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Sub-Registro de Seguridad de Alglucosidasa Alfa Pompe

12 de julio de 2021 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un Sub-Registro Prospectivo de Seguridad para Evaluar Anafilaxia y Reacciones Alérgicas Severas, y Reacciones Severas Cutáneas y Sistémicas Mediadas por Complejos Inmunes con el Tratamiento con Alglucosidasa Alfa

Recopilar datos uniformes y significativos sobre pacientes con enfermedad de Pompe que experimentan anafilaxia, reacciones alérgicas graves y/o señales de reacciones cutáneas graves y/o sistémicas mediadas por complejos inmunitarios después del tratamiento con alglucosidasa alfa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

110

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Halle (Saale), Alemania, 06120
        • Investigational Site Number 276002
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Investigational Site Number 056001
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Investigational Site Number 056003
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Investigational Site Number 056002
  • Chequia
      • Praha 2, Chequia, 12808
        • Investigational Site Number 203001
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Investigational Site Number 840016
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Investigational Site Number 840004
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Investigational Site Number 840014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Investigational Site Number 840008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Investigational Site Number 380001
      • Cagliari, Italia, 09126
        • Investigational Site Number 380002
      • Messina, Italia, 98125
        • Investigational Site Number 380006
      • Milano, Italia, 20133
        • Investigational Site Number 380005
      • Padova, Italia, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigational Site Number 380003
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 10043
        • Investigational Site Number 158001

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Los pacientes que están inscritos en el Registro de Pompe se incluirán en este subregistro, incluidos los pacientes con enfermedad de Pompe de inicio infantil, así como aquellos con enfermedad de Pompe de inicio tardío.

Una proporción aproximadamente igual de pacientes actualmente tratados y de pacientes sin tratamiento previo se apunta para la inscripción en cada sitio.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente debe estar inscrito en el Registro Pompe;
  • Proporcionar una información del paciente y un formulario de autorización firmados;
  • Tener un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Pompe (la confirmación del diagnóstico se define como una deficiencia documentada de la enzima GAA de cualquier fuente de tejido y/o la documentación de 2 mutaciones del gen GAA);
  • Ser ingenuo y planear ser tratado con alglucosidasa alfa en o antes de la inscripción, o está siendo tratado con alglucosidasa alfa.

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes serán excluidos si han recibido un medicamento en investigación (excluyendo alglucosidasa alfa) dentro de los 30 días anteriores a la firma de un formulario de autorización e información del paciente del Sub-Registro de Seguridad, o si están tomando o planean tomar cualquier producto en investigación mientras están inscritos en el Sub-Registro de Seguridad. Sub-Registro.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
sub-registro de seguridad pompe
los pacientes se seleccionan de aquellos que están inscritos en el Registro Pompe, y serán seguidos para la evaluación de seguridad en este sub-registro
Biológico: alglucosidasa alfa
Infusión IV de alglucosidasa alfa de 20 mg/kg; qow
Otros nombres:
  • Miozima; Lumizyme

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
número de pacientes experimenta anafilaxia, reacciones alérgicas graves y/o señales de reacciones cutáneas graves y/o reacciones mediadas por inmunocomplejos sistemáticas
Periodo de tiempo: 4 años
recopilar datos significativos sobre pacientes con estos resultados después del tratamiento con alglucosidasa alfa
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

20 de abril de 2021

Finalización del estudio (Actual)

20 de abril de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de octubre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de octubre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2021

Última verificación

1 de julio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGLU06909
  • LTS13930 (Otro identificador: Other company study code)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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