의사는 개별 파브리병 환자를 대상으로 Migalastat에 대한 확장 액세스 요청을 시작했습니다.
2019년 1월 22일 업데이트: Amicus Therapeutics
파브리병(AT1001-188)을 앓는 개별 환자를 위한 연구 치료제인 Migalastat Hydrochloride(AT1001)의 치료 사용에 대한 의사의 접근 확대 요청 개시
이 프로그램을 통해 의사는 파브리병을 앓고 있는 특정 성인 환자를 위한 미갈라스타트 염산염(HCl) 치료 접근에 대해 Amicus Therapeutics(Amicus)의 허가를 요청할 수 있습니다.
치료는 6개월마다 갱신되는 6개월 동안 공개 라벨입니다.
연구 개요
상세 설명
이 Physician Initiated Request 프로그램을 통해 의사는 이 치료에 적합한 돌연변이가 있거나 사용 가능한 치료 대안에 접근할 수 없거나 참여 요건을 충족하지 않는 특정 파브리병 환자를 위해 migalastat HCl을 받을 수 있도록 Amicus에 허가를 요청할 수 있습니다. 기존 migalastat 임상 연구.
전 세계적으로 최대 20명의 환자를 치료할 수 있습니다.
환자는 참여에 대한 Amicus 허가를 받으려면 특정 기준을 충족해야 합니다.
주요 참여 기준은 다음과 같습니다: 16-74세; 미갈라스타트에 반응하는 것으로 나타난 확인된 GLA 유전자 돌연변이; 효소 대체 요법(ERT)에 적합하지 않거나 ERT에 접근할 수 없기 때문에 치료 옵션이 없습니다.
충분한 신장 기능을 위한 요구 사항.
허가를 받은 경우, 최초 승인은 migalastat HCl의 6개월 공급에 대한 것이며 계속 적격성을 충족하는 경우 6개월마다 갱신할 수 있습니다.
연구 유형
확장된 액세스
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, 미국, 01104
- Kidney Care and Transplant Services of New England
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 인간 배아 신장(HEK-293) 세포 기반 분석에서 반응성 migalastat로 예측되는 GLA 돌연변이 확인
- 16-74세
- 파브리병 치료를 위한 강력한 임상 적응증
- ERT에 부적합하거나 ERT에 접근할 수 없는 것을 포함한 다른 치료 옵션 없음
- 적절한 여성 및 남성 피임법
- 임상 데이터 공유에 대한 승인에 서명한 것을 포함하여 이 프로그램을 통해 migalastat HCl로 치료를 받을 의향이 있음
제외 기준:
- 예상 사구체 여과율(eGFR) 또는 GFR < 30mL/분
- 신장 또는 기타 장기 이식 또는 대체 요법이 예정되어 있는 경우
- GLYSET®(미글리톨), ZAVESCA®(미글루스타트) 또는 효소 대체 요법 FABRAZYME®(아갈시다아제 베타) 또는 REPLAGAL™(아갈시다아제 알파)을 받고 있는 경우
- migalastat에 대한 금기, 즉 miglustat, miglitol과 같은 다른 iminosugar에 대한 민감성
- migalastat HCl 치료 시작 후 30일 이내에 다른 연구 약물로 치료
- 연구 요구 사항을 준수할 수 없거나 연구자의 의견으로는 연구 등록에 적합하지 않은 것으로 간주됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 11월 17일
처음 게시됨 (추정)
2011년 11월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 1월 22일
마지막으로 확인됨
2019년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
미갈라스타트 HCl에 대한 임상 시험
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University of Kansas Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)완전한
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Helsinn Therapeutics (U.S.), Inc완전한
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Helsinn Therapeutics (U.S.), Inc완전한비소세포폐암 | 악액질폴란드, 우크라이나, 미국, 벨기에, 스페인, 벨라루스, 슬로베니아, 세르비아, 캐나다, 러시아 연방, 호주, 헝가리, 독일, 체코, 프랑스, 이스라엘, 이탈리아
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Helsinn Therapeutics (U.S.), Inc완전한비소세포폐암 | 악액질미국, 폴란드, 우크라이나, 벨기에, 독일, 스페인, 벨라루스, 슬로베니아, 세르비아, 네덜란드, 캐나다, 러시아 연방, 헝가리, 체코, 프랑스, 이탈리아