Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Alglucosidase Alfa Pompe sikkerhedsunderregister

12. juli 2021 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et prospektivt sikkerhedsunderregister til vurdering af anafylaksi og svære allergiske reaktioner og svære kutane og systemiske immunkompleksmedierede reaktioner med Alglucosidase Alfa-behandling

At indsamle ensartede og meningsfulde data om patienter med Pompes sygdom, som oplever anafylaksi, alvorlige allergiske reaktioner og/eller signaler på alvorlige kutane og/eller systemiske immunkompleksmedierede reaktioner efter behandling med alglucosidase alfa.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

110

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Investigational Site Number 056001
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 056003
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 056002
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Investigational Site Number 840016
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Investigational Site Number 840004
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Investigational Site Number 840014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Investigational Site Number 840008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Investigational Site Number 380001
      • Cagliari, Italien, 09126
        • Investigational Site Number 380002
      • Messina, Italien, 98125
        • Investigational Site Number 380006
      • Milano, Italien, 20133
        • Investigational Site Number 380005
      • Padova, Italien, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Italien, 00168
        • Investigational Site Number 380003
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Tjekkiet
      • Praha 2, Tjekkiet, 12808
        • Investigational Site Number 203001
  • Tyskland
      • Halle (Saale), Tyskland, 06120
        • Investigational Site Number 276002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, der er optaget i Pompe-registret, vil blive optaget i dette underregister, herunder patienter med infantil-debut Pompe-sygdom, såvel som dem med sent-debuterende Pompe-sygdom.

En omtrent lige stor andel af aktuelt behandlede og behandlingsnaive patienter er målrettet til optagelse på hvert sted.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal være indskrevet i Pompe Registry;
  • Giv en underskrevet patientinformation og godkendelsesformular;
  • Har en bekræftet diagnose af Pompes sygdom (bekræftelse af diagnose er defineret som dokumenteret GAA-enzymmangel fra enhver vævskilde og/eller dokumentation for 2 GAA-genmutationer);
  • Vær naiv over for og planlægger at blive behandlet med alglucosidase alfa ved eller før tilmelding, eller er i behandling med alglucosidase alfa.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter vil blive udelukket, hvis de har modtaget et forsøgslægemiddel (undtagen alglucosidase alfa) inden for 30 dage før underskrivelse af en sikkerhedsunderregistreringsformular til patientinformation og godkendelse, eller hvis de tager eller planlægger at tage et forsøgsprodukt, mens de er tilmeldt sikkerhedsunderregistret. Underregistrering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
pompe sikkerhedsunderregister
patienter er udvalgt blandt dem, der er tilmeldt Pompe Registry, og vil blive fulgt til sikkerhedsevaluering i dette underregister
Biologisk: alglucosidase alfa
Alglucosidase alfa IV infusion på 20 mg/kg; qow
Andre navne:
  • Myozym; Lumizyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
antal patienter oplever anafylaksi, alvorlige allergiske reaktioner og/eller signaler om alvorlige kutane og/eller systematiske immunkompleksmedierede reaktioner
Tidsramme: 4 år
indsamle meningsfulde data om patienter med disse resultater efter behandling med alglucosidase alfa
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. april 2021

Studieafslutning (Faktiske)

20. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

19. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU06909
  • LTS13930 (Anden identifikator: Other company study code)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med alglucosidase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner