Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av tilskudd av sapropterindihydroklorid på in vivo redoksstatus hos pasienter med klassisk PKU

21. april 2014 oppdatert av: Stanford University

Effekten av tilskudd av sapropterindihydroklorid på in vivo redoksstatus hos pasienter med klassisk fenylketonuri

Denne studien er en uavhengig delstudie av protokollen med tittelen PKU-016: En dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert studie for å evaluere sikkerheten og den terapeutiske effekten av sapropterindihydroklorid på nevropsykiatriske symptomer hos personer med fenylketonuri (PKU ASCEND) .

Hovedmålet med denne studien er å bestemme oksidativt stress hos pasienter med klassisk fenylketonuri (PKU) registrert i PKU-016, ved å bruke en hjerneskanning (kalt en HMPAO SPECT) ved baseline og 26 uker, og blodredoksbiomarkører.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Klassisk fenylketonuri (PKU)

Studietype

Observasjonsmessig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn 8+ og voksne, uansett kjønn eller etisk bakgrunn, diagnostisert med klassisk fenylketonuri og som deltar i PKU-016.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier: Delstudie Inklusjonskriterier samme som hovedstudien:

≥ 8 år
Bekreftet diagnose PKU
Villig til å fortsette dagens kosthold (typisk kosthold i 3 måneder før studiestart) uendret mens du deltar i studien
Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke, eller i tilfelle av forsøkspersoner under 18 år, gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter at arten av studien er forklart, og tidligere til eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer
Seksuelt aktive personer må være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens de deltar i studien og i minst 30 dager etter siste dose sapropterindihydroklorid
Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien. Kvinner som anses som ikke i fertil alder inkluderer de som har vært i overgangsalder i minst 2 år, eller hatt tubal ligering minst 1 år før screening, eller har hatt total hysterektomi
Villig og i stand til å følge alle studieprosedyrer

Eksklusjonskriterier: Alle andre eksklusjonskriterier for understudier er de samme som hovedstudien:

Har kjent overfølsomhet overfor sapropterindihydroklorid eller dets hjelpestoffer
Forsøksperson som ammer ved screening eller planlegger å bli gravid (person eller partner) når som helst i løpet av studien
Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screening, eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger
Fikk sapropterindihydroklorid innen 16 uker etter randomisering • Har startet eller justert medisinering for behandling av ADHD, depresjon eller angst ≤ 8 uker før randomisering
Ta medisiner kjent for å hemme folatsyntese (f.eks. metotreksat)
Enhver tilstand som krever behandling med levodopa eller en hvilken som helst PDE-5-hemmer
Samtidig sykdom eller tilstand som ville forstyrre studiedeltakelse, etterlevelse eller sikkerhet som bestemt av etterforskeren
Enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller ikke å fullføre studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse
Bestem in vivo redoksstatus hos pasienter med klassisk fenylketonuri	Hovedmålet med denne studien er å bestemme in vivo redoksstatus hos pasienter med klassisk fenylketonuri registrert i PKU-016, sammenlignet med historiske normale kontroller ved å bruke: Seriell Tc99m-HMPAO SPECT hjerneavbildning (grunnlinje og 26 uker); og Blodredoksbiomarkører, inkludert oksidert og redusert glutation, tetrahydrobiopterin, askorbat, alfa-tokotrienol, selen, etc.

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse
Sammenlign redoksstatus med nevropsykologiske og nevro-kognitive symptomer	Sammenlign redoksstatus som bestemt av hjerneavbildning og blodredoksbiomarkører med mål på nevropsykologiske og nevrokognitive symptomer (ADHD, angst, depresjon og eksekutiv funksjon) og global funksjon ved å bruke data samlet inn som en del av PKU-016
Utforsk nytten av andre blodredoks-biomarkører	Utforsk nytten av andre blodredoks-biomarkører (f.eks. NAD+/NADH, NADP+/NADPH, proteinkarbonyler) for å bestemme nivået av oksidativt stress.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stanford University

Samarbeidspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Hovedetterforsker: Gregory Enns, MD, Stanford University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juli 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene