Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label uitbreiding van onderzoek R727-CL-1003 (NCT01266876) om de langetermijnveiligheid en werkzaamheid van Alirocumab (REGN727) bij deelnemers met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) te evalueren

19 juli 2020 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een fase 2, open-label uitbreiding van onderzoek R727-CL-1003 om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te evalueren van REGN727 toegediend door subcutane injectie bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie

Het primaire doel van de studie was het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van alirocumab bij patiënten met heFH die gelijktijdig werden behandeld met hydroxymethylglutaryl-co-enzym A (HMG-CoA)-reductaseremmers (statines), met of zonder andere lipide- modificerende therapieën (LMT's).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

58

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
      • Montreal, Quebec, Canada
      • Sainte-Foy, Quebec, Canada
  • Verenigde Staten
    • California
      • Mission Viejo, California, Verenigde Staten
      • Newport Beach, California, Verenigde Staten
      • Thousand Oaks, California, Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten
      • Port Orange, Florida, Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten
    • Maine
      • Auburn, Maine, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Voorafgaande deelname aan en de succesvolle afronding van de R727-CL-1003-studie (NCT01266876).
  2. Patiënten moeten gedurende ten minste 3 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek een stabiel dagelijks statineregime volgen
  3. Een negatieve urinezwangerschap bij het screenings-/baselinebezoek voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Een geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerking (SAE) of geneesmiddelgerelateerde klinische of laboratoriumbijwerking (AE) gemeld in de R727-CL-1003-studie die resulteerde in voortijdige beëindiging of stopzetting
  2. Significante protocolafwijking in R727-CL-1003, zoals niet-naleving door de onderzoeker of patiënt
  3. Low-density lipoprotein (LDL)-aferese binnen 12 maanden vóór de screening/basislijnbezoek

Opmerking: er zijn andere uitsluitingscriteria toegepast

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo komt overeen met Alirocumab
Deelnemers die een placebo kregen in de ouderstudie (NCT01576484), hebben in deze studie gedurende 4 jaar elke 2 weken een subcutane injectie van placebo gekregen die overeenkomt met alirocumab.
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met Alirocumab
Placebo gematcht met alirocumab werd geleverd in een voorgevulde spuit en subcutaan (SC) toegediend in de buik, dij of buitenste bovenarm; REGN727 (SAR236553) is een antilichaam tegen PCSK9 (proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9)
EXPERIMENTEEL: Alirocumab 150 mg
Deelnemers die alirocumab kregen in de ouderstudie (NCT01576484), hebben in deze studie gedurende 4 jaar elke 2 weken een subcutane injectie van alirocumab 150 milligram (mg) gekregen.
Geneesmiddel: Alirocumab
Alirocumab werd geleverd in een voorgevulde spuit en subcutaan (SC) toegediend in de buik, dij of buitenste bovenarm; REGN727 (SAR236553) is een antilichaam tegen PCSK9 (proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9)
Andere namen:
  • SAR236553
  • REGN727
  • PRALUENT

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat een behandeling heeft ondergaan Emergent Adverse Events (TEAE's), ernstige TEAE's en TEAE's die tot de dood leiden
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1 van huidig ​​onderzoek) tot einde van onderzoek (week 218)
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een onderzoeksgeneesmiddel toegediend kreeg dat al dan niet een oorzakelijk verband kan hebben met het onderzoeksgeneesmiddel. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) werden gedefinieerd als bijwerkingen die zich ontwikkelden of verergerden of ernstig werden tijdens de behandelingsperiode (tijd vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel plus 70 dagen). Een ernstig ongewenst voorval (SAE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden, levensbedreigend, vereiste initiële of langdurige ziekenhuisopname van de patiënt, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking , of beschouwd als een medisch belangrijke gebeurtenis. Elke TEAE omvatte deelnemers met zowel ernstige als niet-ernstige bijwerkingen.
Basislijn (dag 1 van huidig ​​onderzoek) tot einde van onderzoek (week 218)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) vanaf baseline in het huidige onderzoek tot week 24
Tijdsspanne: Baseline (huidige studie) tot week 24
Procentuele verandering voor serum LDL-C (Low-density lipoprotein cholesterol) vanaf baseline tot week 24 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in de huidige studie.
Baseline (huidige studie) tot week 24
Procentuele verandering in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) vanaf baseline in huidig ​​onderzoek tot week 12
Tijdsspanne: Baseline (huidige studie) tot week 12
Procentuele verandering voor serum LDL-C (Low-density lipoprotein cholesterol) vanaf baseline tot week 12 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in de huidige studie.
Baseline (huidige studie) tot week 12
Percentage verandering in apolipoproteïne (Apo) B, non-high-density lipoproteïne-cholesterol (HDL-C) en totaal cholesterol vanaf baseline in huidig ​​onderzoek tot week 24
Tijdsspanne: Baseline (huidige studie) tot week 24
Procentuele verandering voor Apo B, niet-HDL-C en totaal cholesterol vanaf baseline tot week 24 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in de huidige studie.
Baseline (huidige studie) tot week 24
Procentuele verandering in apolipoproteïne (Apo) B, non-high-density lipoproteïne-cholesterol (HDL-C) en totaal cholesterol vanaf baseline in huidig ​​onderzoek tot week 12
Tijdsspanne: Baseline (huidige studie) tot week 12
Percentage verandering voor serum Apo B, non-HDL-C en totaal cholesterol vanaf baseline tot week 12 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in de huidige studie.
Baseline (huidige studie) tot week 12
Procentuele verandering in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) vanaf baseline in huidig ​​onderzoek tot week 52
Tijdsspanne: Baseline (huidige studie) tot week 52
Percentage verandering voor serum-LDL-C vanaf baseline tot week 52 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek.
Baseline (huidige studie) tot week 52
Percentage deelnemers met lagedichtheidlipoproteïnecholesterol (LDL-C) van minder dan (<) 70 milligram per deciliter (mg/dl) voor eerder myocardinfarct (MI)/beroerte, of <100 mg/dl [2,59 mmol/l] voor Deelnemers zonder eerdere MI/beroerte in week 24
Tijdsspanne: In week 24
Percentage deelnemers dat het LDL-C-doel bereikt (dwz LDL-C <70 mg/dL (1,81 millimol per liter [mmol/L]) in het geval van een eerdere MI/beroerte, of <100 mg/dL [2,59 mmol/L] voor deelnemers zonder eerder MI/beroerte) in week 24 tijdens de behandelingsperiode voor werkzaamheid, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek.
In week 24
Procentuele verandering in lipoproteïne a (Lp[a]) in week 24
Tijdsspanne: In week 24
Percentage verandering in serumlipoproteïne a in week 24 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek, werd gerapporteerd.
In week 24
Procentuele verandering in High Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C) in week 24 en week 12
Tijdsspanne: In week 24 en 12
Procentuele verandering voor serum High Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C) in het huidige onderzoek in week 24 en week 12, tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na het laatste onderzoek medicijninjectie in de huidige studie, werd gemeld.
In week 24 en 12
Procentuele verandering in lipoproteïne a in week 12
Tijdsspanne: In week 12
Percentage verandering voor serumlipoproteïne a in week 12 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek, werd gerapporteerd.
In week 12
Procentuele verandering in triglyceriden (TG) in week 24 en week 12
Tijdsspanne: In week 24 en 12
Procentuele verandering voor serum-TG in week 24 en week 12 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek, werd gerapporteerd.
In week 24 en 12
Procentuele verandering in apolipoproteïne A-1 (Apo A-1) in week 24 en week 12
Tijdsspanne: In week 24 en week 12
Percentage verandering voor serum Apo A-1 in week 24 en week 12 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek, werd gerapporteerd.
In week 24 en week 12
Procentuele verandering in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) vanaf baseline in het huidige onderzoek tot het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Baseline (huidige studie) tot het einde van de behandeling (week 208)
Percentage verandering voor serum-LDL-C vanaf baseline tot week 208 tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek.
Baseline (huidige studie) tot het einde van de behandeling (week 208)
Percentage deelnemers met Low Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) van minder dan (<) 70 milligram per deciliter (mg/dl) voor eerder MI/beroerte, of <100 mg/dL [2,59 mmol/L] voor deelnemers zonder eerder MI /beroerte in week 12, 52 en einde van de behandeling
Tijdsspanne: In week 12, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Percentage deelnemers dat het LDL-C-doel bereikt (dwz LDL-C <70 mg/dL (1,81 millimol per liter [mmol/L]) in het geval van een eerdere MI/beroerte, of <100 mg/dL [2,59 mmol/L] voor deelnemers zonder eerder MI/beroerte) in week 12, 52 en einde van de behandeling, tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek , zijn gerapporteerd.
In week 12, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Absolute verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline in het huidige onderzoek tot week 12, 24, 52 en einde van de behandeling
Tijdsspanne: Baseline (huidige studie) tot week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Er werd een absolute verandering gemeld voor serum-LDL-C vanaf baseline tot week 12, 24, 52 en het einde van de behandeling (week 208) tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen erna. de laatste studiegeneesmiddelinjectie in de huidige studie.
Baseline (huidige studie) tot week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Procentuele verandering in apolipoproteïne (Apo) B, non-high-density lipoproteïne-cholesterol (HDL-C), totaal cholesterol, lipoproteïne a (Lp[a]), HDL-C, triglyceriden en apolipoproteïne A-1 vanaf baseline in huidig ​​onderzoek tot Week 52 en einde van de behandeling
Tijdsspanne: Baseline (huidige studie) tot week 52 en einde behandeling (week 208)
Procentuele verandering werd gemeld voor serum (Apo B), niet-HDL-C, totaal-C, Lp(a), HDL-C, TG en Apo A-1 vanaf baseline tot week 52 en het einde van de behandeling (week 208) tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek.
Baseline (huidige studie) tot week 52 en einde behandeling (week 208)
Verandering in verhouding in apolipoproteïne (Apo) B/Apo A-1 vanaf baseline in huidig ​​onderzoek tot week 12, 24, 52 en einde van de behandeling.
Tijdsspanne: Baseline (huidige studie) tot week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Verandering in de ratio van apolipoproteïne (Apo) B/Apo A-1 vanaf de uitgangswaarde in het huidige onderzoek tot week 12, 24, 52 en het einde van de behandeling (week 208) tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie van het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie van het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek.
Baseline (huidige studie) tot week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Percentage deelnemers met apolipoproteïne (Apo) B <80 mg/dL in week 12, 24, 52 en einde van de behandeling
Tijdsspanne: In week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Percentage deelnemers werd berekend met Apo B <80 mg/dl (0,8 mmol/l) in week 12, 24, 52 en einde behandeling (week 208) tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie van het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie van het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek.
In week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Percentage deelnemers met Non-High Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C) <100 mg/dL (2,59 mmol/L) in week 12, 24, 52 en einde van de behandeling
Tijdsspanne: In week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Het percentage deelnemers werd berekend met niet-HDL-C <100 mg/dl (2,59 mmol/l) in week 12, 24, 52 en einde behandeling (week 208) tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek.
In week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Percentage deelnemers met Low Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) van minder dan (<) 70 milligram per deciliter (mg/dL) en/of ≥ 50% verlaging van LDL-C (als LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) in week 12, 24, 52 en einde van de behandeling
Tijdsspanne: In week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)
Percentage deelnemers werd berekend met LDL-C <70 mg/dL (1,81 mmol/L) en/of ≥ 50% verlaging van LDL-C (als LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) in weken 12, 24, 52 en het einde van de behandeling (week 208) tijdens de werkzaamheidsbehandelingsperiode, die wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel tot 21 dagen na de laatste injectie met het onderzoeksgeneesmiddel in het huidige onderzoek.
In week 12, 24, 52 en einde van de behandeling (week 208)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Medewerkers

Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

28 februari 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

22 december 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

22 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 maart 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

12 april 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

5 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R727-CL-1032

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren