アルグルコシダーゼ アルファ ポンペの安全性サブレジストリ
2021年7月12日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
アナフィラキシーおよび重度のアレルギー反応、ならびにアルグルコシダーゼ アルファ治療による重度の皮膚および全身性免疫複合体媒介反応を評価するための将来の安全性サブレジストリ
アルグルコシダーゼ アルファによる治療後にアナフィラキシー、重度のアレルギー反応、および/または重度の皮膚および/または全身性免疫複合体を介した反応のシグナルを経験するポンペ病患者に関する均一で意味のあるデータを収集すること。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
110
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Investigational Site Number 840016
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Investigational Site Number 840002
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Investigational Site Number 840004
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Investigational Site Number 840014
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Investigational Site Number 840008
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Investigational Site Number 840001
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Brescia、イタリア、25123
- Investigational Site Number 380001
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Cagliari、イタリア、09126
- Investigational Site Number 380002
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Messina、イタリア、98125
- Investigational Site Number 380006
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Milano、イタリア、20133
- Investigational Site Number 380005
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Padova、イタリア、35128
- Investigational Site Number 380004
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Roma、イタリア、00168
- Investigational Site Number 380003
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Praha 2、チェコ、12808
- Investigational Site Number 203001
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Halle (Saale)、ドイツ、06120
- Investigational Site Number 276002
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Gent、ベルギー、9000
- Investigational Site Number 056001
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Leuven、ベルギー、3000
- Investigational Site Number 056003
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Leuven、ベルギー、3000
- Investigational Site Number 056002
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Taipei、台湾、10043
- Investigational Site Number 158001
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
ポンペ レジストリに登録されている患者は、このサブレジストリに登録され、乳児期発症ポンペ病の患者と遅発性ポンペ病の患者が含まれます。
現在治療を受けている患者と治療を受けていない患者のほぼ同比率が、各サイトで登録の対象となります。
説明
包含基準:
- 患者はポンペ レジストリに登録されている必要があります。
- 署名済みの患者情報と承認書を提供します。
- -ポンペ病の診断が確認されている（診断の確認は、組織ソースからのGAA酵素欠乏症の記録および/または2つのGAA遺伝子変異の記録として定義される）;
- -登録時または登録前にアルグルコシダーゼアルファで治療されておらず、アルグルコシダーゼアルファで治療されているか、アルグルコシダーゼアルファで治療されています。
除外基準:
- 患者は、安全性サブレジストリの患者情報および承認フォームに署名する前の 30 日以内に治験薬 (アルグルコシダーゼ アルファを除く) を受け取った場合、または安全性サブレジストリに登録されている間に治験薬を服用している、または服用する予定がある場合は除外されます。サブレジストリ。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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ポンペ安全サブレジストリ
患者は、ポンペ レジストリに登録されている患者から選択され、このサブレジストリでの安全性評価のために追跡されます
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20 mg/kg のアルグルコシダーゼ アルファ IV 注入;すごい
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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アナフィラキシー、重度のアレルギー反応、および/または重度の皮膚および/または全身性免疫複合体媒介反応のシグナルを経験する患者の数
時間枠：4年
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アルグルコシダーゼ アルファによる治療後にこれらの転帰を有する患者に関する有意義なデータを収集する
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4年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年3月20日
一次修了 (実際)
2021年4月20日
研究の完了 (実際)
2021年4月20日
試験登録日
最初に提出
2012年10月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年10月17日
最初の投稿 (見積もり)
2012年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月12日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGLU06909
- LTS13930 (その他の識別子：Other company study code)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。