Alglucosidase Alfa Pompe -turvallisuusalarekisteri
maanantai 12. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Tuleva turvallisuusalarekisteri arvioimaan anafylaksiaa ja vakavia allergisia reaktioita sekä vakavia ihon ja systeemisiä immuunikompleksivälitteisiä reaktioita alglukosidaasi alfa -hoidolla
Kerää yhtenäisiä ja merkityksellisiä tietoja Pompen tautia sairastavista potilaista, joilla on anafylaksia, vaikeita allergisia reaktioita ja/tai merkkejä vakavista iho- ja/tai systeemisistä immuunikompleksivälitteisistä reaktioista alglukosidaasi alfa -hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
110
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Investigational Site Number 056001
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigational Site Number 056003
-
Leuven, Belgia, 3000
- Investigational Site Number 056002
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- Investigational Site Number 380001
-
Cagliari, Italia, 09126
- Investigational Site Number 380002
-
Messina, Italia, 98125
- Investigational Site Number 380006
-
Milano, Italia, 20133
- Investigational Site Number 380005
-
Padova, Italia, 35128
- Investigational Site Number 380004
-
Roma, Italia, 00168
- Investigational Site Number 380003
-
-
-
-
-
Halle (Saale), Saksa, 06120
- Investigational Site Number 276002
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 10043
- Investigational Site Number 158001
-
-
-
-
-
Praha 2, Tšekki, 12808
- Investigational Site Number 203001
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Investigational Site Number 840016
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Investigational Site Number 840002
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Investigational Site Number 840004
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Investigational Site Number 840014
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Investigational Site Number 840008
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
- Investigational Site Number 840001
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Pompe-rekisteriin merkityt potilaat merkitään tähän alarekisteriin, ja niihin lukeutuvat potilaat, joilla on infantiilisesti alkanut Pompen tauti, sekä potilaat, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti.
Suunnilleen yhtä suuri osuus tällä hetkellä hoidetuista ja aiemmin hoitamattomista potilaista otetaan mukaan jokaiseen paikkaan.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on kirjattava Pompen rekisteriin;
- Anna allekirjoitettu potilastiedot ja valtuutuslomake;
- Sinulla on vahvistettu Pompen taudin diagnoosi (diagnoosin vahvistus määritellään dokumentoiduksi GAA-entsyymipuutokseksi mistä tahansa kudoslähteestä ja/tai dokumentaationa 2 GAA-geenimutaatiosta);
- Älä käytä alglukosidaasi alfaa ja suunnittele olevasi hoidossa alglukosidaasi alfalla rekisteröinnin yhteydessä tai ennen sitä, tai sinua hoidetaan alglukosidaasi alfalla.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat suljetaan pois, jos he ovat saaneet tutkimuslääkettä (lukuun ottamatta alglukosidaasi alfaa) 30 päivän kuluessa ennen turvallisuusalarekisterin potilastieto- ja valtuutuslomakkeen allekirjoittamista tai jos he käyttävät tai aikovat ottaa mitä tahansa tutkimusvalmistetta ollessaan turvallisuusosastolla. Alarekisteri.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
pompen turvallisuuden alarekisteri
potilaat valitaan Pompe-rekisteriin merkityistä, ja heitä seurataan turvallisuuden arvioinnissa tässä alarekisterissä
|
Alglukosidaasi alfa IV -infuusio 20 mg/kg; qow
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
useat potilaat kokevat anafylaksia, vaikeita allergisia reaktioita ja/tai merkkejä vakavista iho- ja/tai systemaattisista immuunikompleksivälitteisistä reaktioista
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
kerätä merkityksellisiä tietoja potilaista, joilla on nämä tulokset alglukosidaasi alfa -hoidon jälkeen
|
4 Vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 20. maaliskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. huhtikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. huhtikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. lokakuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. lokakuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 19. lokakuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 13. heinäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. heinäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGLU06909
- LTS13930 (Muu tunniste: Other company study code)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .