Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alglucosidase Alfa Pompe Veiligheidssubregister

12 juli 2021 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een prospectief veiligheidssubregister om anafylaxie en ernstige allergische reacties en ernstige cutane en systemische immuuncomplex-gemedieerde reacties met behandeling met alglucosidase alfa te beoordelen

Uniforme en zinvolle gegevens verzamelen over patiënten met de ziekte van Pompe die anafylaxie, ernstige allergische reacties en/of signalen van ernstige huid- en/of systemische immuuncomplex-gemedieerde reacties ervaren na behandeling met alglucosidase alfa.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

110

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België, 9000
        • Investigational Site Number 056001
      • Leuven, België, 3000
        • Investigational Site Number 056003
      • Leuven, België, 3000
        • Investigational Site Number 056002
  • Duitsland
      • Halle (Saale), Duitsland, 06120
        • Investigational Site Number 276002
  • Italië
      • Brescia, Italië, 25123
        • Investigational Site Number 380001
      • Cagliari, Italië, 09126
        • Investigational Site Number 380002
      • Messina, Italië, 98125
        • Investigational Site Number 380006
      • Milano, Italië, 20133
        • Investigational Site Number 380005
      • Padova, Italië, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Italië, 00168
        • Investigational Site Number 380003
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Tsjechië
      • Praha 2, Tsjechië, 12808
        • Investigational Site Number 203001
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Investigational Site Number 840016
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Investigational Site Number 840004
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Investigational Site Number 840014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Investigational Site Number 840008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Investigational Site Number 840001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten die zijn ingeschreven in het Pompe-register zullen in dit subregister worden opgenomen, zowel patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang als patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang.

Een ongeveer gelijk deel van de momenteel behandelde en niet eerder behandelde patiënten wordt op elke locatie beoogd.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt moet zijn ingeschreven in het Pompe-register;
  • Zorg voor een ondertekend patiëntinformatie- en machtigingsformulier;
  • Een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe hebben (bevestiging van de diagnose wordt gedefinieerd als een gedocumenteerde GAA-enzymdeficiëntie uit elke weefselbron en/of documentatie van 2 GAA-genmutaties);
  • Naïef zijn en van plan zijn om behandeld te worden met alglucosidase alfa op of voorafgaand aan inschrijving, of behandeld worden met alglucosidase alfa.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten worden uitgesloten als ze een onderzoeksgeneesmiddel (exclusief alglucosidase alfa) hebben gekregen binnen 30 dagen voorafgaand aan de ondertekening van een formulier voor patiëntinformatie en autorisatie van het subregister voor veiligheid, of als ze een onderzoeksproduct gebruiken of van plan zijn te gebruiken terwijl ze zijn ingeschreven voor de veiligheidscontrole. Subregister.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
pompe veiligheidssubregister
patiënten worden geselecteerd uit degenen die zijn ingeschreven in het Pompe-register en zullen worden gevolgd voor veiligheidsevaluatie in dit subregister
Biologisch: alglucosidase alfa
Alglucosidase alfa IV infusie van 20 mg/kg; qow
Andere namen:
  • Myozyme; Lumizym

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
aantal patiënten ervaart anafylaxie, ernstige allergische reacties en/of signalen van ernstige huidreacties en/of systematische immuuncomplex-gemedieerde reacties
Tijdsspanne: 4 jaar
zinvolle gegevens verzamelen over patiënten met deze uitkomsten na behandeling met alglucosidase alfa
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 april 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 april 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 oktober 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGLU06909
  • LTS13930 (Andere identificatie: Other company study code)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren