Virkningerne af tilskud af sapropterindihydrochlorid på in vivo redoxstatus hos patienter med klassisk PKU

Inklusionskriterier: Underundersøgelse Inklusionskriterier samme som hovedundersøgelse:

• ≥ 8 år
• Bekræftet diagnose PKU
• Villig til at fortsætte den nuværende diæt (typisk diæt i de 3 måneder før studiestart) uændret under deltagelse i undersøgelsen
• Villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke eller, hvis det drejer sig om forsøgspersoner under 18 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før til eventuelle forskningsrelaterede procedurer
• Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen og i mindst 30 dage efter den sidste dosis sapropterindihydrochlorid
• Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der har været i overgangsalderen i mindst 2 år, eller haft tubal ligering mindst 1 år før screening, eller har haft total hysterektomi
• Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer

Eksklusionskriterier: Alle andre udelukkelseskriterier i delstudiet er de samme som hovedundersøgelsen:

• Har kendt overfølsomhed over for sapropterindihydrochlorid eller dets hjælpestoffer
• Forsøgsperson, der ammer ved screening eller planlægger at blive gravid (person eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen
• Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 30 dage før screening eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutningen af ​​alle planlagte undersøgelsesvurderinger
• Modtaget sapropterindihydrochlorid inden for 16 uger efter randomisering • Har påbegyndt eller justeret medicin til behandling af ADHD, depression eller angst ≤ 8 uger før randomisering
• Tager medicin, der er kendt for at hæmme folatsyntesen (f.eks. methotrexat)
• Enhver tilstand, der kræver behandling med levodopa eller en hvilken som helst PDE-5-hæmmer
• Samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelse, compliance eller sikkerhed som bestemt af investigator
• Enhver tilstand, der efter efterforskerens opfattelse placerer forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller ikke at fuldføre undersøgelsen