PUMA-forsøket er en utprøving av en enkelt ProHema-modulert navlestrengsblod (CB)-enhet som en del av en dobbel CB-transplantasjon hos pasienter med hematologiske maligniteter.
26. november 2021 oppdatert av: Fate Therapeutics
En fase 2-kontrollert utprøving av en enkelt ProHema®-CB-enhet (ex vivo-modulert humant navlestrengsblod) som del av en dobbel navlestrengsblodtransplantasjon etter myeloablativ eller redusert intensitetskondisjonering for pasienter i alderen 15–65 år med hematologiske maligniteter.
Denne studien er en åpen randomisert, prospektivt og historisk kontrollert studie av sikkerheten og effekten av en enkelt ProHema-CB-enhet brukt som del av en dobbel CB-transplantasjon etter myeloablativ eller redusert intensitetskondisjonering for personer i alderen 15-65 år med hematologiske maligniteter .
Maksimalt 60 kvalifiserte forsøkspersoner vil bli registrert og behandlet i forsøket ved omtrent 10 sentre i USA.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Alle forsøkspersonene vil motta et myeloablativt eller redusert intensitetsbehandlingsregime, hvoretter de vil motta 2 Human Leukocyte Antigen (HLA)-matchet eller delvis matchet navlestrengsblod (UCB) enheter.
Totalt 40 forsøkspersoner vil motta én ProHema-CB som del av en dobbel CB-transplantasjon og ytterligere 20 forsøkspersoner vil bli registrert som samtidige kontroller.
Bestemmelsen av hvilken CB-enhet som skal være ProHema-CB-enheten vil først og fremst gjøres basert på graden av HLA-match.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
62
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City of Hope
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University-Winship Cancer Institute
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute- Hematopoietic Stem Cell Transplant Program
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Ohio State University Comprehensive Cancer Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health Sciences
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
15 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inkludering:
Pasienter med hematologiske maligniteter for hvem allogen stamcelletransplantasjon anses klinisk hensiktsmessig. Kvalifiserte sykdommer og stadier inkluderer:
Akutt lymfatisk leukemi (ALL) (inkludert T-lymfoblastisk lymfom) i fullstendig remisjon (CR).
• Remisjon er definert som < 5 % blaster uten morfologiske kjennetegn ved akutt leukemi i en benmarg med > 5 % cellularitet.
- Myelodysplastisk sykdom, International Prognostic Scoring System (IPSS) Intermediate-2 eller Høy risiko (f.eks. refraktær anemi med overskytende blaster (RAEB), refraktær anemi med overskytende blaster i transformasjon (RAEBt) eller refraktær anemi med alvorlig pancytopeni eller høyrisiko cytogenetikk. Pasienter må ha mottatt kjemoterapi med induksjon av leukemi innen ≤ 3 måneder og med ≤ 10 % blaster med et benmargsaspirat; et enkelt hypometylerende middel anses ikke som adekvat cytotoksisk kjemoterapi; alle undertyper unntatt kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML).
Akutt myelogen leukemi (AML) i høyrisiko første CR eller andre eller påfølgende CR.
- Høyrisiko første CR er definert av, men er ikke begrenset til minst én av følgende faktorer: mer enn én syklus med induksjonskjemoterapi for å oppnå CR, tidligere myelodysplastisk syndrom (MDS), tilstedeværelse av fms-lignende tyrosinkinase 3 (FLT3) abnormiteter , fransk-amerikansk-britisk (FAB) M6- eller M7-undertyper av leukemi, eller ugunstig cytogenetikk.
- Remisjon er definert som < 5 % blaster uten morfologiske kjennetegn ved akutt leukemi (f. Auer Rods) i en benmarg med > 5 % cellularitet.
- AML som oppstår fra myelofibrose er ikke tillatt.
- Bifenotypisk/udifferensiert leukemi ved første eller etterfølgende CR (samme definisjon av CR som for ALL/AML).
- Kronisk myelogen leukemi (KML) med tidligere eksponering for cytotoksisk kjemoterapi for behandling av blastfase eller med demonstrert intoleranse overfor minst 2 tyrosinkinasehemmere.
Non Hodgkins lymfom (T-celle, storcellet eller mantelcelle) eller Hodgkins lymfom i andre eller påfølgende CR eller i partiell remisjon (PR) med dokumentert kjemosensitivitet. I tillegg marginalsone-lymfom eller follikulært lymfom som har utviklet seg etter ≥ 2 behandlinger (unntatt rituximab som enkeltmiddel).
- Hvis myeloablativt kondisjoneringsregime velges, er en historie med tidligere myeloablativ prosedyre ikke tillatt.
- Hvis kondisjoneringsregimet med redusert intensitet velges, og forsøkspersonen har hatt en tidligere autolog transplantasjon, må det ha funnet sted > 3 måneder fra forventet dag 0-besøk.
- Mangel på passende 5 6/6 HLA-matchet relatert eller (hvis institusjonelle retningslinjer tilsier) passende 8/8 HLA A, B, C, DRß1-matchet urelatert donor; eller urelatert giver ikke tilgjengelig innen passende tidsramme.
- Begge navlestrengsblodenhetene (CBUs) er kvalifisert av Fate Therapeutics
- Alder 15 til 55 år (myeloablativt regime) eller 15 til 65 år (redusert intensitetsregime)
- Kroppsvekt > 45 kg
- Undersøkers valg av kondisjoneringsregime (myeloablativ eller redusert intensitet)
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0 til 2.
- Signert Institutional Review Board (IRB) godkjent Informed Consent Form (ICF).
Utelukkelse:
- Historie om tidligere allogen transplantasjon
- Hjertesykdom: symptomatisk kongestiv hjertesvikt eller tegn på venstre ventrikkel dysfunksjon (utkastningsfraksjon < 50 %) målt ved gated radionuklid ventrikulogram eller ekkokardiogram; aktiv angina pectoris, eller ukontrollert hypertensjon; historie med hjerteinfarkt med deprimert ejeksjonsfraksjon.
- Lungesykdom: symptomatisk kronisk obstruktiv lungesykdom, symptomatisk restriktiv lungesykdom eller korrigert diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO) på < 50 % av forventet, korrigert for hemoglobin.
- Nyresykdom: serumkreatinin > 2,0 mg/dl og beregnet kreatininclearance < 40 ml/min.
- Leversykdom: serumbilirubin > 2,0 mg/dl (unntatt ved Gilberts syndrom eller pågående hemolytisk anemi), aspartataminotransferase (SGOT) eller alaninaminotransferase (SGPT) > 5 × øvre normalgrense.
- Nevrologisk sykdom: symptomatisk leukoencefalopati, malignitet i aktivt sentralnervesystem (CNS) eller andre nevropsykiatriske abnormiteter som antas å utelukke transplantasjon.
- HIV-antistoff.
- Ukontrollert infeksjon.
- Graviditet eller ammende mor.
- Manglende evne til å overholde kravene til omsorg etter allogen stamcelletransplantasjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: ProHema-CB med MAC Preparative Regimen
ProHema-CB og Wash-Only CB-enhet med myeloablativt kondisjoneringsregime (MAC)
|
Ex-vivo CXCR4 oppregulerte hematopoietiske stamceller, navlestrengsblod
|
|
EKSPERIMENTELL: ProHema-CB med RIC Preparative Regimen
ProHema-CB og Wash-Only CB-enhet med kondisjoneringsregime med redusert intensitet (RIC)
|
Ex-vivo CXCR4 oppregulerte hematopoietiske stamceller, navlestrengsblod
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Kontrollarm med MAC Preparative Regimen
To vaskebare CB-enheter (ubehandlet CB) med myeloablativt kondisjoneringsregime
|
Navlestrengsblod
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Kontrollarm med RIC Preparative Regimen
To vaskbare CB-enheter (ubehandlet CB) med kondisjoneringsregime med redusert intensitet
|
Navlestrengsblod
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvensen av tidlig nøytrofil engraftment ved bruk av myeloablativ kondisjonering
Tidsramme: Neutrofil engraftment < 26 dager
|
For å bestemme hastigheten på nøytrofilengraftment etter en enkelt ProHema-CB-enhet brukes som del av en dobbel CB-transplantasjon etter myeloablativ kondisjonering for personer med hematologiske maligniteter.
|
Neutrofil engraftment < 26 dager
|
|
Frekvens for tidlig nøytrofilinnplanting ved bruk av kondisjonering med redusert intensitet
Tidsramme: Nøytrofil engraftment < 21 dager
|
For å bestemme frekvensen av nøytrofilengraftment etter at en enkelt ProHema-CB-enhet brukes som en del av en dobbel CB-transplantasjon etter redusert intensitetskondisjonering for personer med hematologiske maligniteter.
|
Nøytrofil engraftment < 21 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Chris Storgard, M.D., Fate Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2012
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. mars 2016
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. mai 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. juni 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. juni 2012
Først lagt ut (ANSLAG)
25. juni 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
30. november 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. november 2021
Sist bekreftet
1. november 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FT1050-03
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .