- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01476163
Zainicjowany przez lekarza rozszerzony wniosek o dostęp do migalastatu u poszczególnych pacjentów z chorobą Fabry'ego
22 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics
Zainicjowany przez lekarza wniosek o rozszerzony dostęp w celu zastosowania terapeutycznego chlorowodorku migalastatu (AT1001), badanego leczenia indywidualnych pacjentów z chorobą Fabry'ego (AT1001-188)
Ten program umożliwia lekarzom uzyskanie pozwolenia od Amicus Therapeutics (Amicus) na dostęp do leczenia chlorowodorkiem migalastatu (HCl) dla określonych dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego.
Leczenie jest otwarte przez 6 miesięcy z odnowieniem co 6 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Zatwierdzony do celów marketingowych
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Ten program wniosków inicjowanych przez lekarza umożliwia lekarzom uzyskanie zgody firmy Amicus na podanie chlorowodorku migalastatu określonym pacjentom z chorobą Fabry'ego, u których występuje mutacja podatna na to leczenie, którzy nie mają dostępu do dostępnych alternatywnych metod leczenia lub nie spełniają wymagań dotyczących udziału w istniejące badanie kliniczne dotyczące migalastatu.
Może być leczonych do 20 pacjentów na całym świecie.
Pacjenci muszą spełniać określone kryteria, aby otrzymać zgodę Amicus na udział.
Kluczowe kryteria uczestnictwa to: 16-74 lata; Wykazano, że potwierdzona mutacja genu GLA odpowiada na migalastat; Nie mają opcji leczenia, ponieważ albo nie nadają się do enzymatycznej terapii zastępczej (ERT), albo nie mają dostępu do ERT.
Wymagania dotyczące wystarczającej czynności nerek.
Jeśli pozwolenie zostanie udzielone, wstępna zgoda dotyczy 6-miesięcznej dostawy migalastatu HCl z możliwością odnawiania co 6 miesięcy po spełnieniu dalszych kryteriów kwalifikacyjnych.
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01104
- Kidney Care and Transplant Services of New England
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 74 lata (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Przewiduje się, że potwierdzona mutacja GLA będzie odpowiadać na migalastat w teście komórkowym ludzkiej embrionalnej nerki (HEK-293)
- 16-74 lata
- Silne wskazanie kliniczne do leczenia choroby Fabry'ego
- Żadna inna opcja leczenia, w tym nieodpowiednie dla ERT lub brak dostępu do ERT
- Odpowiednia antykoncepcja dla kobiet i mężczyzn
- Chęć poddania się leczeniu migalastatem HCl w ramach tego programu, w tym podpisanie zgody na udostępnianie danych klinicznych
Kryteria wyłączenia:
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) lub GFR <30 ml/min
- Zaplanowany do przeszczepu nerki lub innego narządu lub terapii zastępczej
- Przyjmowanie GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) lub enzymatycznej terapii zastępczej FABRAZYME® (agalzydaza beta) lub REPLAGAL™ (agalzydaza alfa)
- Przeciwwskazania do migalastatu, tj. nadwrażliwość na inne iminocukry takie jak miglustat, miglitol
- Leczony innym badanym lekiem w ciągu 30 dni od rozpoczęcia leczenia migalastatem HCl
- Niezdolny do spełnienia wymagań dotyczących badania lub uznany w opinii badacza za nieodpowiedni do rozpoczęcia badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 listopada 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2011
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
22 listopada 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
23 stycznia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 stycznia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroba Fabry'ego
Inne numery identyfikacyjne badania
- AT1001-188
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na migalastat HCl
-
Amicus TherapeuticsRekrutacyjnyChoroba Fabry'egoHiszpania, Stany Zjednoczone, Japonia, Australia, Francja, Portugalia
-
Amicus TherapeuticsAktywny, nie rekrutującyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoAustralia, Brazylia
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Australia, Brazylia, Francja
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoFrancja, Zjednoczone Królestwo
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Australia, Francja, Zjednoczone Królestwo, Brazylia, Kanada
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoKanada, Belgia, Stany Zjednoczone, Australia, Holandia
-
Amicus TherapeuticsZakończonyChoroba Fabry'egoHolandia