Lääkäri aloitti Migalastatin laajentamispyynnön yksittäisillä Fabryn tautia sairastavilla potilailla
tiistai 1. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Amicus Therapeutics
Lääkäri aloitti laajennetun pääsyn pyynnön Migalastaattihydrokloridin (AT1001) käyttöön, tutkiva hoito Fabryn tautia sairastaville yksittäisille potilaille (AT1001-188)
Tämän ohjelman avulla lääkärit voivat pyytää Amicus Therapeuticsilta (Amicus) lupaa migalastaattihydrokloridin (HCl) hoitoon tietyille aikuispotilaille, joilla on Fabryn tauti.
Hoito on avoin 6 kuukauden ajan ja uusitaan 6 kuukauden välein.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Saatavilla
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä lääkärin aloittama pyyntöohjelma antaa lääkäreille mahdollisuuden pyytää Amicusilta lupaa saada migalastaattihydrokloridia tietyille Fabryn tautia sairastaville potilaille, joilla on tähän hoitoon soveltuva mutaatio, joilla ei ole saatavilla saatavilla olevia hoitovaihtoehtoja tai jotka eivät täytä hoitoon osallistumisen vaatimuksia. olemassa oleva kliininen migalastaattitutkimus.
Jopa 20 potilasta maailmanlaajuisesti voidaan hoitaa.
Potilaiden on täytettävä tietyt kriteerit saadakseen Amicus-luvan osallistumiseen.
Keskeisiä osallistumiskriteerejä ovat: 16-74-vuotiaat; Vahvistettu GLA-geenimutaatio, joka on herkkä migalastaatille; Sinulla ei ole hoitovaihtoehtoa, koska se ei sovellu entsyymikorvaushoitoon (ERT) tai ei pääse ERT:hen.
Edellytykset riittävälle munuaisten toiminnalle.
Jos lupa myönnetään, ensimmäinen hyväksyntä koskee 6 kuukauden migalastaattiHCl-toimitusta, joka uusitaan kuuden kuukauden välein, jos kelpoisuus jatkuu.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Saatavilla
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Saatavilla
- CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- Saatavilla
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01104
- Saatavilla
- Kidney Care and Transplant Services of New England
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Saatavilla
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 74 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistetun GLA-mutaation ennustetaan olevan herkkä migalastaatti ihmisen alkion munuaisen (HEK-293) solupohjaisessa määrityksessä
- 16-74 vuotiaita
- Vahva kliininen indikaatio Fabryn taudin hoitoon
- Ei muita hoitovaihtoehtoja, mukaan lukien se, joka ei sovellu ERT:hen tai ei pääse käsiksi ERT:hen
- Asianmukainen naisten ja miesten ehkäisy
- Haluan saada hoitoa migalastaattiHCl:lla tämän ohjelman kautta, mukaan lukien valtuutuksen allekirjoittaminen kliinisten tietojen jakamiseen
Poissulkemiskriteerit:
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) tai GFR <30 ml/minuutti
- Suunniteltu munuaisen tai muun elimen siirtoon tai korvaushoitoon
- GLYSET® (miglitoli), ZAVESCA® (miglustaatti) tai entsyymikorvaushoito FABRAZYME® (agalsidaasi beeta) tai REPLAGAL™ (agalsidaasi alfa)
- Vasta-aihe migalastaatille, eli herkkyys muille iminosokereille, kuten miglustaatille, miglitolille
- Käsitelty toisella tutkimuslääkkeellä 30 päivän kuluessa migalastaattiHCl-hoidon aloittamisesta
- Ei pysty täyttämään tutkimusvaatimuksia tai katsotaan tutkijan mielestä muuten soveltumattomaksi tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 17. marraskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. marraskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 22. marraskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fabryn tauti
- Infektiota estävät aineet
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Viruksenvastaiset aineet
- migalastat
- laratsotidiasetaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- AT1001-188
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .