Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní dílčí registr alglukosidázy Alfa Pompe

12. července 2021 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektivní bezpečnostní podregistr pro hodnocení anafylaxe a závažných alergických reakcí a závažných kožních a systémových reakcí zprostředkovaných imunitním komplexem při léčbě alglukosidázou Alfa

Shromáždit jednotné a smysluplné údaje o pacientech s Pompeho chorobou, kteří po léčbě alglukosidázou alfa prodělali anafylaxi, závažné alergické reakce a/nebo signály závažných kožních a/nebo systémových reakcí zprostředkovaných imunitním komplexem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

110

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Investigational Site Number 056001
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Investigational Site Number 056003
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Investigational Site Number 056002
  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Investigational Site Number 380001
      • Cagliari, Itálie, 09126
        • Investigational Site Number 380002
      • Messina, Itálie, 98125
        • Investigational Site Number 380006
      • Milano, Itálie, 20133
        • Investigational Site Number 380005
      • Padova, Itálie, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Itálie, 00168
        • Investigational Site Number 380003
  • Německo
      • Halle (Saale), Německo, 06120
        • Investigational Site Number 276002
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Investigational Site Number 840016
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Investigational Site Number 840004
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Investigational Site Number 840014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Investigational Site Number 840008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Česko
      • Praha 2, Česko, 12808
        • Investigational Site Number 203001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Mezi pacienty, kteří jsou zapsáni v Pompeho registru, budou zařazeni do tohoto podregistru pacienti s infantilní Pompeho nemocí a také pacienti s Pompeho nemocí s pozdním nástupem.

Přibližně stejný podíl aktuálně léčených a dosud neléčených pacientů je zaměřen na zařazení do každého pracoviště.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí být zapsán v registru Pompeho;
  • Poskytněte podepsané informace o pacientovi a autorizační formulář;
  • mít potvrzenou diagnózu Pompeho choroby (potvrzení diagnózy je definováno jako dokumentovaný nedostatek enzymu GAA z jakéhokoli tkáňového zdroje a/nebo dokumentace 2 genových mutací GAA);
  • Buďte naivní a plánujte být léčeni alglukosidázou alfa při registraci nebo před ní, nebo jste léčeni alglukosidázou alfa.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti budou vyloučeni, pokud dostali hodnocený lék (kromě alglukosidázy alfa) do 30 dnů před podepsáním formuláře Informace a povolení pro pacienty v bezpečnostním podregistru nebo pokud užívají nebo plánují užívat jakýkoli hodnocený přípravek v době, kdy jsou zaregistrováni do Bezpečnostního listu. Podregistr.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
bezpečnostní podregistr pompe
pacienti jsou vybíráni z těch, kteří jsou zapsáni v Pompeho registru, a budou sledováni pro hodnocení bezpečnosti v tomto podregistru
Biologický: alglukosidáza alfa
Alglukosidáza alfa IV infuze 20 mg/kg; qow
Ostatní jména:
  • Myozyme; Lumizyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
u mnoha pacientů se objeví anafylaxe, závažné alergické reakce a/nebo signály závažných kožních a/nebo systematických reakcí zprostředkovaných imunitním komplexem
Časové okno: 4 roky
shromáždit smysluplné údaje o pacientech s těmito výsledky po léčbě alglukosidázou alfa
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

20. dubna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

20. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

19. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU06909
  • LTS13930 (Jiný identifikátor: Other company study code)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na alglukosidáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit