Влияние приема сапроптерина дигидрохлорида на окислительно-восстановительный статус in vivo у пациентов с классической ФКУ

Критерии включения: Дополнительное исследование Критерии включения такие же, как и в основном исследовании:

• ≥ 8 лет
• Подтвержденный диагноз ФКУ
• Готовы продолжать текущую диету (типичная диета в течение 3 месяцев до включения в исследование) без изменений во время участия в исследовании.
• Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае субъектов младше 18 лет, предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после объяснения характера исследования и до к любым исследовательским процедурам
• Сексуально активные субъекты должны быть готовы использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании и в течение не менее 30 дней после последней дозы сапроптерина дигидрохлорида.
• Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, включают тех, кто находился в менопаузе не менее 2 лет, или у которых была перевязка маточных труб не менее чем за 1 год до скрининга, или у которых была тотальная гистерэктомия.
• Желание и способность соблюдать все процедуры обучения

Критерии исключения: Все остальные дополнительные исследования Критерии исключения такие же, как и в основном исследовании:

• Имеет известную гиперчувствительность к дигидрохлориду сапроптерина или его вспомогательным веществам.
• Грудное вскармливание субъекта во время скрининга или планирование беременности (субъект или партнер) в любое время в ходе исследования
• Использование любого исследуемого продукта или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
• Получали дигидрохлорид сапроптерина в течение 16 недель после рандомизации • Начали или корректировали лечение для лечения СДВГ, депрессии или тревоги ≤ 8 недель до рандомизации
• Прием лекарств, ингибирующих синтез фолиевой кислоты (например, метотрексата)
• Любое состояние, требующее лечения леводопой или любым ингибитором ФДЭ-5.
• Сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать участию в исследовании, соблюдению режима или безопасности, как это определено исследователем.
• Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или неполного завершения исследования.