古典的 PKU 患者の in vivo 酸化還元状態に対するサプロプテリン二塩酸塩補給の効果

包含基準: サブスタディ メインスタディと同じ包含基準:

• 8歳以上
• PKUの確定診断
• -現在の食事（研究に参加する前の3か月間の典型的な食事）を継続する意思がある 研究に参加している間、変更はありません
• -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳未満の被験者の場合は、書面による同意（必要な場合）および書面によるインフォームドコンセントを提供した後、法的に権限を与えられた代表者による研究の性質が説明され、事前にあらゆる研究関連手続きに
• -性的に活発な被験者は、研究に参加している間、およびサプロプテリン二塩酸塩の最後の投与後少なくとも30日間、許容される避妊方法を使用する意思がある必要があります
• -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思があります。 出産の可能性がないと考えられる女性には、少なくとも2年間閉経しているか、スクリーニングの少なくとも1年前に卵管結紮を受けていたか、または子宮全摘出術を受けた女性が含まれます
• -すべての研究手順を喜んで順守できる

除外基準：他のすべてのサブスタディ メインスタディと同じ除外基準：

• -サプロプテリン二塩酸塩またはその賦形剤に対する既知の過敏症があります
• -スクリーニング時の被験者の授乳中または妊娠を計画している（被験者またはパートナー）研究中のいつでも
• -スクリーニング前の30日以内の治験薬または治験医療機器の使用、またはすべての予定された研究評価の完了前の治験薬の必要性
• 無作為化から 16 週間以内にサプロプテリン二塩酸塩を投与された • 無作為化の 8 週間前までに ADHD、うつ病、または不安症の治療薬を開始または調整した
• 葉酸合成を阻害することが知られている薬の服用（例、メトトレキサート）
• -レボドパまたはPDE-5阻害剤による治療が必要な状態
• -治験責任医師が決定した研究への参加、コンプライアンス、または安全性を妨げる併存疾患または状態
• -治験責任医師の見解では、被験者を治療コンプライアンスが不十分であるか、研究を完了しないリスクが高い状態にします