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Gli effetti della supplementazione di sapropterina dicloridrato sullo stato redox in vivo nei pazienti con PKU classica

21 aprile 2014 aggiornato da: Stanford University

Gli effetti della supplementazione di sapropterina dicloridrato sullo stato redox in vivo nei pazienti con fenilchetonuria classica

Questo studio è un sottostudio indipendente del protocollo intitolato PKU-016: studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e gli effetti terapeutici della sapropterina dicloridrato sui sintomi neuropsichiatrici nei soggetti con fenilchetonuria (PKU ASCEND) .

L'obiettivo principale di questo studio è determinare lo stress ossidativo nei pazienti con fenilchetonuria classica (PKU) arruolati nello studio PKU-016, utilizzando una scansione cerebrale (chiamata HMPAO SPECT) al basale e a 26 settimane e biomarcatori redox del sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Bambini di età pari o superiore a 8 anni e adulti, di qualsiasi genere o background etico, con diagnosi di fenilchetonuria classica e partecipanti a PKU-016.

Descrizione

Criteri di inclusione:Sottostudio Criteri di inclusione uguali allo studio principale:

  • ≥ 8 anni di età
  • Diagnosi confermata di PKU
  • - Disponibilità a continuare la dieta attuale (dieta tipica per i 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio) invariata durante la partecipazione allo studio
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di soggetti di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima a tutte le procedure relative alla ricerca
  • I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose di sapropterina dicloridrato
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che sono state in menopausa da almeno 2 anni, o hanno avuto la legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening, o hanno subito un'isterectomia totale
  • Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio

Criteri di esclusione: tutti gli altri sottostudi Criteri di esclusione uguali allo studio principale:

  • Ha nota ipersensibilità alla sapropterina dicloridrato o ai suoi eccipienti
  • Soggetto che allatta al seno allo screening o che pianifica una gravidanza (soggetto o partner) in qualsiasi momento durante lo studio
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate
  • Ha ricevuto sapropterina dicloridrato entro 16 settimane dalla randomizzazione • Ha iniziato o aggiustato il trattamento per il trattamento dell'ADHD, della depressione o dell'ansia ≤ 8 settimane prima della randomizzazione
  • Assunzione di farmaci noti per inibire la sintesi dei folati (p. es., metotrexato)
  • Qualsiasi condizione che richieda un trattamento con levodopa o qualsiasi inibitore della PDE-5
  • Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione allo studio, la conformità o la sicurezza come determinato dallo sperimentatore
  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o mancato completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Determinare lo stato redox in vivo nei pazienti con fenilchetonuria classica

L'obiettivo primario di questo studio è determinare lo stato redox in vivo nei pazienti con fenilchetonuria classica arruolati nello studio PKU-016, rispetto ai controlli normali storici, utilizzando:

  • Imaging cerebrale seriale Tc99m-HMPAO SPECT (basale e 26 settimane); E
  • Biomarcatori redox nel sangue, inclusi glutatione ossidato e ridotto, tetraidrobiopterina, ascorbato, alfa-tocotrienolo, selenio, ecc.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Confronta lo stato redox con i sintomi neuropsicologici e neurocognitivi
Confronta lo stato redox determinato dall'imaging cerebrale e dai biomarcatori redox del sangue con le misure dei sintomi neuropsicologici e neurocognitivi (ADHD, ansia, depressione e funzione esecutiva) e la funzione globale utilizzando i dati raccolti come parte di PKU-016
Esplora l'utilità di altri biomarcatori redox nel sangue
Esplora l'utilità di altri biomarcatori redox nel sangue (ad es. NAD+/NADH, NADP+/NADPH, carbonili proteici) nella determinazione del livello di stress ossidativo.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stanford University

Collaboratori

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Investigatore principale: Gregory Enns, MD, Stanford University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 luglio 2012

Primo Inserito (Stima)

26 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

23 aprile 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2014

Ultimo verificato

1 aprile 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Redox Sub-study of PKU-016

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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