PUMA 試験は、血液悪性腫瘍患者における二重 CB 移植の一環として、単一の ProHema 変調臍帯血 (CB) ユニットの試験です。
2021年11月26日 更新者：Fate Therapeutics
血液悪性腫瘍を有する15～65歳の患者に対する骨髄破壊的または強度低下前処置後の二重臍帯血移植の一部として、単一のProHema®-CBユニット（ex vivoで調節されたヒト臍帯血）の第2相対照試験。
この研究は、血液悪性腫瘍を有する15～65歳の被験者を対象に、骨髄破壊的または強度を低下させたコンディショニング後のダブルCB移植の一部として使用される単一のProHema-CBユニットの安全性と有効性に関する、非盲検無作為化、前向きかつ歴史的に対照された試験です。 .
米国内の約 10 施設で、最大 60 人の適格な被験者が試験に登録され、治療を受けます。
調査の概要
詳細な説明
すべての被験者は、骨髄破壊的または強度の低下したコンディショニングレジメンを受け、その後、2つのヒト白血球抗原（HLA）が一致または部分的に一致した臍帯血（UCB）単位を受け取ります。
合計 40 人の被験者がダブル CB 移植の一部として 1 つの ProHema-CB を受け取り、さらに 20 人の被験者が同時対照として登録されます。
どの CB ユニットが ProHema-CB ユニットになるかは、主に HLA 一致の程度に基づいて決定されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
62
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University-Winship Cancer Institute
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Illinois
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Maywood、Illinois、アメリカ、60153
- Loyola University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Boston Children's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute- Hematopoietic Stem Cell Transplant Program
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Hospital
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Sciences
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
含まれるもの:
-同種造血幹細胞移植が臨床的に適切であるとみなされる血液悪性腫瘍の患者。 適格な疾患と病期は次のとおりです。
-完全寛解（CR）の急性リンパ芽球性白血病（ALL）（Tリンパ芽球性リンパ腫を含む）。
• 寛解とは、細胞性が 5% を超える骨髄に急性白血病の形態学的特徴がなく、芽球が 5% 未満であることと定義されます。
- -骨髄異形成疾患、国際予後スコアリングシステム（IPSS）中間-2または高リスク（例、過剰な芽球を伴う難治性貧血（RAEB）、形質転換中の過剰な芽球を伴う難治性貧血（RAEBt）または重度の汎血球減少症または高リスク細胞遺伝学を伴う難治性貧血）。 -患者は、3か月以内に白血病タイプの導入化学療法を受け、骨髄吸引物による芽球が10％以下である必要があります。単一の低メチル化剤は、適切な細胞傷害性化学療法とは見なされません。慢性骨髄単球性白血病 (CMML) を除くすべてのサブタイプ。
-高リスクの最初のCRまたは2回目以降のCRの急性骨髄性白血病（AML）。
- 高リスクの最初の CR は、次の要因の少なくとも 1 つによって定義されますが、これらに限定されません: CR を達成するための 1 サイクルを超える導入化学療法、以前の骨髄異形成症候群 (MDS)、fms 様チロシンキナーゼ 3 (FLT3) 異常の存在、フレンチ・アメリカン・ブリティッシュ（FAB）白血病のM6またはM7サブタイプ、または有害な細胞遺伝学。
- 寛解は、急性白血病の形態学的特徴がない芽球が 5% 未満であることと定義されます (例: Auer Rods) は、細胞性が 5% を超える骨髄に存在します。
- 骨髄線維症に起因するAMLは許可されていません。
- 最初またはその後の CR における二表現型/未分化白血病 (ALL/AML と同じ CR の定義)。
- -芽球期の治療のための細胞傷害性化学療法への以前の曝露を伴う、または少なくとも2つのチロシンキナーゼ阻害剤に対する不耐性が示された慢性骨髄性白血病（CML）。
-非ホジキンリンパ腫（T細胞、大細胞またはマントル細胞）またはホジキンリンパ腫で、2回目以降のCRまたは部分寛解（PR）で、化学物質過敏症が記録されている。 さらに、2回以上の治療後に進行した辺縁帯リンパ腫または濾胞性リンパ腫（単剤リツキシマブを除く）。
- 骨髄破壊的コンディショニングレジメンが選択されている場合、以前の骨髄破壊的処置の履歴は許可されません。
- 緩和された強度のコンディショニングレジメンが選択され、被験者が以前に自家移植を受けたことがある場合、予想される0日目の訪問から3か月以上経過している必要があります。
- 適切な 5 6/6 HLA 一致関連ドナー、または (施設のガイドラインが指示する場合) 適切な 8/8 HLA A、B、C、DRβ1 一致非関連ドナーの欠如。または血縁関係のないドナーが適切な期間内に利用できない場合。
- どちらの臍帯血ユニット (CBU) も Fate Therapeutics によって認定されています
- 15～55歳（骨髄破壊的レジメン）または15～65歳（減強度レジメン）
- 体重 > 45 kg
- コンディショニングレジメンの治験責任医師の選択（骨髄破壊的または強度の低下）
- 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) パフォーマンス ステータス 0 ～ 2。
- 署名された治験審査委員会 (IRB) は、インフォームド コンセント フォーム (ICF) を承認しました。
除外：
- -以前の同種移植の歴史
- 心疾患：症候性うっ血性心不全または左心室機能不全の証拠（駆出率<50％）、ゲート放射性核種心室図または心エコー図で測定;活動性狭心症、または制御されていない高血圧;駆出率の低下を伴う心筋梗塞の既往。
- 肺疾患：症候性慢性閉塞性肺疾患、症候性拘束性肺疾患、または一酸化炭素の修正拡散能（DLCO）が予測値の 50% 未満であり、ヘモグロビンについて修正されている。
- 腎疾患: 血清クレアチニン > 2.0 mg/dl および計算されたクレアチニンクリアランス < 40 mL/分。
- 肝疾患: 血清ビリルビン > 2.0 mg/dl (ギルバート症候群または進行中の溶血性貧血の場合を除く)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (SGOT) またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (SGPT) > 5 × 正常上限。
- 神経疾患: 症候性白質脳症、活動性中枢神経系 (CNS) 悪性腫瘍、または移植を妨げると考えられているその他の神経精神医学的異常。
- HIV抗体。
- コントロールされていない感染。
- 妊娠中または授乳中の母親。
- 同種幹細胞移植後のケアの要件を順守できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：MAC Preparative Regimen を使用した ProHema-CB
骨髄破壊的コンディショニングレジメン（MAC）を備えたProHema-CBおよびWash-Only CBユニット
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生体外で CXCR4 がアップレギュレートされた造血前駆細胞、臍帯血
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実験的：RIC分取レジメンを併用したProHema-CB
ProHema-CB および強度の低いコンディショニング レジメン (RIC) を備えたウォッシュ オンリー CB ユニット
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生体外で CXCR4 がアップレギュレートされた造血前駆細胞、臍帯血
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PLACEBO_COMPARATOR：MAC準備レジメンを備えたコントロールアーム
骨髄破壊的コンディショニングレジメンを使用した 2 つのウォッシュオンリー CB ユニット (未処理 CB)
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臍帯血
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PLACEBO_COMPARATOR：RIC準備レジメンを備えたコントロールアーム
強度の低いコンディショニングレジメンを使用した 2 つの洗浄のみの CB ユニット (未処理の CB)
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臍帯血
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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骨髄破壊的コンディショニングを使用した早期好中球生着率
時間枠：好中球生着 < 26 日
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単一の ProHema-CB ユニットが、血液悪性腫瘍の被験者の骨髄破壊的条件付け後の二重 CB 移植の一部として使用された後の好中球生着率を決定すること。
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好中球生着 < 26 日
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低強度コンディショニングを使用した早期好中球生着率
時間枠：好中球生着 < 21 日
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単一の ProHema-CB ユニットが、血液悪性腫瘍を有する被験者の低強度コンディショニングに続く二重 CB 移植の一部として使用された後の好中球生着率を決定すること。
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好中球生着 < 21 日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Chris Storgard, M.D.、Fate Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年7月1日
一次修了 (実際)
2016年3月1日
研究の完了 (実際)
2017年5月1日
試験登録日
最初に提出
2012年6月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年6月22日
最初の投稿 (見積もり)
2012年6月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月26日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。