Extensión de etiqueta abierta del estudio R727-CL-1003 (NCT01266876) para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de alirocumab (REGN727) en participantes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH)
19 de julio de 2020 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Una extensión abierta de fase 2 del estudio R727-CL-1003 para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de REGN727 administrado mediante inyección subcutánea en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota
El objetivo principal del estudio fue evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de alirocumab en pacientes con heFH que estaban recibiendo tratamiento concomitante con inhibidores de la hidroximetil glutaril-coenzima A (HMG-CoA) reductasa (estatinas), con o sin otros lípidos. terapias modificadoras (LMT).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
58
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá
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Montreal, Quebec, Canadá
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Sainte-Foy, Quebec, Canadá
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California
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Mission Viejo, California, Estados Unidos
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Newport Beach, California, Estados Unidos
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Thousand Oaks, California, Estados Unidos
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos
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Port Orange, Florida, Estados Unidos
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos
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Maine
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Auburn, Maine, Estados Unidos
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Participación previa y finalización exitosa del estudio R727-CL-1003 (NCT01266876).
- Los pacientes deben estar en un régimen diario estable de estatinas durante al menos 3 semanas antes de ingresar al estudio.
- Un embarazo de orina negativo en la visita de selección/basal para mujeres en edad fértil
Criterios clave de exclusión:
- Se notificó un evento adverso grave (SAE) relacionado con el medicamento o un evento adverso clínico o de laboratorio (AE) relacionado con el medicamento en el estudio R727-CL-1003 que dio lugar a la terminación o retiro anticipado
- Desviación significativa del protocolo en R727-CL-1003, como incumplimiento por parte del investigador o del paciente
- Aféresis de lipoproteínas de baja densidad (LDL) en los 12 meses anteriores a la visita de selección/basal
Nota: Otros criterios de exclusión aplicados
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo emparejado con alirocumab
Los participantes que recibieron placebo en el estudio principal (NCT01576484), recibieron una inyección subcutánea de placebo combinada con alirocumab cada 2 semanas durante 4 años en este estudio.
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El placebo combinado con alirocumab se suministró en una jeringa precargada y se administró por vía subcutánea (SC) en el abdomen, el muslo o la parte externa superior del brazo; REGN727(SAR236553) es un anticuerpo anti-PCSK9 (proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9)
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EXPERIMENTAL: Alirocumab 150mg
Los participantes que recibieron alirocumab en el estudio principal (NCT01576484), recibieron una inyección subcutánea de 150 miligramos (mg) de alirocumab cada 2 semanas durante 4 años en este estudio.
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Alirocumab se suministró en una jeringa precargada y se administró por vía subcutánea (SC) en el abdomen, el muslo o la parte superior externa del brazo; REGN727(SAR236553) es un anticuerpo anti-PCSK9 (proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves y TEAE que provocaron la muerte
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1 del estudio actual) hasta el final del estudio (Semana 218)
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Un AA se definió como cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un fármaco del estudio que puede o no tener una relación causal con el fármaco del estudio.
Los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) se definieron como EA que se desarrollaron, empeoraron o se volvieron graves durante el período de tratamiento (tiempo desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la última dosis del fármaco del estudio más 70 días).
Un evento adverso grave (SAE) se definió como cualquier evento médico adverso que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte, peligro para la vida, hospitalización inicial o prolongada requerida, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita/defecto de nacimiento , o considerado como evento médicamente importante.
Cualquier TEAE incluyó participantes con EA graves y no graves.
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Línea de base (Día 1 del estudio actual) hasta el final del estudio (Semana 218)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio en el estudio actual hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio actual) hasta la semana 24
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Cambio porcentual de LDL-C (colesterol de lipoproteínas de baja densidad) sérico desde el inicio hasta la semana 24 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el período actual. estudiar.
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Línea de base (estudio actual) hasta la semana 24
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Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio en el estudio actual hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio actual) hasta la semana 12
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Cambio porcentual de LDL-C (colesterol de lipoproteínas de baja densidad) sérico desde el inicio hasta la semana 12 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el período actual. estudiar.
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Línea de base (estudio actual) hasta la semana 12
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Cambio porcentual en la apolipoproteína (Apo) B, el colesterol de lipoproteínas que no son de alta densidad (HDL-C) y el colesterol total desde el inicio en el estudio actual hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio actual) hasta la semana 24
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Cambio porcentual de Apo B, C-no-HDL y colesterol total desde el inicio hasta la semana 24 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el período actual. estudiar.
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Línea de base (estudio actual) hasta la semana 24
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Cambio porcentual en la apolipoproteína (Apo) B, el colesterol de lipoproteínas que no son de alta densidad (HDL-C) y el colesterol total desde el inicio en el estudio actual hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio actual) hasta la semana 12
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Cambio porcentual de Apo B sérica, C-no-HDL y Colesterol total desde el inicio hasta la Semana 12 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el estudio actual.
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Línea de base (estudio actual) hasta la semana 12
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Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio en el estudio actual hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio actual) hasta la semana 52
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Cambio porcentual de LDL-C sérico desde el inicio hasta la semana 52 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio actual.
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Línea de base (estudio actual) hasta la semana 52
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Porcentaje de participantes con colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) inferior a (<) 70 miligramos por decilitro (mg/dL) para infarto de miocardio (IM)/accidente cerebrovascular previo, o <100 mg/dL [2,59 mmol/L] para Participantes sin infarto de miocardio/accidente cerebrovascular previo en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Porcentaje de participantes que alcanzaron la meta de C-LDL (es decir, C-LDL <70 mg/dL [1,81 milimoles por litro [mmol/L]) en caso de infarto de miocardio/accidente cerebrovascular previo, o <100 mg/dL [2,59 mmol/L] para participantes sin infarto de miocardio/accidente cerebrovascular previo) en la semana 24 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el estudio actual.
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En la semana 24
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Cambio porcentual en la lipoproteína a (Lp[a]) en la semana 24
Periodo de tiempo: En la semana 24
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Se informó el cambio porcentual en la lipoproteína a sérica en la semana 24 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el estudio actual.
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En la semana 24
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Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) en la semana 24 y la semana 12
Periodo de tiempo: En la semana 24 y 12
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Cambio porcentual para el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) en suero en el estudio actual en las semanas 24 y 12, durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después del último estudio inyección de fármaco en el estudio actual.
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En la semana 24 y 12
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Cambio porcentual en la lipoproteína a en la semana 12
Periodo de tiempo: En la semana 12
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Se informó el cambio porcentual de la lipoproteína a sérica en la semana 12 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el estudio actual.
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En la semana 12
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Cambio porcentual en los triglicéridos (TG) en la semana 24 y la semana 12
Periodo de tiempo: En la semana 24 y 12
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Se informó el cambio porcentual de TG en suero en la Semana 24 y la Semana 12 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el estudio actual.
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En la semana 24 y 12
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Cambio porcentual en la apolipoproteína A-1 (Apo A-1) en la semana 24 y la semana 12
Periodo de tiempo: En la semana 24 y la semana 12
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Se informó el cambio porcentual de la Apo A-1 sérica en la Semana 24 y la Semana 12 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el estudio actual.
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En la semana 24 y la semana 12
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Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio en el estudio actual hasta el final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio actual) hasta el final del tratamiento (semana 208)
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Cambio porcentual de LDL-C sérico desde el inicio hasta la semana 208 durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio actual.
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Línea de base (estudio actual) hasta el final del tratamiento (semana 208)
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Porcentaje de participantes con colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) inferior a (<) 70 miligramos por decilitro (mg/dL) para infarto de miocardio previo/accidente cerebrovascular, o <100 mg/dl [2,59 mmol/L] para participantes sin infarto de miocardio previo /Ictus en la semana 12, 52 y final del tratamiento
Periodo de tiempo: En la Semana 12, 52 y Fin del Tratamiento (Semana 208)
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Porcentaje de participantes que alcanzaron la meta de C-LDL (es decir, C-LDL <70 mg/dL [1,81 milimoles por litro [mmol/L]) en caso de infarto de miocardio/accidente cerebrovascular previo, o <100 mg/dL [2,59 mmol/L] para participantes sin infarto de miocardio/accidente cerebrovascular previo) en la semana 12, 52 y al final del tratamiento, durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio en el estudio actual , Fue reportado.
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En la Semana 12, 52 y Fin del Tratamiento (Semana 208)
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Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio en el estudio actual hasta las semanas 12, 24, 52 y el final del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio actual) hasta las semanas 12, 24, 52 y final del tratamiento (semana 208)
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Se informó un cambio absoluto para el C-LDL sérico desde el inicio hasta las semanas 12, 24, 52 y el final del tratamiento (semana 208) durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después. la última inyección del fármaco del estudio en el estudio actual.
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Línea de base (estudio actual) hasta las semanas 12, 24, 52 y final del tratamiento (semana 208)
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Cambio porcentual en la apolipoproteína (Apo) B, colesterol de lipoproteínas de no alta densidad (HDL-C), colesterol total, lipoproteína a (Lp[a]), HDL-C, triglicéridos y apolipoproteína A-1 desde el inicio en el estudio actual hasta Semana 52 y Fin del Tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio actual) hasta la semana 52 y final del tratamiento (semana 208)
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Se informó el cambio porcentual para suero (Apo B), no HDL-C, total-C, Lp(a), HDL-C, TG y Apo A-1 desde el inicio hasta las semanas 52 y el final del tratamiento (semana 208) durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio actual.
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Línea de base (estudio actual) hasta la semana 52 y final del tratamiento (semana 208)
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Cambio en la proporción de apolipoproteína (Apo) B/Apo A-1 desde el inicio en el estudio actual hasta las semanas 12, 24, 52 y al final del tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea de base (estudio actual) hasta las semanas 12, 24, 52 y final del tratamiento (semana 208)
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Cambio en la proporción de apolipoproteína (Apo) B/Apo A-1 desde el inicio en el estudio actual hasta las semanas 12, 24, 52 y el final del tratamiento (semana 208) durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde el primer inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio actual.
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Línea de base (estudio actual) hasta las semanas 12, 24, 52 y final del tratamiento (semana 208)
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Porcentaje de participantes con apolipoproteína (Apo) B <80 mg/dl en las semanas 12, 24, 52 y al final del tratamiento
Periodo de tiempo: En la semana 12, 24, 52 y al final del tratamiento (semana 208)
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Se calculó el porcentaje de participantes con Apo B <80 mg/dl (0,8 mmol/l) en las semanas 12, 24, 52 y al final del tratamiento (semana 208) durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde el primer inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio actual.
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En la semana 12, 24, 52 y al final del tratamiento (semana 208)
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Porcentaje de participantes con colesterol de lipoproteínas que no son de alta densidad (HDL-C) <100 mg/dL (2,59 mmol/L) en las semanas 12, 24, 52 y al final del tratamiento
Periodo de tiempo: En la semana 12, 24, 52 y al final del tratamiento (semana 208)
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Se calculó el porcentaje de participantes con C-no HDL <100 mg/dl (2,59 mmol/l) en las semanas 12, 24, 52 y al final del tratamiento (semana 208) durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio actual.
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En la semana 12, 24, 52 y al final del tratamiento (semana 208)
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Porcentaje de participantes con colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) inferior a (<) 70 miligramos por decilitro (mg/dL) y/o ≥ 50 % de reducción en LDL-C (si LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) en las semanas 12, 24, 52 y al final del tratamiento
Periodo de tiempo: En la semana 12, 24, 52 y al final del tratamiento (semana 208)
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El porcentaje de participantes se calculó con LDL-C <70 mg/dL (1,81 mmol/L) y/o ≥ 50 % de reducción en LDL-C (si LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) a las semanas 12, 24, 52 y Fin del tratamiento (semana 208) durante el período de tratamiento de eficacia, que se define como el tiempo desde la primera inyección del fármaco del estudio hasta 21 días después de la última inyección del fármaco del estudio actual.
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En la semana 12, 24, 52 y al final del tratamiento (semana 208)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
28 de febrero de 2012
Finalización primaria (ACTUAL)
22 de diciembre de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
22 de diciembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de marzo de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2012
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
12 de abril de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
5 de agosto de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de julio de 2020
Última verificación
1 de julio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hiperlipoproteinemias
- Hipercolesterolemia
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Anticuerpos Monoclonales
Otros números de identificación del estudio
- R727-CL-1032
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .