Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podrejestr bezpieczeństwa alglukozydazy Alfa Pompe

12 lipca 2021 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektywny subrejestr bezpieczeństwa do oceny anafilaksji i ciężkich reakcji alergicznych oraz ciężkich skórnych i ogólnoustrojowych reakcji immunologicznych, w których pośredniczy leczenie alglukozydazą alfa

Zebranie jednolitych i znaczących danych dotyczących pacjentów z chorobą Pompego, u których po leczeniu alglukozydazą alfa wystąpiła reakcja anafilaktyczna, ciężkie reakcje alergiczne i/lub sygnały ciężkich skórnych i/lub ogólnoustrojowych reakcji, w których pośredniczą kompleksy immunologiczne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

110

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Investigational Site Number 056001
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056003
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056002
  • Czechy
      • Praha 2, Czechy, 12808
        • Investigational Site Number 203001
  • Niemcy
      • Halle (Saale), Niemcy, 06120
        • Investigational Site Number 276002
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Investigational Site Number 840016
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Investigational Site Number 840004
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Investigational Site Number 840014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Investigational Site Number 840008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Włochy
      • Brescia, Włochy, 25123
        • Investigational Site Number 380001
      • Cagliari, Włochy, 09126
        • Investigational Site Number 380002
      • Messina, Włochy, 98125
        • Investigational Site Number 380006
      • Milano, Włochy, 20133
        • Investigational Site Number 380005
      • Padova, Włochy, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Włochy, 00168
        • Investigational Site Number 380003

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci wpisani do Rejestru Pompego zostaną wpisani do tego podrejestru, w tym pacjenci z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym, jak również pacjenci z chorobą Pompego o późnym początku.

W przybliżeniu równy odsetek obecnie leczonych i nieleczonych pacjentów jest kierowany do rejestracji w każdym ośrodku.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi być wpisany do Rejestru Pompego;
  • Dostarczyć podpisaną informację o pacjencie i formularz autoryzacji;
  • mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Pompego (potwierdzeniem rozpoznania jest udokumentowany niedobór enzymu GAA z dowolnej tkanki i/lub dokumentacja 2 mutacji genu GAA);
  • Być naiwnym i planować leczenie alglukozydazą alfa podczas lub przed włączeniem do badania lub być leczonym alglukozydazą alfa.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli otrzymali badany lek (z wyłączeniem alglukozydazy alfa) w ciągu 30 dni przed podpisaniem formularza informacji o pacjencie i autoryzacji podrejestru bezpieczeństwa lub jeśli przyjmują lub planują przyjmować jakikolwiek badany produkt podczas rejestracji w Rejestr podrzędny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
podrejestr bezpieczeństwa pompy
pacjenci są wybierani spośród tych, którzy są zarejestrowani w rejestrze Pompe i będą obserwowani w celu oceny bezpieczeństwa w tym podrejestrze
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Alglukozydaza alfa we wlewie dożylnym w dawce 20 mg/kg; qow
Inne nazwy:
  • Myozym; Lumizym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
liczba pacjentów doświadcza wstrząsu anafilaktycznego, ciężkich reakcji alergicznych i/lub sygnałów ciężkich skórnych i/lub ogólnoustrojowych reakcji, w których pośredniczą kompleksy immunologiczne
Ramy czasowe: 4 lata
zebrać znaczące dane dotyczące pacjentów z takimi wynikami po leczeniu alglukozydazą alfa
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU06909
  • LTS13930 (Inny identyfikator: Other company study code)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na alglukozydaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj