Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label udvidelse af undersøgelse R727-CL-1003 (NCT01266876) til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Alirocumab (REGN727) hos deltagere med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH)

19. juli 2020 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En fase 2, åben udvidelse af undersøgelse R727-CL-1003 for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af REGN727 administreret ved subkutan injektion hos patienter med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi

Det primære formål med undersøgelsen var at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af alirocumab hos patienter med heFH, som fik samtidig behandling med hydroxymethylglutaryl-coenzym A (HMG-CoA) reduktasehæmmere (statiner), med eller uden andre lipid- modificerende terapier (LMT'er).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Sainte-Foy, Quebec, Canada
  • Forenede Stater
    • California
      • Mission Viejo, California, Forenede Stater
      • Newport Beach, California, Forenede Stater
      • Thousand Oaks, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater
      • Port Orange, Florida, Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater
    • Maine
      • Auburn, Maine, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Forudgående deltagelse i og vellykket gennemførelse af R727-CL-1003 undersøgelsen (NCT01266876).
  2. Patienterne skal have et stabilt dagligt statinregime i mindst 3 uger før de går ind i undersøgelsen
  3. En negativ uringraviditet ved screening/baselinebesøg for kvinder i den fødedygtige alder

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Rapporterede en lægemiddelrelateret alvorlig bivirkning (SAE) eller lægemiddelrelateret klinisk eller laboratoriebivirkning (AE) i R727-CL-1003-undersøgelsen, der resulterede i tidlig ophør eller tilbagetrækning
  2. Betydelig protokolafvigelse i R727-CL-1003, såsom manglende overholdelse af investigator eller patient
  3. Low-density lipoprotein (LDL) aferese inden for 12 måneder før screeningen/baseline besøget

Bemærk: Andre udelukkelseskriterier er anvendt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo matchet med Alirocumab
Deltagere, som fik placebo i forældreundersøgelsen (NCT01576484), har modtaget en subkutan injektion af placebo matchet med alirocumab hver anden uge i 4 år i denne undersøgelse.
Medicin: Placebo matchet med Alirocumab
Placebo matchet til alirocumab blev leveret i en fyldt sprøjte og administreret subkutant (SC) i maven, låret eller den ydre overarm; REGN727(SAR236553) er et anti-PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) antistof
EKSPERIMENTEL: Alirocumab 150 mg
Deltagere, der fik alirocumab i forældreundersøgelsen (NCT01576484), har modtaget en subkutan injektion af alirocumab 150 milligram (mg) hver anden uge i 4 år i denne undersøgelse.
Medicin: Alirocumab
Alirocumab blev leveret i en fyldt sprøjte og indgivet subkutant (SC) i maven, låret eller den ydre overarm; REGN727(SAR236553) er et anti-PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) antistof
Andre navne:
  • SAR236553
  • REGN727
  • PRALUENT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede behandlings-emergent adverse events (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og TEAE'er, der førte til døden
Tidsramme: Baseline (dag 1 af den nuværende undersøgelse) til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 218)
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik indgivet et undersøgelseslægemiddel, som muligvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Behandlingsfremkaldende bivirkninger (TEAE'er) blev defineret som bivirkninger, der udviklede sig eller forværredes eller blev alvorlige under behandlingsperioden (tid fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet plus 70 dage). En alvorlig uønsket hændelse (SAE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterede i et af følgende udfald: død, livstruende, nødvendig indledende eller langvarig hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt , eller betragtes som en medicinsk vigtig begivenhed. Enhver TEAE inkluderede deltagere med både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
Baseline (dag 1 af den nuværende undersøgelse) til slutningen af ​​undersøgelsen (uge 218)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline i den aktuelle undersøgelse til uge 24
Tidsramme: Baseline (nuværende undersøgelse) til uge 24
Procentvis ændring for serum LDL-C (Low-density lipoprotein cholesterol) fra baseline til uge 24 i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første undersøgelses lægemiddelinjektion op til 21 dage efter den sidste undersøgelses lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse.
Baseline (nuværende undersøgelse) til uge 24
Procentvis ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline i nuværende undersøgelse til uge 12
Tidsramme: Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 12
Procentvis ændring for serum LDL-C (Low-density lipoprotein cholesterol) fra baseline til uge 12 i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første undersøgelses lægemiddelinjektion op til 21 dage efter den sidste undersøgelses lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse.
Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 12
Procentvis ændring i apolipoprotein (Apo) B, ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) og totalt kolesterol fra baseline i nuværende undersøgelse til uge 24
Tidsramme: Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 24
Procentvis ændring for Apo B, Non-HDL-C og totalt kolesterol fra baseline til uge 24 i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse. undersøgelse.
Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 24
Procentvis ændring i apolipoprotein (Apo) B, ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) og totalt kolesterol fra baseline i nuværende undersøgelse til uge 12
Tidsramme: Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 12
Procentvis ændring for serum Apo B, Non-HDL-C og total kolesterol fra baseline til uge 12 i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste undersøgelses lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse.
Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 12
Procentvis ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline i nuværende undersøgelse til uge 52
Tidsramme: Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 52
Procentvis ændring for serum-LDL-C fra baseline til uge 52 i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen i den aktuelle undersøgelse.
Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 52
Procentdel af deltagere med lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) mindre end (<) 70 milligram pr. deciliter (mg/dL) for tidligere myokardieinfarkt (MI)/slagtilfælde eller <100 mg/dL [2,59 mmol/L] for Deltagere uden forudgående MI/slagtilfælde i uge 24
Tidsramme: I uge 24
Procentdel af deltagere, der når LDL-C-målet (dvs. LDL-C <70 mg/dL (1,81 millimol pr. liter [mmol/L]) i tilfælde af tidligere MI/slagtilfælde, eller <100 mg/dL [2,59 mmol/L] for deltagere uden forudgående hjerteinfarkt/slagtilfælde) i uge 24 i effektbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen i den aktuelle undersøgelse.
I uge 24
Procentvis ændring i lipoprotein a (Lp[a]) i uge 24
Tidsramme: I uge 24
Procentvis ændring i serumlipoprotein a i uge 24 i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen i den aktuelle undersøgelse.
I uge 24
Procentvis ændring i højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) i uge 24 og uge 12
Tidsramme: I uge 24 og 12
Procentvis ændring for serum High Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C) i den aktuelle undersøgelse i uge 24 og uge 12 i løbet af effektivitetsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første undersøgelses lægemiddelinjektion op til 21 dage efter den sidste undersøgelse lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse, blev rapporteret.
I uge 24 og 12
Procent ændring i lipoprotein a i uge 12
Tidsramme: I uge 12
Procentvis ændring for serumlipoprotein a ved uge 12 i effektbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen i den aktuelle undersøgelse.
I uge 12
Procent ændring i triglycerider (TG) i uge 24 og uge 12
Tidsramme: I uge 24 og 12
Procentvis ændring for serum TG i uge 24 og uge 12 i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen i den aktuelle undersøgelse.
I uge 24 og 12
Procentvis ændring i apolipoprotein A-1 (Apo A-1) i uge 24 og uge 12
Tidsramme: I uge 24 og uge 12
Procentvis ændring for serum Apo A-1 i uge 24 og uge 12 i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen i den aktuelle undersøgelse.
I uge 24 og uge 12
Procentvis ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline i den aktuelle undersøgelse til slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Baseline (nuværende undersøgelse) til slutningen af ​​behandlingen (uge 208)
Procentvis ændring for serum-LDL-C fra baseline til uge 208 i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i undersøgelsen i den aktuelle undersøgelse.
Baseline (nuværende undersøgelse) til slutningen af ​​behandlingen (uge 208)
Procentdel af deltagere med lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) mindre end (<) 70 milligram pr. deciliter (mg/dL) for tidligere MI/slagtilfælde eller <100 mg/dL [2,59 mmol/L] for deltagere uden tidligere MI /Slagtilfælde i uge 12, 52 og afslutning af behandling
Tidsramme: Ved uge 12, 52 og afslutning af behandling (uge 208)
Procentdel af deltagere, der når LDL-C-målet (dvs. LDL-C <70 mg/dL (1,81 millimol pr. liter [mmol/L]) i tilfælde af tidligere MI/slagtilfælde, eller <100 mg/dL [2,59 mmol/L] for deltagere uden forudgående hjerteinfarkt/apopleksi) i uge 12, 52 og afslutningen af ​​behandlingen i løbet af effektbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i det aktuelle forsøg , blev anmeldt.
Ved uge 12, 52 og afslutning af behandling (uge 208)
Absolut ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline i den nuværende undersøgelse til uge 12, 24, 52 og afslutning af behandling
Tidsramme: Baseline (nuværende undersøgelse) til uge 12, 24, 52 og afslutning af behandling (uge 208)
Absolut ændring blev rapporteret for serum LDL-C fra baseline til uge 12, 24, 52 og slutningen af ​​behandlingen (uge 208) i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første undersøgelses lægemiddelinjektion op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i det aktuelle studie.
Baseline (nuværende undersøgelse) til uge 12, 24, 52 og afslutning af behandling (uge 208)
Procent ændring i apolipoprotein (Apo) B, ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), totalt kolesterol, lipoprotein a (Lp[a]), HDL-C, triglycerider og apolipoprotein A-1 fra baseline i nuværende undersøgelse til Uge 52 og afslutning af behandling
Tidsramme: Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 52 og afslutning af behandling (uge 208)
Procentvis ændring blev rapporteret for serum (Apo B), ikke-HDL-C, total-C, Lp(a), HDL-C, TG og Apo A-1 fra baseline til uge 52 og slutningen af ​​behandlingen (uge 208) i løbet af effektbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første undersøgelses lægemiddelinjektion op til 21 dage efter den sidste undersøgelses lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse.
Baseline (nuværende undersøgelse) op til uge 52 og afslutning af behandling (uge 208)
Ændring i forholdet i Apolipoprotein (Apo) B/Apo A-1 fra baseline i nuværende undersøgelse til uge 12, 24, 52 og afslutning af behandling.
Tidsramme: Baseline (nuværende undersøgelse) til uge 12, 24, 52 og afslutning af behandling (uge 208)
Ændring i forholdet i Apolipoprotein (Apo) B/Apo A-1 fra baseline i det nuværende studie til uge 12, 24, 52 og afslutning af behandlingen (uge 208) i løbet af virkningsbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første undersøgelses lægemiddelinjektion op til 21 dage efter den sidste undersøgelses lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse.
Baseline (nuværende undersøgelse) til uge 12, 24, 52 og afslutning af behandling (uge 208)
Procentdel af deltagere med apolipoprotein (Apo) B <80 mg/dL ved uge 12, 24, 52 og afslutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Ved uge 12, 24, 52 og slutningen af ​​behandlingen (uge 208)
Procentdel af deltagere blev beregnet med Apo B <80 mg/dL (0,8 mmol/L) ved uge 12, 24, 52 og afslutning af behandling (uge 208) under effektbehandlingsperioden, som defineres som tiden fra den første undersøgelses lægemiddelinjektion op til 21 dage efter den sidste undersøgelses lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse.
Ved uge 12, 24, 52 og slutningen af ​​behandlingen (uge 208)
Procentdel af deltagere med ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) <100 mg/dL (2,59 mmol/L) ved uge 12, 24, 52 og slutningen af ​​behandlingen
Tidsramme: Ved uge 12, 24, 52 og slutningen af ​​behandlingen (uge 208)
Procentdel af deltagere blev beregnet med non-HDL-C <100 mg/dL (2,59 mmol/L) ved uge 12, 24, 52 og afslutning af behandling (uge 208) i løbet af effektbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første lægemiddelinjektion i undersøgelsen op til 21 dage efter den sidste lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse.
Ved uge 12, 24, 52 og slutningen af ​​behandlingen (uge 208)
Procentdel af deltagere med lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) mindre end (<) 70 milligram pr. deciliter (mg/dL) og/eller ≥ 50 % reduktion i LDL-C (hvis LDL-C >70 mg/dL [1,81) mmol/L]) ved uge 12, 24, 52 og afslutning af behandling
Tidsramme: Ved uge 12, 24, 52 og slutningen af ​​behandlingen (uge 208)
Procentdel af deltagere blev beregnet med LDL-C <70 mg/dL (1,81 mmol/L) og/eller ≥ 50 % reduktion i LDL-C (hvis LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) i uger 12, 24, 52 og End of Treatment (Uge 208) i løbet af effektbehandlingsperioden, som er defineret som tiden fra den første undersøgelses lægemiddelinjektion op til 21 dage efter den sidste undersøgelses lægemiddelinjektion i den aktuelle undersøgelse.
Ved uge 12, 24, 52 og slutningen af ​​behandlingen (uge 208)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

28. februar 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

22. december 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

22. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2012

Først opslået (SKØN)

12. april 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

5. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R727-CL-1032

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo matchet med Alirocumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner