Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lege initierte utvidet tilgangsforespørsel for Migalastat hos individuelle pasienter med Fabrys sykdom

1. juli 2025 oppdatert av: Amicus Therapeutics

Lege initierte forespørsel om utvidet tilgang for behandling Bruk av Migalastat Hydrochloride (AT1001), en undersøkelsesbehandling for individuelle pasienter med Fabrys sykdom (AT1001-188)

Dette programmet lar leger be om tillatelse fra Amicus Therapeutics (Amicus) for behandlingstilgang til migalastathydroklorid (HCl) for spesifikke voksne pasienter med Fabrys sykdom. Behandlingen er åpen i 6 måneder med fornyelse hver 6. måned.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette Physician Initiated Request-programmet lar leger be om tillatelse fra Amicus til å motta migalastat HCl for spesifikke pasienter med Fabrys sykdom som har en mutasjon som kan motta denne behandlingen, som ikke har tilgang til tilgjengelige behandlingsalternativer, eller som ikke oppfyller kravene for deltakelse i en eksisterende migalastat klinisk studie. Opptil 20 pasienter over hele verden kan behandles. Pasienter må oppfylle spesifikke kriterier for å få Amicus tillatelse for deltakelse. Viktige kriterier for deltakelse inkluderer: 16-74 år gammel; Bekreftet GLA-genmutasjon vist å reagere på migalastat; Har ingen behandlingsmulighet fordi den enten er uegnet for enzymerstatningsterapi (ERT) eller ikke har tilgang til ERT. Krav til tilstrekkelig nyrefunksjon. Hvis tillatelse gis, er den første godkjenningen for en 6-måneders forsyning av migalastat HCl med fornyelse hver 6. måned tilgjengelig ved å oppfylle fortsatt kvalifisering.

Studietype

Utvidet tilgang

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Tilgjengelig
        • Royal Melbourne Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Tilgjengelig
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • Tilgjengelig
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01104
        • Tilgjengelig
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Tilgjengelig
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 74 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet GLA-mutasjon spådd å være responsiv migalastat i den humane embryonale nyren (HEK-293) cellebasert analyse
  • 16-74 år
  • Sterk klinisk indikasjon for behandling av Fabrys sykdom
  • Ingen andre behandlingsalternativer inkludert enten uegnet for ERT eller ute av stand til å få tilgang til ERT
  • Passende prevensjon for kvinner og menn
  • Villig til å motta behandling med migalastat HCl via dette programmet, inkludert å ha signert en autorisasjon for deling av kliniske data

Ekskluderingskriterier:

  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) eller GFR <30 ml/minutt
  • Planlagt for nyre- eller annen organtransplantasjon eller erstatningsterapi
  • Får GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) eller enzymerstatningsterapi FABRAZYME® (agalsidase beta) eller REPLAGAL™ (agalsidase alfa)
  • Kontraindikasjon for migalastat, dvs. følsomhet overfor andre iminosukker som miglustat, miglitol
  • Behandlet med et annet undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter start av behandling med migalastat HCl
  • Ikke i stand til å overholde studiekrav eller anses på annen måte uegnet for studieopptak etter utrederens oppfatning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. november 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2011

Først lagt ut (Antatt)

22. november 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juli 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AT1001-188

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere