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Il medico ha avviato la richiesta di accesso esteso per Migalastat in singoli pazienti con malattia di Fabry

1 luglio 2025 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Il medico ha avviato una richiesta di accesso ampliato per il trattamento Uso di Migalastat cloridrato (AT1001), un trattamento sperimentale per singoli pazienti con malattia di Fabry (AT1001-188)

Questo programma consente ai medici di richiedere l'autorizzazione ad Amicus Therapeutics (Amicus) per l'accesso al trattamento con migalastat cloridrato (HCl) per specifici pazienti adulti con malattia di Fabry. Il trattamento è in aperto per 6 mesi con rinnovo ogni 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo programma di richiesta avviata dal medico consente ai medici di richiedere ad Amicus il permesso di ricevere migalastat HCl per pazienti specifici con malattia di Fabry che presentano una mutazione suscettibile a questo trattamento, che non hanno accesso alle alternative terapeutiche disponibili o che non soddisfano i requisiti per la partecipazione a un studio clinico esistente su migalastat. Possono essere trattati fino a 20 pazienti in tutto il mondo. I pazienti devono soddisfare criteri specifici per ricevere l'autorizzazione Amicus per la partecipazione. I criteri chiave per la partecipazione includono: 16-74 anni; Mutazione del gene GLA confermata che risponde al migalastat; Non avere alcuna opzione terapeutica perché inadatto alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o impossibilitato ad accedere alla ERT. Requisiti per una sufficiente funzionalità renale. Se viene concessa l'autorizzazione, l'approvazione iniziale è per una fornitura di 6 mesi di migalastat HCl con rinnovo ogni 6 mesi disponibile una volta soddisfatta l'idoneità continua.

Tipo di studio

Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • A disposizione
        • Royal Melbourne Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • A disposizione
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • A disposizione
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01104
        • A disposizione
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • A disposizione
        • Icahn School Of Medicine At Mount Sinai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 74 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mutazione GLA confermata prevista per rispondere a migalastat nel test basato sulle cellule del rene embrionale umano (HEK-293)
  • 16-74 anni
  • Forte indicazione clinica per il trattamento della malattia di Fabry
  • Nessun'altra opzione terapeutica incluso non idoneo per ERT o impossibilità di accedere a ERT
  • Contraccezione femminile e maschile appropriata
  • Disponibilità a ricevere il trattamento con migalastat HCl tramite questo programma, inclusa la firma di un'autorizzazione per la condivisione dei dati clinici

Criteri di esclusione:

  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) o GFR <30 ml/minuto
  • Programmato per trapianto renale o di altri organi o terapia sostitutiva
  • Ricezione di GLYSET® (miglitolo), ZAVESCA® (miglustat) o terapia enzimatica sostitutiva FABRAZYME® (agalsidasi beta) o REPLAGAL™ (agalsidasi alfa)
  • Controindicazione al migalastat, cioè sensibilità ad altri iminozuccheri come miglustat, miglitolo
  • - Trattati con un altro farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'inizio del trattamento con migalastat HCl
  • Incapace di soddisfare i requisiti dello studio o ritenuto altrimenti inadatto per l'ingresso nello studio secondo il parere dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2011

Primo Inserito (Stimato)

22 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT1001-188

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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