Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ suplementacji dichlorowodorkiem sapropteryny na status redoks in vivo u pacjentów z klasyczną PKU

21 kwietnia 2014 zaktualizowane przez: Stanford University

Wpływ suplementacji dichlorowodorkiem sapropteryny na status redoks in vivo u pacjentów z klasyczną fenyloketonurią

Niniejsze badanie jest niezależnym badaniem cząstkowym protokołu pt. PKU-016: Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane badanie oceniające bezpieczeństwo i działanie terapeutyczne dichlorowodorku sapropteryny na objawy neuropsychiatryczne u pacjentów z fenyloketonurią (PKU ASCEND) .

Głównym celem tego badania jest określenie stresu oksydacyjnego u pacjentów z klasyczną fenyloketonurią (PKU) włączonych do PKU-016, przy użyciu skanu mózgu (zwanego HMPAO SPECT) na początku badania i 26 tygodni oraz biomarkerów redoks krwi.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci w wieku 8+ i dorośli, niezależnie od płci lub wyznania, z rozpoznaniem klasycznej fenyloketonurii i uczestniczącymi w PKU-016.

Opis

Kryteria włączenia:Badanie cząstkowe Kryteria włączenia takie same jak w badaniu głównym:

  • ≥ 8 lat
  • Potwierdzona diagnoza PKU
  • Chęć kontynuowania dotychczasowej diety (typowa dieta przez 3 miesiące przed przystąpieniem do badania) bez zmian podczas udziału w badaniu
  • Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i uprzednim do wszelkich procedur związanych z badaniami
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki dichlorowodorku sapropteryny
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w okresie menopauzy od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych

Kryteria wykluczenia:Wszystkie inne badania cząstkowe Kryteria wykluczenia takie same jak w badaniu głównym:

  • Stwierdzono nadwrażliwość na dichlorowodorek sapropteryny lub jego substancje pomocnicze
  • Karmienie piersią pacjentki podczas badania przesiewowego lub planowania ciąży (pacjentka lub partnerka) w dowolnym momencie badania
  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymóg dotyczący jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
  • Otrzymali dichlorowodorek sapropteryny w ciągu 16 tygodni od randomizacji • Rozpoczęli lub zmienili leczenie ADHD, depresji lub lęku ≤ 8 tygodni przed randomizacją
  • Przyjmowanie leków, o których wiadomo, że hamują syntezę kwasu foliowego (np. metotreksat)
  • Każdy stan wymagający leczenia lewodopą lub jakimkolwiek inhibitorem PDE-5
  • Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby kolidować z uczestnictwem w badaniu, przestrzeganiem zaleceń lub bezpieczeństwem, zgodnie z ustaleniami Badacza
  • Każdy stan, który zdaniem badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko złego przestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Określenie statusu redoks in vivo u pacjentów z klasyczną fenyloketonurią

Głównym celem tego badania jest określenie statusu redoks in vivo u pacjentów z klasyczną fenyloketonurią włączonych do PKU-016, w porównaniu z historycznie normalnymi kontrolami, przy użyciu:

  • Seryjne obrazowanie mózgu Tc99m-HMPAO SPECT (linia podstawowa i 26 tygodni); I
  • Biomarkery redoks krwi, w tym utleniony i zredukowany glutation, tetrahydrobiopteryna, askorbinian, alfa-tokotrienol, selen itp.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Porównaj stan redoks z objawami neuropsychologicznymi i neurokognitywnymi
Porównaj stan redoks określony za pomocą obrazowania mózgu i biomarkerów redoks krwi z pomiarami objawów neuropsychologicznych i neurokognitywnych (ADHD, lęk, depresja i funkcje wykonawcze) oraz funkcji globalnych, korzystając z danych zebranych w ramach PKU-016
Poznaj przydatność innych biomarkerów redoks krwi
Zbadaj przydatność innych biomarkerów redoks krwi (np. NAD+/NADH, NADP+/NADPH, karbonylki białek) w określaniu poziomu stresu oksydacyjnego.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Współpracownicy

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Główny śledczy: Gregory Enns, MD, Stanford University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lipca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 lipca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

23 kwietnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Redox Sub-study of PKU-016

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj