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Estensione in aperto dello studio R727-CL-1003 (NCT01266876) per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Alirocumab (REGN727) nei partecipanti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH)

19 luglio 2020 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Un'estensione in aperto di fase 2 dello studio R727-CL-1003 per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di REGN727 somministrato mediante iniezione sottocutanea in pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote

L'obiettivo primario dello studio era valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di alirocumab in pazienti con heFH che stavano ricevendo un trattamento concomitante con inibitori dell'idrossimetil glutaril-coenzima A (HMG-CoA) reduttasi (statine), con o senza altri lipidi- terapie modificanti (LMT).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

58

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Sainte-Foy, Quebec, Canada
  • Stati Uniti
    • California
      • Mission Viejo, California, Stati Uniti
      • Newport Beach, California, Stati Uniti
      • Thousand Oaks, California, Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti
      • Port Orange, Florida, Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
    • Maine
      • Auburn, Maine, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Precedente partecipazione e completamento con successo dello studio R727-CL-1003 (NCT01266876).
  2. I pazienti devono essere sottoposti a un regime giornaliero stabile di statine per almeno 3 settimane prima dell'ingresso nello studio
  3. Una gravidanza urinaria negativa alla visita di screening/basale per le donne in età fertile

Criteri chiave di esclusione:

  1. Segnalato un evento avverso grave (SAE) correlato al farmaco o un evento avverso clinico o di laboratorio (AE) correlato al farmaco nello studio R727-CL-1003 che ha comportato l'interruzione anticipata o il ritiro
  2. Deviazione significativa del protocollo in R727-CL-1003, come la non conformità da parte dello sperimentatore o del paziente
  3. Aferesi delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL) entro 12 mesi prima della visita di screening/basale

Nota: sono stati applicati altri criteri di esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo abbinato ad Alirocumab
I partecipanti che hanno ricevuto il placebo nello studio dei genitori (NCT01576484), hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea di placebo abbinato ad alirocumab ogni 2 settimane per 4 anni in questo studio.
Droga: Placebo abbinato ad Alirocumab
Il placebo abbinato ad alirocumab è stato fornito in una siringa preriempita e somministrato per via sottocutanea (SC) nell'addome, nella coscia o nella parte esterna del braccio; REGN727(SAR236553) è un anticorpo anti-PCSK9 (proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9)
SPERIMENTALE: Alirocumab 150 mg
I partecipanti che hanno ricevuto alirocumab nello studio dei genitori (NCT01576484), hanno ricevuto un'iniezione sottocutanea di alirocumab 150 milligrammi (mg) ogni 2 settimane per 4 anni in questo studio.
Droga: Alirocumab
Alirocumab è stato fornito in una siringa preriempita e somministrato per via sottocutanea (SC) nell'addome, nella coscia o nella parte esterna del braccio; REGN727(SAR236553) è un anticorpo anti-PCSK9 (proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9)
Altri nomi:
  • SAR236553
  • REGN727
  • PRALUENTE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno subito il trattamento di eventi avversi emergenti (TEAE), TEAE gravi e TEAE che hanno portato alla morte
Lasso di tempo: Dal basale (giorno 1 dello studio attuale) alla fine dello studio (settimana 218)
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato un farmaco in studio che può avere o meno una relazione causale con il farmaco in studio. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati o sono peggiorati o sono diventati gravi durante il periodo di trattamento (tempo dalla prima dose del farmaco in studio all'ultima dose del farmaco in studio più 70 giorni). Un evento avverso grave (SAE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che ha provocato uno dei seguenti esiti: decesso, pericolo di vita, ricovero ospedaliero iniziale o prolungato richiesto, disabilità/incapacità persistente o significativa, anomalia congenita/difetto alla nascita , o considerato come evento clinicamente importante. Qualsiasi TEAE includeva partecipanti con eventi avversi sia gravi che non gravi.
Dal basale (giorno 1 dello studio attuale) alla fine dello studio (settimana 218)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale nello studio corrente alla settimana 24
Lasso di tempo: Dal basale (studio in corso) alla settimana 24
Variazione percentuale del colesterolo LDL sierico (colesterolo delle lipoproteine ​​a bassa densità) dal basale alla settimana 24 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nell'attuale studio.
Dal basale (studio in corso) alla settimana 24
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale nello studio corrente alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (studio in corso) fino alla settimana 12
Variazione percentuale del colesterolo LDL sierico (colesterolo delle lipoproteine ​​a bassa densità) dal basale alla settimana 12 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nell'attuale studio.
Basale (studio in corso) fino alla settimana 12
Variazione percentuale dell'apolipoproteina (Apo) B, del colesterolo legato alle lipoproteine ​​non ad alta densità (HDL-C) e del colesterolo totale dal basale nello studio corrente alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale (studio in corso) fino alla settimana 24
Variazione percentuale per Apo B, colesterolo non HDL e colesterolo totale dal basale alla settimana 24 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nell'attuale studio.
Basale (studio in corso) fino alla settimana 24
Variazione percentuale dell'apolipoproteina (Apo) B, del colesterolo legato alle lipoproteine ​​non ad alta densità (HDL-C) e del colesterolo totale dal basale nello studio corrente alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale (studio in corso) fino alla settimana 12
Variazione percentuale di Apo B sierica, colesterolo non HDL e colesterolo totale dal basale alla settimana 12 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio in lo studio attuale.
Basale (studio in corso) fino alla settimana 12
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale nello studio corrente alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (studio in corso) fino alla settimana 52
Variazione percentuale del C-LDL sierico dal basale alla settimana 52 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Basale (studio in corso) fino alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) inferiore a (<) 70 milligrammi per decilitro (mg/dL) per precedente infarto miocardico (MI)/ictus o <100 mg/dL [2,59 mmol/L] per Partecipanti senza precedente infarto del miocardio/ictus alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'obiettivo di LDL-C (ossia, LDL-C <70 mg/dL (1,81 millimoli per litro [mmol/L]) in caso di precedente IM/ictus, o <100 mg/dL [2,59 mmol/L] per i partecipanti senza precedente infarto del miocardio/ictus) alla settimana 24 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Alla settimana 24
Variazione percentuale della lipoproteina a (Lp[a]) alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
È stata segnalata la variazione percentuale della lipoproteina sierica a alla settimana 24 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Alla settimana 24
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C) alla settimana 24 e alla settimana 12
Lasso di tempo: Alla settimana 24 e 12
Variazione percentuale del colesterolo sierico da lipoproteine ​​ad alta densità (HDL-C) nello studio in corso alla settimana 24 e alla settimana 12, durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultimo studio iniezione di droga nel presente studio, è stata segnalata.
Alla settimana 24 e 12
Variazione percentuale della lipoproteina a alla settimana 12
Lasso di tempo: Alla settimana 12
È stata segnalata la variazione percentuale della lipoproteina sierica a alla settimana 12 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Alla settimana 12
Variazione percentuale dei trigliceridi (TG) alla settimana 24 e alla settimana 12
Lasso di tempo: Alla settimana 24 e 12
È stata segnalata la variazione percentuale dei TG sierici alla settimana 24 e alla settimana 12 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Alla settimana 24 e 12
Variazione percentuale dell'apolipoproteina A-1 (Apo A-1) alla settimana 24 e alla settimana 12
Lasso di tempo: Alla settimana 24 e alla settimana 12
È stata segnalata la variazione percentuale dell'Apo A-1 sierica alla settimana 24 e alla settimana 12 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Alla settimana 24 e alla settimana 12
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale nello studio in corso alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Dal basale (studio in corso) alla fine del trattamento (settimana 208)
Variazione percentuale del C-LDL sierico dal basale alla settimana 208 durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Dal basale (studio in corso) alla fine del trattamento (settimana 208)
Percentuale di partecipanti con colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) inferiore a (<) 70 milligrammi per decilitro (mg/dL) per precedente IM/ictus o <100 mg/dL [2,59 mmol/L] per partecipanti senza precedente IM/ictus /Ictus alla settimana 12, 52 e alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Alla settimana 12, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'obiettivo di LDL-C (ossia, LDL-C <70 mg/dL (1,81 millimoli per litro [mmol/L]) in caso di precedente IM/ictus, o <100 mg/dL [2,59 mmol/L] per i partecipanti senza precedente infarto del miocardio/ictus) alla settimana 12, 52 e alla fine del trattamento, durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso , sono stati segnalati.
Alla settimana 12, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
Variazione assoluta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale nello studio corrente alle settimane 12, 24, 52 e alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Dal basale (studio in corso) alle settimane 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
È stata segnalata una variazione assoluta per il C-LDL sierico dal basale alle settimane 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208) durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Dal basale (studio in corso) alle settimane 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
Variazione percentuale di apolipoproteina (Apo) B, colesterolo lipoproteico non ad alta densità (HDL-C), colesterolo totale, lipoproteina a (Lp[a]), HDL-C, trigliceridi e apolipoproteina A-1 dal basale nello studio corrente a Settimana 52 e fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale (studio in corso) fino alla settimana 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
La variazione percentuale è stata riportata per siero (Apo B), colesterolo non HDL, colesterolo totale, colesterolo Lp(a), colesterolo HDL, TG e Apo A-1 dal basale alle settimane 52 e alla fine del trattamento (settimana 208) durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio corrente.
Basale (studio in corso) fino alla settimana 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
Variazione del rapporto tra apolipoproteina (Apo) B/Apo A-1 dal basale nello studio corrente alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento.
Lasso di tempo: Dal basale (studio in corso) alle settimane 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
Variazione del rapporto dell'apolipoproteina (Apo) B/Apo A-1 dal basale nello studio corrente alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208) durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Dal basale (studio in corso) alle settimane 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
Percentuale di partecipanti con apolipoproteina (Apo) B <80 mg/dL alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
La percentuale di partecipanti è stata calcolata con Apo B <80 mg/dL (0,8 mmol/L) alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208) durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
Percentuale di partecipanti con colesterolo lipoproteico non ad alta densità (HDL-C) <100 mg/dL (2,59 mmol/L) alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
La percentuale di partecipanti è stata calcolata con colesterolo non HDL <100 mg/dL (2,59 mmol/L) alle settimane 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208) durante il periodo di trattamento efficace, definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio in corso.
Alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
Percentuale di partecipanti con colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) inferiore a (<) 70 milligrammi per decilitro (mg/dL) e/o riduzione ≥ 50% di LDL-C (se LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)
La percentuale di partecipanti è stata calcolata con LDL-C <70 mg/dL (1,81 mmol/L) e/o ≥ 50% di riduzione del LDL-C (se LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) a settimane 12, 24, 52 e Fine del trattamento (settimana 208) durante il periodo di trattamento di efficacia, che è definito come il tempo dalla prima iniezione del farmaco in studio fino a 21 giorni dopo l'ultima iniezione del farmaco in studio nello studio corrente.
Alla settimana 12, 24, 52 e alla fine del trattamento (settimana 208)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Collaboratori

Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

28 febbraio 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

22 dicembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

22 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2012

Primo Inserito (STIMA)

12 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

5 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R727-CL-1032

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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