De effecten van suppletie met sapropterinedihydrochloride op de in vivo redoxstatus bij patiënten met klassieke PKU

Inclusiecriteria:Deelonderzoek Inclusiecriteria hetzelfde als hoofdonderzoek:

• ≥ 8 jaar oud
• Bevestigde diagnose PKU
• Bereid om het huidige dieet voort te zetten (typisch dieet gedurende de 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie)onveranderd tijdens deelname aan de studie
• Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven of, in het geval van proefpersonen jonger dan 18 jaar, schriftelijke toestemming (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd, en voorafgaand alle onderzoeksgerelateerde procedures
• Seksueel actieve proefpersonen moeten bereid zijn een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis sapropterinedihydrochloride
• Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest hebben en bereid zijn tijdens het onderzoek aanvullende zwangerschapstests te ondergaan. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, zijn onder meer vrouwen die minstens 2 jaar in de menopauze zijn geweest, of die minstens 1 jaar voorafgaand aan de screening de eileiders hebben geligeerd, of die een totale hysterectomie hebben ondergaan
• Bereid en in staat om alle studieprocedures na te leven

Uitsluitingscriteria:Alle andere subonderzoek Uitsluitingscriteria hetzelfde als hoofdonderzoek:

• Heeft een bekende overgevoeligheid voor sapropterinedihydrochloride of zijn hulpstoffen
• Proefpersoon die borstvoeding geeft bij screening of van plan is zwanger te worden (proefpersoon of partner) op enig moment tijdens het onderzoek
• Gebruik van een onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of vereiste voor een onderzoeksagent voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen
• Sapropterinedihydrochloride ontvangen binnen 16 weken na randomisatie • Medicatie voor behandeling van ADHD, depressie of angst ≤ 8 weken voor randomisatie gestart of aangepast
• Medicijnen nemen waarvan bekend is dat ze de folaatsynthese remmen (bijv. Methotrexaat)
• Elke aandoening die behandeling met levodopa of een PDE-5-remmer vereist
• Gelijktijdige ziekte of aandoening die de studiedeelname, therapietrouw of veiligheid zou verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker
• Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek