning af migalastat HCl med fornyelse hver 6. måned tilgængelig efter opfyldelse af fortsat berettigelse.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Ledig
        • Royal Melbourne Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Ledig
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Ledig
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01104
        • Ledig
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Ledig
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 74 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet GLA-mutation forudsagt at være responsiv migalastat i det humane embryonale nyre (HEK-293) cellebaseret assay
  • 16-74 år
  • Stærk klinisk indikation for behandling af Fabrys sygdom
  • Ingen anden behandlingsmulighed inklusive enten uegnet til ERT eller ude af stand til at få adgang til ERT
  • Passende kvindelig og mandlig prævention
  • Villig til at modtage behandling med migalastat HCl via dette program, herunder at have underskrevet en godkendelse til deling af kliniske data

Ekskluderingskriterier:

  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) eller GFR <30 ml/minut
  • Planlagt til nyre- eller anden organtransplantation eller erstatningsterapi
  • Modtager GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) eller enzymerstatningsterapi FABRAZYME® (agalsidase beta) eller REPLAGAL™ (agalsidase alfa)
  • Kontraindikation for migalastat, dvs. følsomhed over for andre iminosukker såsom miglustat, miglitol
  • Behandlet med et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter start af behandling med migalastat HCl
  • Ude af stand til at overholde studiekravene eller på anden måde vurderes at være uegnet til studieoptagelse efter investigators opfattelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2011

Først opslået (Anslået)

22. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juli 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT1001-188

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner