Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label förlängning av studie R727-CL-1003 (NCT01266876) för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av Alirocumab (REGN727) hos deltagare med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH)

19 juli 2020 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals

En fas 2, öppen förlängning av studie R727-CL-1003 för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av REGN727 administrerat genom subkutan injektion hos patienter med heterozygot familjär hyperkolesterolemi

Det primära syftet med studien var att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av alirocumab hos patienter med heFH som fick samtidig behandling med hydroximetylglutaryl-koenzym A (HMG-CoA) reduktashämmare (statiner), med eller utan andra lipid- modifierande terapier (LMT).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

58

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Mission Viejo, California, Förenta staterna
      • Newport Beach, California, Förenta staterna
      • Thousand Oaks, California, Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna
      • Port Orange, Florida, Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna
    • Maine
      • Auburn, Maine, Förenta staterna
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada
      • Sainte-Foy, Quebec, Kanada

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Tidigare deltagande i och framgångsrikt slutförande av R727-CL-1003-studien (NCT01266876).
  2. Patienterna måste ha en stabil daglig statinregim i minst 3 veckor innan de påbörjas i studien
  3. En negativ uringraviditet vid screening/baslinjebesök för fertila kvinnor

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Rapporterade en läkemedelsrelaterad allvarlig biverkning (SAE) eller läkemedelsrelaterad klinisk eller laboratoriebiverkning (AE) i R727-CL-1003-studien som resulterade i tidig avslutning eller utsättning
  2. Betydande protokollavvikelse i R727-CL-1003, såsom bristande efterlevnad av utredaren eller patienten
  3. Low-density lipoprotein (LDL) aferes inom 12 månader före screeningen/baslinjebesöket

Obs: Andra uteslutningskriterier tillämpas

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo Matchat till Alirocumab
Deltagare som fick placebo i moderstudien (NCT01576484), har fått en subkutan injektion av placebo matchat med alirocumab varannan vecka i 4 år i denna studie.
Läkemedel: Placebo Matchat till Alirocumab
Placebo matchat med alirocumab levererades i en förfylld spruta och administrerades subkutant (SC) i buken, låret eller yttre överarmen; REGN727(SAR236553) är en anti-PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin typ 9) antikropp
EXPERIMENTELL: Alirocumab 150 mg
Deltagare som fick alirocumab i moderstudien (NCT01576484), har fått en subkutan injektion av alirocumab 150 milligram (mg) varannan vecka i 4 år i denna studie.
Läkemedel: Alirocumab
Alirocumab levererades i en förfylld spruta och administrerades subkutant (SC) i buken, låret eller yttre överarmen; REGN727(SAR236553) är en anti-PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin typ 9) antikropp
Andra namn:
  • SAR236553
  • REGN727
  • PRALUENT

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som upplevde behandling Emergent Adverse Events (TEAEs), allvarliga TEAEs och TEAEs som leder till döden
Tidsram: Baslinje (dag 1 av aktuell studie) till slutet av studien (vecka 218)
En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerade ett studieläkemedel som kan ha ett orsakssamband med studieläkemedlet. Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) definierades som biverkningar som utvecklades eller förvärrades eller blev allvarliga under behandlingsperioden (tid från den första dosen av studieläkemedlet till den sista dosen av studieläkemedlet plus 70 dagar). En allvarlig biverkning (SAE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse som resulterade i något av följande utfall: död, livshotande, nödvändig initial eller långvarig sjukhusvistelse, bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga, medfödd anomali/födelseskada , eller anses vara medicinskt viktig händelse. Alla TEAE inkluderade deltagare med både allvarliga och icke-allvarliga biverkningar.
Baslinje (dag 1 av aktuell studie) till slutet av studien (vecka 218)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen i den aktuella studien till vecka 24
Tidsram: Baslinje (nuvarande studie) till vecka 24
Procentuell förändring för serum-LDL-C (lågdensitetslipoproteinkolesterol) från baslinje till vecka 24 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedelsinjektionen upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedelsinjektionen i den aktuella studie.
Baslinje (nuvarande studie) till vecka 24
Procentuell förändring i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen i aktuell studie till vecka 12
Tidsram: Baslinje (nuvarande studie) fram till vecka 12
Procentuell förändring för serum-LDL-C (lågdensitetslipoproteinkolesterol) från baslinje till vecka 12 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedelsinjektionen upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedelsinjektionen i den aktuella studie.
Baslinje (nuvarande studie) fram till vecka 12
Procentuell förändring av apolipoprotein (Apo) B, icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) och totalt kolesterol från baslinjen i aktuell studie till vecka 24
Tidsram: Baslinje (nuvarande studie) fram till vecka 24
Procentuell förändring för Apo B, icke-HDL-C och totalt kolesterol från baslinjen till vecka 24 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedelsinjektionen upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedelsinjektionen i den aktuella studie.
Baslinje (nuvarande studie) fram till vecka 24
Procentuell förändring i apolipoprotein (Apo) B, icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) och totalt kolesterol från baslinjen i aktuell studie till vecka 12
Tidsram: Baslinje (nuvarande studie) fram till vecka 12
Procentuell förändring för serum Apo B, Non-HDL-C och totalt kolesterol från baslinjen till vecka 12 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedelsinjektionen upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
Baslinje (nuvarande studie) fram till vecka 12
Procentuell förändring i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinje i aktuell studie till vecka 52
Tidsram: Baslinje (nuvarande studie) fram till vecka 52
Procentuell förändring för serum-LDL-C från baslinje till vecka 52 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
Baslinje (nuvarande studie) fram till vecka 52
Andel deltagare med lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) mindre än (<) 70 milligram per deciliter (mg/dL) för tidigare hjärtinfarkt (MI)/stroke, eller <100 mg/dL [2,59 mmol/L] för tidigare hjärtinfarkt Deltagare utan föregående MI/Stroke vid vecka 24
Tidsram: I vecka 24
Procentandel av deltagarna som når LDL-C-målet (dvs. LDL-C <70 mg/dL (1,81 millimol per liter [mmol/L]) vid tidigare hjärtinfarkt/stroke, eller <100 mg/dL [2,59 mmol/L] för deltagare utan tidigare hjärtinfarkt/stroke) vid vecka 24 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
I vecka 24
Procentuell förändring av lipoprotein a (Lp[a]) vid vecka 24
Tidsram: I vecka 24
Procentuell förändring av serumlipoprotein a vid vecka 24 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
I vecka 24
Procentuell förändring i högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) vid vecka 24 och vecka 12
Tidsram: Vecka 24 och 12
Procentuell förändring för serum högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) i den aktuella studien vid vecka 24 och vecka 12, under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedelsinjektionen upp till 21 dagar efter den sista studien läkemedelsinjektion i den aktuella studien, rapporterades.
Vecka 24 och 12
Procentuell förändring av lipoprotein a vid vecka 12
Tidsram: I vecka 12
Procentuell förändring för serumlipoprotein a vid vecka 12 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
I vecka 12
Procentuell förändring av triglycerider (TG) vid vecka 24 och vecka 12
Tidsram: Vecka 24 och 12
Procentuell förändring för serum-TG vid vecka 24 och vecka 12 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
Vecka 24 och 12
Procentuell förändring av apolipoprotein A-1 (Apo A-1) vid vecka 24 och vecka 12
Tidsram: Vecka 24 och vecka 12
Procentuell förändring för serum Apo A-1 vid vecka 24 och vecka 12 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
Vecka 24 och vecka 12
Procentuell förändring i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen i den aktuella studien till slutet av behandlingen
Tidsram: Baslinje (nuvarande studie) till slutet av behandlingen (vecka 208)
Procentuell förändring för serum-LDL-C från baslinje till vecka 208 under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
Baslinje (nuvarande studie) till slutet av behandlingen (vecka 208)
Andel deltagare med lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) mindre än (<) 70 milligram per deciliter (mg/dL) för tidigare hjärtinfarkt/stroke, eller <100 mg/dL [2,59 mmol/L] för deltagare utan tidigare hjärtinfarkt /Stroke vid vecka 12, 52 och avslutad behandling
Tidsram: Vid vecka 12, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208)
Procentandel av deltagarna som når LDL-C-målet (dvs. LDL-C <70 mg/dL (1,81 millimol per liter [mmol/L]) vid tidigare hjärtinfarkt/stroke, eller <100 mg/dL [2,59 mmol/L] för deltagare utan tidigare hjärtinfarkt/stroke) vid vecka 12, 52 och slutet av behandlingen, under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien , rapporterades.
Vid vecka 12, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208)
Absolut förändring i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen i den aktuella studien till veckorna 12, 24, 52 och slutet av behandlingen
Tidsram: Baslinje (nuvarande studie) till vecka 12, 24, 52 och behandlingsslut (vecka 208)
Absolut förändring rapporterades för serum-LDL-C från baslinjen till veckorna 12, 24, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208) under behandlingsperioden för effekt, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedelsinjektionen upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedelsinjektionen i den aktuella studien.
Baslinje (nuvarande studie) till vecka 12, 24, 52 och behandlingsslut (vecka 208)
Procentuell förändring i apolipoprotein (Apo) B, icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), totalt kolesterol, lipoprotein a (Lp[a]), HDL-C, triglycerider och apolipoprotein A-1 från baslinjen i aktuell studie till Vecka 52 och avslutad behandling
Tidsram: Baslinje (nuvarande studie) upp till vecka 52 och avslutad behandling (vecka 208)
Procentuell förändring rapporterades för serum (Apo B), icke-HDL-C, total-C, Lp(a), HDL-C, TG och Apo A-1 från baslinjen till vecka 52 och slutet av behandlingen (vecka 208) under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
Baslinje (nuvarande studie) upp till vecka 52 och avslutad behandling (vecka 208)
Förändring i förhållandet i Apolipoprotein (Apo) B/Apo A-1 från baslinje i aktuell studie till vecka 12, 24, 52 och behandlingsslut.
Tidsram: Baslinje (nuvarande studie) till vecka 12, 24, 52 och behandlingsslut (vecka 208)
Förändring i förhållandet i Apolipoprotein (Apo) B/Apo A-1 från baslinjen i aktuell studie till vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208) under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedelsinjektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedelsinjektionen i den aktuella studien.
Baslinje (nuvarande studie) till vecka 12, 24, 52 och behandlingsslut (vecka 208)
Andel deltagare med apolipoprotein (Apo) B <80 mg/dL vid vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen
Tidsram: Vid vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208)
Andelen deltagare beräknades med Apo B <80 mg/dL (0,8 mmol/L) vid vecka 12, 24, 52 och avslutad behandling (vecka 208) under behandlingsperioden för effekt, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedelsinjektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedelsinjektionen i den aktuella studien.
Vid vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208)
Andel deltagare med icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) <100 mg/dL (2,59 mmol/L) vid vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen
Tidsram: Vid vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208)
Andelen deltagare beräknades med icke-HDL-C <100 mg/dL (2,59 mmol/L) vid veckorna 12, 24, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208) under behandlingsperioden för effekt, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedelsinjektionen upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedelsinjektionen i den aktuella studien.
Vid vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208)
Andel deltagare med lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) mindre än (<) 70 milligram per deciliter (mg/dL) och/eller ≥ 50 % minskning av LDL-C (om LDL-C >70 mg/dL [1,81) mmol/L]) vid vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen
Tidsram: Vid vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208)
Procentandelen deltagare beräknades med LDL-C <70 mg/dL (1,81 mmol/L) och/eller ≥ 50 % minskning av LDL-C (om LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) vid veckor 12, 24, 52 och avslutad behandling (vecka 208) under effektbehandlingsperioden, vilket definieras som tiden från den första studieläkemedlets injektion upp till 21 dagar efter den sista studieläkemedlets injektion i den aktuella studien.
Vid vecka 12, 24, 52 och slutet av behandlingen (vecka 208)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbetspartners

Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

28 februari 2012

Primärt slutförande (FAKTISK)

22 december 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

22 december 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 mars 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2012

Första postat (UPPSKATTA)

12 april 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

5 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2020

Senast verifierad

1 juli 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R727-CL-1032

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera