Os efeitos da suplementação com dicloridrato de sapropterina no status redox in vivo em pacientes com fenilcetonúria clássica

Critérios de inclusão: Subestudo Critérios de inclusão iguais aos do estudo principal:

• ≥ 8 anos de idade
• Diagnóstico confirmado de PKU
• Disposto a continuar a dieta atual (dieta típica nos 3 meses anteriores à entrada no estudo) inalterada durante a participação no estudo
• Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de indivíduos com menos de 18 anos, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a explicação da natureza do estudo e antes a quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa
• Indivíduos sexualmente ativos devem estar dispostos a usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo e por pelo menos 30 dias após a última dose de dicloridrato de sapropterina
• Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo. As mulheres consideradas sem potencial para engravidar incluem aquelas que estão na menopausa há pelo menos 2 anos, ou tiveram laqueadura tubária pelo menos 1 ano antes da triagem, ou tiveram histerectomia total
• Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo

Critérios de Exclusão: Todos os outros subestudos Critérios de exclusão iguais aos do estudo principal:

• Tem hipersensibilidade conhecida ao dicloridrato de sapropterina ou seus excipientes
• Sujeito amamentando na triagem ou planejando engravidar (indivíduo ou parceiro) a qualquer momento durante o estudo
• Uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas
• Recebeu dicloridrato de sapropterina dentro de 16 semanas após a randomização • Iniciaram ou ajustaram a medicação para tratamento de TDAH, depressão ou ansiedade ≤ 8 semanas antes da randomização
• Tomar medicamentos conhecidos por inibir a síntese de folato (por exemplo, metotrexato)
• Qualquer condição que requeira tratamento com levodopa ou qualquer inibidor de PDE-5
• Doença ou condição concomitante que interferiria na participação, adesão ou segurança do estudo, conforme determinado pelo investigador
• Qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou não conclusão do estudo