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Sous-registre de sécurité des alglucosidases Alfa Pompe

12 juillet 2021 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Un sous-registre d'innocuité prospectif pour évaluer l'anaphylaxie et les réactions allergiques graves, ainsi que les réactions cutanées et systémiques graves à médiation par un complexe immun avec le traitement à l'alglucosidase Alfa

Recueillir des données uniformes et significatives sur les patients atteints de la maladie de Pompe qui présentent une anaphylaxie, des réactions allergiques graves et/ou des signes de réactions cutanées et/ou systémiques graves médiées par un complexe immun après un traitement par l'alglucosidase alfa.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

110

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Halle (Saale), Allemagne, 06120
        • Investigational Site Number 276002
  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • Investigational Site Number 056001
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Investigational Site Number 056003
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Investigational Site Number 056002
  • Italie
      • Brescia, Italie, 25123
        • Investigational Site Number 380001
      • Cagliari, Italie, 09126
        • Investigational Site Number 380002
      • Messina, Italie, 98125
        • Investigational Site Number 380006
      • Milano, Italie, 20133
        • Investigational Site Number 380005
      • Padova, Italie, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Italie, 00168
        • Investigational Site Number 380003
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Tchéquie
      • Praha 2, Tchéquie, 12808
        • Investigational Site Number 203001
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Investigational Site Number 840016
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Investigational Site Number 840004
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Investigational Site Number 840014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Investigational Site Number 840008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Investigational Site Number 840001

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les patients inscrits au registre Pompe seront inscrits dans ce sous-registre, notamment les patients atteints de la maladie de Pompe infantile, ainsi que ceux atteints de la maladie de Pompe tardive.

Une proportion à peu près égale de patients actuellement traités et de patients naïfs de traitement est ciblée pour le recrutement dans chaque site.

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient doit être inscrit au registre Pompe ;
  • Fournir un formulaire d'information et d'autorisation du patient signé ;
  • Avoir un diagnostic confirmé de la maladie de Pompe (la confirmation du diagnostic est définie comme un déficit en enzyme GAA documenté à partir de n'importe quelle source tissulaire et/ou la documentation de 2 mutations du gène GAA);
  • Être naïf et prévoir d'être traité par l'alglucosidase alfa au moment de l'inscription ou avant, ou être traité par l'alglucosidase alfa.

Critère d'exclusion:

  • Les patients seront exclus s'ils ont reçu un médicament expérimental (à l'exception de l'alglucosidase alfa) dans les 30 jours précédant la signature d'un formulaire d'information et d'autorisation du patient du sous-registre de sécurité, ou s'ils prennent ou prévoient de prendre un produit expérimental alors qu'ils sont inscrits au programme de sécurité. Sous-registre.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
sous-registre de sécurité de la pompe
les patients sont sélectionnés parmi ceux qui sont inscrits dans le registre Pompe et seront suivis pour l'évaluation de la sécurité dans ce sous-registre
Biologique: alpha alglucosidase
Perfusion IV d'alglucosidase alfa de 20 mg/kg ; ouf
Autres noms:
  • Myozyme; Lumizyme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
nombre de patients présentant une anaphylaxie, des réactions allergiques graves et/ou des signes de réactions cutanées et/ou systémiques graves médiées par un complexe immun
Délai: 4 années
recueillir des données significatives sur les patients présentant ces résultats après un traitement par l'alglucosidase alfa
4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 mars 2015

Achèvement primaire (Réel)

20 avril 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

20 avril 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 octobre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 octobre 2012

Première publication (Estimation)

19 octobre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU06909
  • LTS13930 (Autre identifiant: Other company study code)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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