ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）の参加者におけるアリロクマブ（REGN727）の長期的な安全性と有効性を評価するための研究R727-CL-1003（NCT01266876）の非盲検延長
2020年7月19日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
R727-CL-1003 試験の第 2 相非盲検延長試験は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症患者に皮下注射で投与された REGN727 の長期的な安全性と有効性を評価します
この研究の主な目的は、他の脂質の有無にかかわらず、ヒドロキシメチル グルタリル-コエンザイム A (HMG-CoA) レダクターゼ阻害剤 (スタチン) による併用治療を受けている heFH 患者におけるアリロクマブの長期的な安全性と忍容性を評価することでした。修正療法（LMT）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
58
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Mission Viejo、California、アメリカ
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Newport Beach、California、アメリカ
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Thousand Oaks、California、アメリカ
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ
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Port Orange、Florida、アメリカ
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ
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Maine
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Auburn、Maine、アメリカ
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ
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Montreal、Quebec、カナダ
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Sainte-Foy、Quebec、カナダ
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- R727-CL-1003研究（NCT01266876）への事前参加と成功裏の完了。
- -患者は、研究に参加する前の少なくとも3週間、安定した毎日のスタチン療法を受けている必要があります
- -出産の可能性のある女性のスクリーニング/ベースライン訪問での陰性尿妊娠
主な除外基準:
- R727-CL-1003 試験で薬物関連の重篤な有害事象 (SAE) または薬物関連の臨床または実験室の有害事象 (AE) を報告し、早期終了または中止に至った
- R727-CL-1003 の重大なプロトコル逸脱 (治験責任医師または患者による不遵守など)
- -スクリーニング/ベースライン訪問前の12か月以内の低密度リポタンパク質（LDL）アフェレーシス
注: その他の除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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PLACEBO_COMPARATOR：アリロクマブと一致するプラセボ
親研究 (NCT01576484) でプラセボを受けた参加者は、この研究で 4 年間、2 週間ごとにアリロクマブに適合するプラセボの皮下注射を受けました。
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アリロクマブと一致するプラセボは、事前に充填された注射器で供給され、腹部、太もも、または上腕の外側に皮下 (SC) 投与されました。 REGN727(SAR236553) は、抗 PCSK9 (プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン 9 型) 抗体です。
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実験的：アリロクマブ150mg
親研究 (NCT01576484) でアリロクマブを投与された参加者は、この研究で 4 年間、2 週間ごとにアリロクマブ 150 ミリグラム (mg) の皮下注射を受けました。
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アリロクマブは充填済み注射器で供給され、腹部、太もも、または上腕の外側に皮下 (SC) 投与されました。 REGN727(SAR236553) は、抗 PCSK9 (プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン 9 型) 抗体です。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療を経験した参加者の数 緊急有害事象 (TEAE)、重篤な TEAE、および死に至る TEAE
時間枠：ベースライン（現在の研究の1日目）から研究終了（218週）まで
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AE は、治験薬と因果関係があるかもしれないし、ないかもしれない、治験薬を投与された参加者におけるあらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。
治療緊急有害事象（TEAE）は、治療期間中（治験薬の初回投与から治験薬の最終投与までの時間に 70 日を加えた時間）に発症、悪化、または重篤化した AE と定義されました。
重大な有害事象 (SAE) は、次の結果のいずれかをもたらす不都合な医学的出来事として定義されました: 死亡、生命を脅かす、必要な最初または長期の入院患者、持続的または重大な障害/不能、先天異常/先天性欠損症、または医学的に重要なイベントと見なされます。
TEAE には、重篤な AE と重篤でない AE の両方を持つ参加者が含まれていました。
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ベースライン（現在の研究の1日目）から研究終了（218週）まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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現在の研究のベースラインから24週までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率
時間枠：ベースライン（現在の研究）から24週まで
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有効性治療期間中のベースラインから 24 週までの血清 LDL-C（低比重リポタンパク質コレステロール）の変化率。これは、現在の最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義されます。勉強。
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ベースライン（現在の研究）から24週まで
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現在の研究のベースラインから12週までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率
時間枠：12週目までのベースライン（現在の研究）
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有効性治療期間中のベースラインから12週までの血清LDL-C（低密度リポタンパク質コレステロール）の変化率。これは、現在の最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の21日後までの時間として定義されます勉強。
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12週目までのベースライン（現在の研究）
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アポリポタンパク質（Apo）B、非高密度リポタンパク質コレステロール（HDL-C）、および現在の研究のベースラインから24週までの総コレステロールの変化率
時間枠：24週目までのベースライン（現在の研究）
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有効性治療期間中のベースラインから 24 週までの Apo B、Non-HDL-C、および総コレステロールの変化率。これは、現在の最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義されます。勉強。
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24週目までのベースライン（現在の研究）
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アポリポタンパク質（Apo）B、非高密度リポタンパク質コレステロール（HDL-C）、および現在の研究のベースラインから12週までの総コレステロールの変化率
時間枠：12週目までのベースライン（現在の研究）
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有効性治療期間中のベースラインから 12 週までの血清 Apo B、非 HDL-C、および総コレステロールの変化率。現在の研究。
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12週目までのベースライン（現在の研究）
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現在の研究のベースラインから52週までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率
時間枠：52週までのベースライン（現在の研究）
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有効性治療期間中のベースラインから 52 週までの血清 LDL-C の変化率。これは、現在の研究における最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義されます。
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52週までのベースライン（現在の研究）
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低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) が心筋梗塞 (MI)/脳卒中の前に 70 mg/dL (mg/dL) 未満、または前の心筋梗塞 (MI)/脳卒中の場合に 100 mg/dL [2.59 mmol/L] 未満の参加者の割合24週目に以前のMI /脳卒中のない参加者
時間枠：24週目
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LDL-C 目標に到達した参加者の割合 (すなわち、LDL-C < 70 mg/dL (1.81 ミリモル/リットル [mmol/L]) 以前の心筋梗塞/脳卒中の場合、または < 100 mg/dL [2.59 mmol/L]以前の MI/脳卒中のない参加者の場合) 有効性治療期間中の 24 週で、これは、現在の研究での最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義されます。
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24週目
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24週目のリポタンパク質a（Lp[a]）の変化率
時間枠：24週目
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有効性治療期間中の第 24 週での血清リポタンパク質 a のパーセント変化 (現在の研究における最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義される) が報告されました。
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24週目
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24週目と12週目の高密度リポタンパク質コレステロール（HDL-C）の変化率
時間枠：24週目と12週目
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有効性治療期間中の24週目および12週目の現在の研究における血清高密度リポタンパク質コレステロール（HDL-C）の変化率。これは、最初の研究薬物注射から最後の研究の21日後までの時間として定義されます現在の研究で薬物注射が報告されました。
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24週目と12週目
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12週目のリポタンパク質aの変化率
時間枠：12週目
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有効性治療期間中の 12 週目における血清リポプロテイン a のパーセント変化 (現在の研究における最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義される) が報告されました。
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12週目
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24週目と12週目のトリグリセリド（TG）の変化率
時間枠：24週目と12週目
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有効性治療期間中の 24 週目および 12 週目における血清 TG の変化率（本試験における最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義される）が報告されました。
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24週目と12週目
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24 週目および 12 週目におけるアポリポタンパク質 A-1 (Apo A-1) の変化率
時間枠：24週目と12週目
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有効性治療期間中の第 24 週および第 12 週での血清 Apo A-1 の変化率 (本研究における最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義される) が報告されました。
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24週目と12週目
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現在の研究のベースラインから治療終了までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率
時間枠：ベースライン（現在の研究）から治療終了まで（208週）
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有効性治療期間中のベースラインから 208 週までの血清 LDL-C の変化率。これは、現在の研究における最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義されます。
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ベースライン（現在の研究）から治療終了まで（208週）
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低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) が以前の MI/脳卒中の場合は 70 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) 未満、または以前の MI のない参加者の場合は <100 mg/dL [2.59 mmol/L] 未満の参加者の割合/12週目、52週目および治療終了時の脳卒中
時間枠：12週目、52週目、および治療終了時（208週目）
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LDL-C 目標に到達した参加者の割合 (すなわち、LDL-C < 70 mg/dL (1.81 ミリモル/リットル [mmol/L]) 以前の心筋梗塞/脳卒中の場合、または < 100 mg/dL [2.59 mmol/L]以前の MI/脳卒中のない参加者の場合) 12 週目、52 週目、および治療の終了時、有効性治療期間中、これは、現在の研究での最初の治験薬注射から最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義されます。 、報告されました。
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12週目、52週目、および治療終了時（208週目）
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現在の研究のベースラインから12、24、52週、および治療終了までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の絶対変化
時間枠：ベースライン（現在の研究）から12、24、52週、および治療終了（208週）まで
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ベースラインから 12、24、52 週、および治療終了時 (208 週) までの血清 LDL-C の絶対変化が報告されました。現在の研究における最後の研究薬物注射。
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ベースライン（現在の研究）から12、24、52週、および治療終了（208週）まで
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アポリポタンパク質 (Apo) B、非高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C)、総コレステロール、リポタンパク質 a (Lp[a])、HDL-C、トリグリセリド、およびアポリポタンパク質 A-1 の現在の研究におけるベースラインからの変化率52週目と治療終了
時間枠：52週までのベースライン（現在の研究）および治療の終了（208週）
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血清 (Apo B)、non-HDL-C、total-C、Lp(a)、HDL-C、TG、および Apo A-1 について、ベースラインから 52 週および治療終了時 (208 週) までの変化率が報告されました。有効性治療期間中、これは、最初の治験薬注射から、現在の治験における最後の治験薬注射の21日後までの時間として定義されます。
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52週までのベースライン（現在の研究）および治療の終了（208週）
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現在の研究のベースラインから12、24、52週、および治療終了までのアポリポタンパク質（Apo）B / Apo A-1の比率の変化。
時間枠：ベースライン（現在の研究）から12、24、52週、および治療終了（208週）まで
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アポリポタンパク質（Apo）B / Apo A-1の比率の現在の研究のベースラインから12、24、52週、および治療終了（208週）までの有効治療期間中の変化。現在の研究における最後の研究薬物注射から21日後までの研究薬物注射。
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ベースライン（現在の研究）から12、24、52週、および治療終了（208週）まで
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12、24、52週、および治療終了時にアポリポタンパク質（Apo）B <80 mg / dLの参加者の割合
時間枠：12週目、24週目、52週目、および治療終了時（208週目）
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参加者の割合は、有効性治療期間中の 12、24、52 週、および治療終了時 (208 週) に Apo B <80 mg/dL (0.8 mmol/L) で計算されました。現在の研究における最後の研究薬物注射から21日後までの研究薬物注射。
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12週目、24週目、52週目、および治療終了時（208週目）
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12、24、52週目、および治療終了時に非高密度リポタンパク質コレステロール（HDL-C）が100mg/dL（2.59mmol/L）未満の参加者の割合
時間枠：12週目、24週目、52週目、および治療終了時（208週目）
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参加者の割合は、12、24、52 週、および治療終了時 (208 週) に非 HDL-C < 100 mg/dL (2.59 mmol/L) で計算され、有効治療期間として定義されます。最初の治験薬注射から、現在の治験における最後の治験薬注射の21日後まで。
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12週目、24週目、52週目、および治療終了時（208週目）
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低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) が 70 ミリグラム/デシリットル (mg/dL) 未満 (<) および/または LDL-C が 50% 以上減少した参加者の割合 (LDL-C > 70 mg/dL の場合 [1.81 mmol/L]) 12、24、52 週、および治療終了時
時間枠：12週目、24週目、52週目、および治療終了時（208週目）
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参加者の割合は、LDL-C < 70 mg/dL (1.81 mmol/L) および/または LDL-C ≧ 50% 減少 (LDL-C > 70 mg/dL [1.81 mmol/L] の場合) で計算されました。 12、24、52、および治療終了 (208 週) 有効治療期間中、これは、最初の治験薬注射から、現在の治験における最後の治験薬注射の 21 日後までの時間として定義されます。
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12週目、24週目、52週目、および治療終了時（208週目）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年2月28日
一次修了 (実際)
2016年12月22日
研究の完了 (実際)
2016年12月22日
試験登録日
最初に提出
2012年3月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年4月10日
最初の投稿 (見積もり)
2012年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年7月19日
最終確認日
2020年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R727-CL-1032
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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