Алглюкозидаза Подрегистр безопасности Alfa Pompe
12 июля 2021 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company
Проспективный субрегистр безопасности для оценки анафилаксии и тяжелых аллергических реакций, а также тяжелых кожных и системных иммунных комплексных опосредованных реакций при лечении алглюкозидазой альфа
Собрать единообразные и значимые данные о пациентах с болезнью Помпе, которые испытывают анафилаксию, тяжелые аллергические реакции и/или признаки тяжелых кожных и/или системных иммунных комплексных реакций после лечения алглюкозидазой альфа.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
110
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Gent, Бельгия, 9000
- Investigational Site Number 056001
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Investigational Site Number 056003
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Investigational Site Number 056002
-
-
-
-
-
Halle (Saale), Германия, 06120
- Investigational Site Number 276002
-
-
-
-
-
Brescia, Италия, 25123
- Investigational Site Number 380001
-
Cagliari, Италия, 09126
- Investigational Site Number 380002
-
Messina, Италия, 98125
- Investigational Site Number 380006
-
Milano, Италия, 20133
- Investigational Site Number 380005
-
Padova, Италия, 35128
- Investigational Site Number 380004
-
Roma, Италия, 00168
- Investigational Site Number 380003
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Investigational Site Number 840016
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Investigational Site Number 840002
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Investigational Site Number 840004
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Investigational Site Number 840014
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Investigational Site Number 840008
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
- Investigational Site Number 840001
-
-
-
-
-
Taipei, Тайвань, 10043
- Investigational Site Number 158001
-
-
-
-
-
Praha 2, Чехия, 12808
- Investigational Site Number 203001
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты, зарегистрированные в Реестре Помпе, будут включены в этот субрегистр, включая пациентов с болезнью Помпе с инфантильным началом, а также пациентов с поздним началом болезни Помпе.
Примерно равная доля пациентов, получающих лечение в настоящее время, и пациентов, ранее не получавших лечения, предназначена для регистрации в каждом центре.
Описание
Критерии включения:
- Пациент должен быть зарегистрирован в реестре Помпе;
- Предоставить подписанную информацию о пациенте и форму авторизации;
- Иметь подтвержденный диагноз болезни Помпе (подтверждение диагноза определяется как документально подтвержденный дефицит фермента GAA из любого источника ткани и/или документально подтвержденные 2 мутации гена GAA);
- Быть наивным и планировать лечение алглюкозидазой альфа во время или до регистрации, или проходит лечение алглюкозидазой альфа.
Критерий исключения:
- Пациенты будут исключены, если они получили исследуемый препарат (за исключением алглюкозидазы альфа) в течение 30 дней до подписания формы информации и разрешения для пациентов в субрегистре безопасности, или если они принимают или планируют принимать какой-либо исследуемый продукт, будучи зарегистрированными в программе безопасности. Субреестр.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
субреестр безопасности насосов
пациенты выбираются из тех, кто зарегистрирован в Реестре Помпе, и будут отслеживаться для оценки безопасности в этом подреестре
|
Алглюкозидаза альфа в/в инфузия 20 мг/кг; кау
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
количество пациентов с анафилаксией, тяжелыми аллергическими реакциями и/или признаками тяжелых кожных и/или систематических реакций, опосредованных иммунными комплексами
Временное ограничение: 4 года
|
собрать значимые данные о пациентах с этими исходами после лечения алглюкозидазой альфа
|
4 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 марта 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
20 апреля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 апреля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 октября 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 октября 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 октября 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 июля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 июля 2021 г.
Последняя проверка
1 июля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Болезнь накопления гликогена
- Болезнь накопления гликогена II типа
Другие идентификационные номера исследования
- AGLU06909
- LTS13930 (Другой идентификатор: Other company study code)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .