Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zainicjowany przez lekarza rozszerzony wniosek o dostęp do migalastatu u poszczególnych pacjentów z chorobą Fabry'ego

1 lipca 2025 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Zainicjowany przez lekarza wniosek o rozszerzony dostęp w celu zastosowania terapeutycznego chlorowodorku migalastatu (AT1001), badanego leczenia indywidualnych pacjentów z chorobą Fabry'ego (AT1001-188)

Ten program umożliwia lekarzom uzyskanie pozwolenia od Amicus Therapeutics (Amicus) na dostęp do leczenia chlorowodorkiem migalastatu (HCl) dla określonych dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego. Leczenie jest otwarte przez 6 miesięcy z odnowieniem co 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ten program wniosków inicjowanych przez lekarza umożliwia lekarzom uzyskanie zgody firmy Amicus na podanie chlorowodorku migalastatu określonym pacjentom z chorobą Fabry'ego, u których występuje mutacja podatna na to leczenie, którzy nie mają dostępu do dostępnych alternatywnych metod leczenia lub nie spełniają wymagań dotyczących udziału w istniejące badanie kliniczne dotyczące migalastatu. Może być leczonych do 20 pacjentów na całym świecie. Pacjenci muszą spełniać określone kryteria, aby otrzymać zgodę Amicus na udział. Kluczowe kryteria uczestnictwa to: 16-74 lata; Wykazano, że potwierdzona mutacja genu GLA odpowiada na migalastat; Nie mają opcji leczenia, ponieważ albo nie nadają się do enzymatycznej terapii zastępczej (ERT), albo nie mają dostępu do ERT. Wymagania dotyczące wystarczającej czynności nerek. Jeśli pozwolenie zostanie udzielone, wstępna zgoda dotyczy 6-miesięcznej dostawy migalastatu HCl z możliwością odnawiania co 6 miesięcy po spełnieniu dalszych kryteriów kwalifikacyjnych.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Do dyspozycji
        • Royal Melbourne Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Do dyspozycji
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Do dyspozycji
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01104
        • Do dyspozycji
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Do dyspozycji
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 74 lata (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przewiduje się, że potwierdzona mutacja GLA będzie odpowiadać na migalastat w teście komórkowym ludzkiej embrionalnej nerki (HEK-293)
  • 16-74 lata
  • Silne wskazanie kliniczne do leczenia choroby Fabry'ego
  • Żadna inna opcja leczenia, w tym nieodpowiednie dla ERT lub brak dostępu do ERT
  • Odpowiednia antykoncepcja dla kobiet i mężczyzn
  • Chęć poddania się leczeniu migalastatem HCl w ramach tego programu, w tym podpisanie zgody na udostępnianie danych klinicznych

Kryteria wyłączenia:

  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) lub GFR <30 ml/min
  • Zaplanowany do przeszczepu nerki lub innego narządu lub terapii zastępczej
  • Przyjmowanie GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) lub enzymatycznej terapii zastępczej FABRAZYME® (agalzydaza beta) lub REPLAGAL™ (agalzydaza alfa)
  • Przeciwwskazania do migalastatu, tj. nadwrażliwość na inne iminocukry takie jak miglustat, miglitol
  • Leczony innym badanym lekiem w ciągu 30 dni od rozpoczęcia leczenia migalastatem HCl
  • Niezdolny do spełnienia wymagań dotyczących badania lub uznany w opinii badacza za nieodpowiedni do rozpoczęcia badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT1001-188

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj