고전적 PKU 환자의 생체 내 산화환원 상태에 대한 Sapropterin Dihydrochloride 보충의 효과

포함 기준: 주요 연구와 동일한 하위 연구 포함 기준:

• ≥ 8세
• PKU 진단 확인
• 연구에 참여하는 동안 변경되지 않은 현재 식단(연구 시작 전 3개월 동안의 일반적인 식단)을 계속할 의향이 있음
• 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나 18세 미만 피험자의 경우 연구의 성격이 설명되고 사전에 모든 연구 관련 절차에
• 성적으로 활동적인 피험자는 연구에 참여하는 동안 그리고 사프로프테린 이염산염의 마지막 투여 후 최소 30일 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
• 가임 여성은 스크리닝 시 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성에는 폐경이 최소 2년 이상 있거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁적출술을 받은 여성이 포함됩니다.
• 모든 연구 절차를 준수할 의지와 능력

제외 기준: 기타 모든 하위 연구 제외 기준은 본 연구와 동일:

• 사프로프테린 디히드로클로라이드 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민증이 있음
• 연구 중 언제든지 스크리닝 시 모유 수유를 하거나 임신을 계획 중인 피험자(피험자 또는 파트너)
• 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항
• 무작위 배정 16주 이내에 사프로프테린 이염산염을 투여받았음 • 무작위 배정 전 ≤ 8주 동안 ADHD, 우울증 또는 불안 치료를 위해 약물 치료를 시작했거나 조절함
• 엽산 합성을 억제하는 것으로 알려진 약물 복용(예: 메토트렉세이트)
• 레보도파 또는 PDE-5 억제제 치료가 필요한 모든 상태
• 조사자가 결정한 연구 참여, 순응도 또는 안전성을 방해할 동시 질병 또는 상태
• 연구자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 않을 위험이 높은 모든 상태