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Extensão aberta do estudo R727-CL-1003 (NCT01266876) para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do alirocumabe (REGN727) em participantes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH)

19 de julho de 2020 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Uma Fase 2, Extensão Aberta do Estudo R727-CL-1003 para Avaliar a Segurança e a Eficácia a Longo Prazo do REGN727 Administrado por Injeção Subcutânea em Pacientes com Hipercolesterolemia Familiar Heterozigótica

O objetivo primário do estudo foi avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do alirocumabe em pacientes com HFhe que estavam recebendo tratamento concomitante com inibidores da hidroximetil glutaril-coenzima A (HMG-CoA) redutase (estatinas), com ou sem outros terapias modificadoras (LMTs).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

58

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
      • Montreal, Quebec, Canadá
      • Sainte-Foy, Quebec, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Mission Viejo, California, Estados Unidos
      • Newport Beach, California, Estados Unidos
      • Thousand Oaks, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Port Orange, Florida, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Maine
      • Auburn, Maine, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Participação prévia e conclusão bem-sucedida do estudo R727-CL-1003 (NCT01266876).
  2. Os pacientes devem estar em um regime diário estável de estatina por pelo menos 3 semanas antes da entrada no estudo
  3. Uma gravidez com urina negativa na triagem/visita inicial para mulheres com potencial para engravidar

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Relatou um evento adverso grave (EAG) relacionado ao medicamento ou evento adverso (EA) clínico ou laboratorial relacionado ao medicamento no estudo R727-CL-1003 que resultou na rescisão ou retirada antecipada
  2. Desvio de protocolo significativo em R727-CL-1003, como não conformidade por parte do investigador ou do paciente
  3. Aférese de lipoproteína de baixa densidade (LDL) dentro de 12 meses antes da triagem/visita inicial

Nota: Outros critérios de exclusão aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo compatível com alirocumabe
Os participantes que receberam placebo no estudo principal (NCT01576484) receberam uma injeção subcutânea de placebo combinado com alirocumabe a cada 2 semanas durante 4 anos neste estudo.
Medicamento: Placebo compatível com alirocumabe
Placebo compatível com alirocumab foi fornecido em uma seringa pré-cheia e administrado por via subcutânea (SC) no abdômen, coxa ou parte externa do braço; REGN727 (SAR236553) é um anticorpo anti-PCSK9 (pró-proteína convertase subtilisina/kexina tipo 9)
EXPERIMENTAL: Alirocumabe 150 mg
Os participantes que receberam alirocumab no estudo principal (NCT01576484), receberam uma injeção subcutânea de alirocumab 150 miligramas (mg) a cada 2 semanas durante 4 anos neste estudo.
Medicamento: Alirocumabe
O alirocumab foi fornecido numa seringa pré-cheia e administrado por via subcutânea (SC) no abdómen, coxa ou parte externa do braço; REGN727 (SAR236553) é um anticorpo anti-PCSK9 (pró-proteína convertase subtilisina/kexina tipo 9)
Outros nomes:
  • SAR236553
  • REGN727
  • PRALUENTE

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs graves e TEAEs levando à morte
Prazo: Linha de base (dia 1 do estudo atual) até o final do estudo (semana 218)
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um medicamento do estudo que pode ou não ter uma relação causal com o medicamento do estudo. Os eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) foram definidos como EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves durante o período de tratamento (tempo desde a primeira dose do medicamento do estudo até a última dose do medicamento do estudo mais 70 dias). Um evento adverso grave (SAE) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte, risco de vida, hospitalização inicial ou prolongada necessária, incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito , ou considerado como um evento clinicamente importante. Qualquer TEAE incluiu participantes com EAs graves e não graves.
Linha de base (dia 1 do estudo atual) até o final do estudo (semana 218)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base no estudo atual até a semana 24
Prazo: Linha de base (estudo atual) até a semana 24
Alteração percentual do LDL-C sérico (colesterol de lipoproteína de baixa densidade) desde o início até a semana 24 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no atual estudar.
Linha de base (estudo atual) até a semana 24
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base no estudo atual até a semana 12
Prazo: Linha de base (estudo atual) até a semana 12
Alteração percentual do LDL-C sérico (colesterol de lipoproteína de baixa densidade) desde o início até a Semana 12 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no atual estudar.
Linha de base (estudo atual) até a semana 12
Alteração percentual na apolipoproteína (Apo) B, colesterol de lipoproteína de não alta densidade (HDL-C) e colesterol total desde a linha de base no estudo atual até a semana 24
Prazo: Linha de base (estudo atual) até a semana 24
Alteração percentual para Apo B, não-HDL-C e colesterol total desde o início até a semana 24 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no atual estudar.
Linha de base (estudo atual) até a semana 24
Alteração percentual na apolipoproteína (Apo) B, colesterol de lipoproteína de não alta densidade (HDL-C) e colesterol total desde a linha de base no estudo atual até a semana 12
Prazo: Linha de base (estudo atual) até a semana 12
Alteração percentual para Apo B sérica, Não-HDL-C e Colesterol total desde a linha de base até a Semana 12 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo em o estudo atual.
Linha de base (estudo atual) até a semana 12
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base no estudo atual até a semana 52
Prazo: Linha de base (estudo atual) até a semana 52
Alteração percentual do LDL-C sérico desde o início até a Semana 52 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no estudo atual.
Linha de base (estudo atual) até a semana 52
Porcentagem de participantes com colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) inferior a (<) 70 miligramas por decilitro (mg/dL) para infarto do miocárdio (IM)/AVC prévio ou <100 mg/dL [2,59 mmol/L] para Participantes sem IM/AVC prévio na semana 24
Prazo: Na semana 24
Porcentagem de participantes que atingiram a meta de LDL-C (isto é, LDL-C <70 mg/dL (1,81 milimoles por litro [mmol/L]) em caso de infarto do miocárdio/derrame anterior, ou <100 mg/dL [2,59 mmol/L] para participantes sem infarto do miocárdio/AVC prévio) na semana 24 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no estudo atual.
Na semana 24
Alteração percentual na lipoproteína a (Lp[a]) na semana 24
Prazo: Na semana 24
Foi relatada a alteração percentual na lipoproteína a sérica na semana 24 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no estudo atual.
Na semana 24
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C) na semana 24 e na semana 12
Prazo: Na semana 24 e 12
Alteração percentual do colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C) sérico no estudo atual nas semanas 24 e 12, durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após o último estudo injeção de drogas no estudo atual, foi relatado.
Na semana 24 e 12
Alteração percentual na lipoproteína a na semana 12
Prazo: Na semana 12
Foi relatada a alteração percentual da lipoproteína a sérica na semana 12 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no estudo atual.
Na semana 12
Alteração percentual nos triglicerídeos (TG) na semana 24 e na semana 12
Prazo: Na semana 24 e 12
Foi relatada a alteração percentual de TG sérico na Semana 24 e na Semana 12 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no estudo atual.
Na semana 24 e 12
Alteração percentual na apolipoproteína A-1 (Apo A-1) na semana 24 e na semana 12
Prazo: Na semana 24 e na semana 12
Foi relatada a alteração percentual da Apo A-1 sérica na Semana 24 e na Semana 12 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção da droga do estudo até 21 dias após a última injeção da droga do estudo no estudo atual.
Na semana 24 e na semana 12
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base no estudo atual até o final do tratamento
Prazo: Linha de base (estudo atual) até o final do tratamento (semana 208)
Alteração percentual do LDL-C sérico desde o início até a Semana 208 durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no estudo atual.
Linha de base (estudo atual) até o final do tratamento (semana 208)
Porcentagem de participantes com colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) menor que (<) 70 miligramas por decilitro (mg/dL) para infarto do miocárdio/derrame anterior ou <100 mg/dl [2,59 mmol/l] para participantes sem infarto prévio /AVC na semana 12, 52 e no final do tratamento
Prazo: Na semana 12, 52 e no final do tratamento (semana 208)
Porcentagem de participantes que atingiram a meta de LDL-C (isto é, LDL-C <70 mg/dL (1,81 milimoles por litro [mmol/L]) em caso de infarto do miocárdio/derrame anterior, ou <100 mg/dL [2,59 mmol/L] para participantes sem infarto do miocárdio/derrame anterior) na semana 12, 52 e no final do tratamento, durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no estudo atual , foi reportado.
Na semana 12, 52 e no final do tratamento (semana 208)
Alteração absoluta no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base no estudo atual até as semanas 12, 24, 52 e final do tratamento
Prazo: Linha de base (estudo atual) para as semanas 12, 24, 52 e final do tratamento (semana 208)
Alteração absoluta foi relatada para LDL-C sérico desde o início até as semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento (semana 208) durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção de droga do estudo no estudo atual.
Linha de base (estudo atual) para as semanas 12, 24, 52 e final do tratamento (semana 208)
Alteração percentual na apolipoproteína (Apo) B, colesterol de lipoproteína de não alta densidade (HDL-C), colesterol total, lipoproteína a (Lp[a]), HDL-C, triglicerídeos e apolipoproteína A-1 desde a linha de base no estudo atual até Semana 52 e Fim do Tratamento
Prazo: Linha de base (estudo atual) até a Semana 52 e Fim do Tratamento (Semana 208)
A alteração percentual foi relatada para soro (Apo B), não-HDL-C, total-C, Lp(a), HDL-C, TG e Apo A-1 desde o início até a semana 52 e o final do tratamento (semana 208) durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no estudo atual.
Linha de base (estudo atual) até a Semana 52 e Fim do Tratamento (Semana 208)
Alteração na proporção de apolipoproteína (Apo) B/Apo A-1 desde a linha de base no estudo atual até as semanas 12, 24, 52 e final do tratamento.
Prazo: Linha de base (estudo atual) para as semanas 12, 24, 52 e final do tratamento (semana 208)
Alteração na proporção de Apolipoproteína (Apo) B/Apo A-1 da linha de base no estudo atual até a semana 12, 24, 52 e final do tratamento (semana 208) durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde o primeiro injeção de droga em estudo até 21 dias após a última injeção de droga em estudo no estudo atual.
Linha de base (estudo atual) para as semanas 12, 24, 52 e final do tratamento (semana 208)
Porcentagem de participantes com apolipoproteína (Apo) B <80 mg/dL nas semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento
Prazo: Nas semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento (semana 208)
A porcentagem de participantes foi calculada com Apo B <80 mg/dL (0,8 mmol/L) na semana 12, 24, 52 e no final do tratamento (semana 208) durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde o primeiro injeção de droga em estudo até 21 dias após a última injeção de droga em estudo no estudo atual.
Nas semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento (semana 208)
Porcentagem de participantes com colesterol de lipoproteína de não alta densidade (HDL-C) <100 mg/dL (2,59 mmol/L) nas semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento
Prazo: Nas semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento (semana 208)
A porcentagem de participantes foi calculada com não-HDL-C <100 mg/dL (2,59 mmol/L) nas semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento (semana 208) durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção da droga do estudo até 21 dias após a última injeção da droga do estudo no estudo atual.
Nas semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento (semana 208)
Porcentagem de participantes com colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) menor que (<) 70 miligramas por decilitro (mg/dL) e/ou ≥ 50% de redução no LDL-C (se LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) na Semana 12, 24, 52 e no final do tratamento
Prazo: Nas semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento (semana 208)
A porcentagem de participantes foi calculada com LDL-C <70 mg/dL (1,81 mmol/L) e/ou ≥ 50% de redução no LDL-C (se LDL-C >70 mg/dL [1,81 mmol/L]) em semanas 12, 24, 52 e Fim do Tratamento (Semana 208) durante o período de tratamento de eficácia, que é definido como o tempo desde a primeira injeção do medicamento do estudo até 21 dias após a última injeção do medicamento do estudo no estudo atual.
Nas semanas 12, 24, 52 e no final do tratamento (semana 208)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Colaboradores

Sanofi

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

28 de fevereiro de 2012

Conclusão Primária (REAL)

22 de dezembro de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

22 de dezembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de março de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

12 de abril de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

5 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de julho de 2020

Última verificação

1 de julho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • R727-CL-1032

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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