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Arzt initiierte erweiterten Zugangsantrag für Migalastat bei einzelnen Patienten mit Morbus Fabry

22. Januar 2019 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Vom Arzt initiierter Antrag auf erweiterten Zugang zur Behandlung mit Migalastat-Hydrochlorid (AT1001), einer Prüfbehandlung für einzelne Patienten mit Morbus Fabry (AT1001-188)

Dieses Programm ermöglicht es Ärzten, bei Amicus Therapeutics (Amicus) die Genehmigung für den Zugang zur Behandlung mit Migalastathydrochlorid (HCl) für bestimmte erwachsene Patienten mit Morbus Fabry zu beantragen. Die Behandlung erfolgt offen für 6 Monate mit Verlängerung alle 6 Monate.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses von Ärzten initiierte Anfrageprogramm ermöglicht es Ärzten, bei Amicus die Erlaubnis zu beantragen, Migalastat-HCl für bestimmte Patienten mit Morbus Fabry zu erhalten, die eine Mutation haben, die für diese Behandlung geeignet ist, die keinen Zugang zu verfügbaren Behandlungsalternativen haben oder die Anforderungen für die Teilnahme an einem nicht erfüllen bestehende klinische Studie zu Migalastat. Weltweit können bis zu 20 Patienten behandelt werden. Patienten müssen bestimmte Kriterien erfüllen, um die Erlaubnis von Amicus zur Teilnahme zu erhalten. Zu den Hauptkriterien für die Teilnahme gehören: 16-74 Jahre alt; Bestätigte Mutation des GLA-Gens, die auf Migalastat anspricht; keine Behandlungsoption haben, weil sie entweder für eine Enzymersatztherapie (ERT) ungeeignet sind oder keinen Zugang zu einer ERT haben. Voraussetzungen für eine ausreichende Nierenfunktion. Wenn die Genehmigung erteilt wird, gilt die Erstgenehmigung für eine 6-monatige Versorgung mit Migalastat-HCl mit einer Verlängerung alle 6 Monate, wenn die fortgesetzte Eignung erfüllt ist.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01104
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 74 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte GLA-Mutation, von der vorhergesagt wird, dass sie auf Migalastat anspricht, im zellbasierten Assay der menschlichen embryonalen Niere (HEK-293).
  • 16-74 Jahre
  • Starke klinische Indikation zur Behandlung von Morbus Fabry
  • Keine andere Behandlungsoption, einschließlich entweder ungeeignet für ERT oder kein Zugang zu ERT
  • Angemessene weibliche und männliche Empfängnisverhütung
  • Bereitschaft zur Behandlung mit Migalastat-HCl im Rahmen dieses Programms, einschließlich Unterzeichnung einer Genehmigung zur Weitergabe klinischer Daten

Ausschlusskriterien:

  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) oder GFR < 30 ml/Minute
  • Geplant für eine Nieren- oder andere Organtransplantation oder Ersatztherapie
  • Erhalt von GLYSET® (Miglitol), ZAVESCA® (Miglustat) oder Enzymersatztherapie FABRAZYME® (Agalsidase Beta) oder REPLAGAL™ (Agalsidase Alpha)
  • Kontraindikation für Migalastat, d. h. Empfindlichkeit gegenüber anderen Iminozuckern wie Miglustat, Miglitol
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen nach Beginn der Migalastat-HCl-Behandlung
  • Unfähig, die Studienanforderungen zu erfüllen oder nach Meinung des Prüfarztes anderweitig als ungeeignet für die Aufnahme in die Studie erachtet zu werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. November 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

22. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. Januar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Januar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT1001-188

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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