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研究 R727-CL-1003 (NCT01266876) 的开放标签扩展，以评估 Alirocumab (REGN727) 在杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 参与者中的长期安全性和有效性

2020年7月19日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

研究 R727-CL-1003 的第 2 阶段开放标签扩展，以评估通过皮下注射给予 REGN727 治疗杂合子家族性高胆固醇血症患者的长期安全性和有效性

该研究的主要目的是评估 alirocumab 在 heFH 患者中的长期安全性和耐受性，这些患者正在接受羟甲基戊二酰辅酶 A (HMG-CoA) 还原酶抑制剂（他汀类药物）的伴随治疗，有或没有其他脂质-修改疗法 (LMT)。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

58

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大
      • Montreal、Quebec、加拿大
      • Sainte-Foy、Quebec、加拿大
  • 美国
    • California
      • Mission Viejo、California、美国
      • Newport Beach、California、美国
      • Thousand Oaks、California、美国
    • Florida
      • Miami、Florida、美国
      • Port Orange、Florida、美国
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国
    • Maine
      • Auburn、Maine、美国
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国
    • Texas
      • Houston、Texas、美国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  1. 之前参与并成功完成了 R727-CL-1003 研究 (NCT01266876)。
  2. 在进入研究之前，患者必须接受稳定的每日他汀类药物治疗至少 3 周
  3. 在对有生育能力的女性进行筛查/基线访视时尿液妊娠阴性

关键排除标准：

  1. 在 R727-CL-1003 研究中报告了与药物相关的严重不良事件 (SAE) 或与药物相关的临床或实验室不良事件 (AE)，导致提前终止或退出
  2. R727-CL-1003 中的重大协议偏差，例如研究者或患者不遵守
  3. 筛选/基线访问前 12 个月内的低密度脂蛋白 (LDL) 单采术

注意：应用其他排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
PLACEBO_COMPARATOR：与 Alirocumab 匹配的安慰剂
在父母研究 (NCT01576484) 中接受安慰剂的参与者在本研究中每 2 周接受一次与 alirocumab 匹配的安慰剂皮下注射，持续 4 年。
药品：与 Alirocumab 匹配的安慰剂
与 alirocumab 匹配的安慰剂在预装注射器中提供，并在腹部、大腿或外上臂进行皮下 (SC) 给药； REGN727(SAR236553) 是一种抗 PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型）抗体
实验性的：Alirocumab 150 毫克
在父母研究 (NCT01576484) 中接受 alirocumab 的参与者在本研究中每 2 周皮下注射 alirocumab 150 毫克 (mg)，持续 4 年。
药品：Alirocumab
Alirocumab 以预装注射器的形式提供，并在腹部、大腿或外上臂进行皮下注射 (SC)； REGN727(SAR236553) 是一种抗 PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型）抗体
其他名称：
  • SAR236553
  • REGN727
  • 普拉鲁特

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
经历治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE 和导致死亡的 TEAE 的参与者人数
大体时间：基线（当前研究的第 1 天）至研究结束（第 218 周）
AE 被定义为在服用研究药物的参与者中发生的任何不良医学事件，该事件可能与研究药物有因果关系，也可能没有因果关系。 治疗中出现的不良事件 (TEAE) 被定义为在治疗期间（从第一次研究药物给药到最后一次研究药物给药加 70 天的时间）发生或恶化或变得严重的 AE。 严重不良事件 (SAE) 被定义为导致以下任何结果的任何不良医疗事件：死亡、危及生命、需要首次或长期住院治疗、持续或严重残疾/无能力、先天性异常/出生缺陷，或被视为医学上重要的事件。 任何 TEAE 都包括患有严重和非严重 AE 的参与者。
基线（当前研究的第 1 天）至研究结束（第 218 周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从当前研究的基线到第 24 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：至第 24 周的基线（当前研究）
在疗效治疗期间，血清 LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）从基线到第 24 周的百分比变化，疗效治疗期间定义为从第一次研究药物注射到当前最后一次研究药物注射后 21 天的时间学习。
至第 24 周的基线（当前研究）
从当前研究的基线到第 12 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：至第 12 周的基线（当前研究）
在疗效治疗期间，血清 LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）从基线到第 12 周的百分比变化，疗效治疗期间定义为从第一次研究药物注射到当前最后一次研究药物注射后 21 天的时间学习。
至第 12 周的基线（当前研究）
从当前研究的基线到第 24 周，载脂蛋白 (Apo) B、非高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 和总胆固醇的百分比变化
大体时间：至第 24 周的基线（当前研究）
在疗效治疗期间，Apo B、非 HDL-C 和总胆固醇从基线到第 24 周的百分比变化，疗效治疗期间定义为从第一次研究药物注射到当前最后一次研究药物注射后 21 天的时间学习。
至第 24 周的基线（当前研究）
从当前研究的基线到第 12 周，载脂蛋白 (Apo) B、非高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 和总胆固醇的百分比变化
大体时间：至第 12 周的基线（当前研究）
在疗效治疗期间，血清 Apo B、非 HDL-C 和总胆固醇从基线到第 12 周的百分比变化，疗效治疗期间定义为从第一次研究药物注射到最后一次研究药物注射后 21 天的时间目前的研究。
至第 12 周的基线（当前研究）
从当前研究的基线到第 52 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：至第 52 周的基线（当前研究）
在疗效治疗期间血清 LDL-C 从基线到第 52 周的百分比变化，疗效治疗期间定义为从第一次研究药物注射到当前研究中最后一次研究药物注射后 21 天的时间。
至第 52 周的基线（当前研究）
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 小于 (<) 70 毫克/分升 (mg/dL) 的参与者百分比第 24 周时没有先前 MI/中风的参与者
大体时间：在第 24 周
达到 LDL-C 目标的参与者百分比（即，LDL-C <70 mg/dL（1.81 毫摩尔/升 [mmol/L]）在既往 MI/中风的情况下，或 <100 mg/dL [2.59 mmol/L]对于没有既往 MI/中风的参与者）在第 24 周的疗效治疗期间（定义为当前研究中从第一次研究药物注射到最后一次研究药物注射后 21 天的时间）进行了报告。
在第 24 周
第 24 周时脂蛋白 a (Lp[a]) 的百分比变化
大体时间：在第 24 周
报告了疗效治疗期间第 24 周时血清脂蛋白 a 的百分比变化，疗效治疗期间定义为本研究中从第一次研究药物注射到最后一次研究药物注射后 21 天的时间。
在第 24 周
第 24 周和第 12 周时高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的百分比变化
大体时间：在第 24 周和第 12 周
当前研究中第 24 周和第 12 周血清高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的百分比变化，在疗效治疗期间，定义为从第一次研究药物注射到最后一次研究后 21 天的时间药物注射在目前的研究中，被报道过。
在第 24 周和第 12 周
第 12 周时脂蛋白 a 的百分比变化
大体时间：在第 12 周
报告了疗效治疗期间第 12 周时血清脂蛋白 a 的百分比变化，疗效治疗期间定义为本研究中从第一次研究药物注射到最后一次研究药物注射后 21 天的时间。
在第 12 周
第 24 周和第 12 周甘油三酯 (TG) 的百分比变化
大体时间：在第 24 周和第 12 周
报告了疗效治疗期间第 24 周和第 12 周血清 TG 的百分比变化，疗效治疗期间定义为本研究中从第一次研究药物注射到最后一次研究药物注射后 21 天的时间。
在第 24 周和第 12 周
第 24 周和第 12 周载脂蛋白 A-1 (Apo A-1) 的百分比变化
大体时间：在第 24 周和第 12 周
报告了疗效治疗期间第 24 周和第 12 周血清 Apo A-1 的百分比变化，疗效治疗期间定义为本研究中从第一次研究药物注射到最后一次研究药物注射后 21 天的时间。
在第 24 周和第 12 周
从当前研究的基线到治疗结束的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线（当前研究）至治疗结束（第 208 周）
在疗效治疗期间，血清 LDL-C 从基线到第 208 周的百分比变化，疗效治疗期间定义为从第一次研究药物注射到当前研究中最后一次研究药物注射后 21 天的时间。
基线（当前研究）至治疗结束（第 208 周）
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 低于 (<) 70 毫克/分升 (mg/dL) 的参与者百分比对于既往 MI/中风，或 <100 mg/dL [2.59 mmol/L] 对于没有既往 MI 的参与者/第 12、52 周和治疗结束时的中风
大体时间：在第 12、52 周和治疗结束时（第 208 周）
达到 LDL-C 目标的参与者百分比（即，LDL-C <70 mg/dL（1.81 毫摩尔/升 [mmol/L]）在既往 MI/中风的情况下，或 <100 mg/dL [2.59 mmol/L]对于没有既往 MI/中风的参与者）在第 12 周、第 52 周和治疗结束时，在疗效治疗期间，定义为本研究中从第一次研究药物注射到最后一次研究药物注射后 21 天的时间, 被报道。
在第 12、52 周和治疗结束时（第 208 周）
从当前研究的基线到第 12、24、52 周和治疗结束时低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的绝对变化
大体时间：基线（当前研究）至第 12、24、52 周和治疗结束（第 208 周）
在疗效治疗期间报告了血清 LDL-C 从基线到第 12、24、52 周和治疗结束（第 208 周）的绝对变化，疗效治疗期间定义为从第一次研究药物注射到给药后 21 天的时间当前研究中的最后一项研究药物注射。
基线（当前研究）至第 12、24、52 周和治疗结束（第 208 周）
从当前研究的基线到载脂蛋白 (Apo) B、非高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C)、总胆固醇、脂蛋白 a (Lp[a])、HDL-C、甘油三酯和载脂蛋白 A-1 的百分比变化第 52 周和治疗结束
大体时间：基线（当前研究）至第 52 周和治疗结束（第 208 周）
报告了从基线到第 52 周和治疗结束（第 208 周）的血清（Apo B）、非 HDL-C、总 C、Lp(a)、HDL-C、TG 和 Apo A-1 的百分比变化在疗效治疗期间，其定义为本研究中从第一次研究药物注射到最后一次研究药物注射后最多21天的时间。
基线（当前研究）至第 52 周和治疗结束（第 208 周）
从当前研究的基线到第 12、24、52 周和治疗结束时载脂蛋白 (Apo) B/Apo A-1 比率的变化。
大体时间：基线（当前研究）至第 12、24、52 周和治疗结束（第 208 周）
在疗效治疗期间载脂蛋白 (Apo) B/Apo A-1 从基线到第 12、24、52 周和治疗结束（第 208 周）的比率变化，定义为从第一次治疗开始的时间在当前研究中最后一次研究药物注射后最多 21 天进行研究药物注射。
基线（当前研究）至第 12、24、52 周和治疗结束（第 208 周）
第 12、24、52 周和治疗结束时载脂蛋白 (Apo) B <80 mg/dL 的参与者百分比
大体时间：在第 12、24、52 周和治疗结束时（第 208 周）
在疗效治疗期间，第 12、24、52 周和治疗结束（第 208 周）时 Apo B <80 mg/dL (0.8 mmol/L) 的参与者百分比被计算出来，疗效治疗期间定义为从第一次治疗开始的时间在当前研究中最后一次研究药物注射后最多 21 天进行研究药物注射。
在第 12、24、52 周和治疗结束时（第 208 周）
第 12、24、52 周和治疗结束时非高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) <100 mg/dL (2.59 mmol/L) 的参与者百分比
大体时间：在第 12、24、52 周和治疗结束时（第 208 周）
在疗效治疗期间，在第 12、24、52 周和治疗结束（第 208 周）时非 HDL-C <100 mg/dL (2.59 mmol/L) 的参与者百分比被计算，其定义为时间从第一次研究药物注射到当前研究中最后一次研究药物注射后的 21 天。
在第 12、24、52 周和治疗结束时（第 208 周）
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 低于 (<) 70 毫克每分升 (mg/dL) 和/或 LDL-C 降低 ≥ 50% 的参与者百分比（如果 LDL-C >70 mg/dL [1.81 mmol/L]) 在第 12、24、52 周和治疗结束时
大体时间：在第 12、24、52 周和治疗结束时（第 208 周）
参与者的百分比计算为 LDL-C <70 mg/dL (1.81 mmol/L) 和/或 LDL-C 降低 ≥ 50%（如果 LDL-C >70 mg/dL [1.81 mmol/L]）疗效治疗期间的第12、24、52和治疗结束（第208周），其定义为本研究中从第一次研究药物注射到最后一次研究药物注射后的21天的时间。
在第 12、24、52 周和治疗结束时（第 208 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Regeneron Pharmaceuticals

合作者

Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年2月28日

初级完成 (实际的)

2016年12月22日

研究完成 (实际的)

2016年12月22日

研究注册日期

首次提交

2012年3月27日

首先提交符合 QC 标准的

2012年4月10日

首次发布 (估计)

2012年4月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年8月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年7月19日

最后验证

2020年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • R727-CL-1032

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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