Sub-registro de segurança de Alglucosidase Alfa Pompe
12 de julho de 2021 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Um sub-registro de segurança prospectivo para avaliar anafilaxia e reações alérgicas graves e reações cutâneas graves e mediadas por complexos imunológicos sistêmicos com tratamento com alglucosidase alfa
Coletar dados uniformes e significativos sobre pacientes com doença de Pompe que apresentam anafilaxia, reações alérgicas graves e/ou sinais de reações cutâneas graves e/ou sistêmicas mediadas por imunocomplexos após o tratamento com alglucosidase alfa.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
110
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Halle (Saale), Alemanha, 06120
- Investigational Site Number 276002
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Gent, Bélgica, 9000
- Investigational Site Number 056001
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Leuven, Bélgica, 3000
- Investigational Site Number 056003
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Leuven, Bélgica, 3000
- Investigational Site Number 056002
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Investigational Site Number 840016
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Investigational Site Number 840002
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Investigational Site Number 840004
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Investigational Site Number 840014
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Investigational Site Number 840008
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
- Investigational Site Number 840001
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Brescia, Itália, 25123
- Investigational Site Number 380001
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Cagliari, Itália, 09126
- Investigational Site Number 380002
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Messina, Itália, 98125
- Investigational Site Number 380006
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Milano, Itália, 20133
- Investigational Site Number 380005
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Padova, Itália, 35128
- Investigational Site Number 380004
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Roma, Itália, 00168
- Investigational Site Number 380003
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Taipei, Taiwan, 10043
- Investigational Site Number 158001
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Praha 2, Tcheca, 12808
- Investigational Site Number 203001
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Os pacientes inscritos no Registro de Pompe serão incluídos neste subregistro, incluindo pacientes com doença de Pompe de início infantil, bem como aqueles com doença de Pompe de início tardio.
Uma proporção aproximadamente igual de pacientes atualmente tratados e virgens de tratamento é alvo de inscrição em cada local.
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente deve estar inscrito no Registro Pompe;
- Forneça um formulário de autorização e informações do paciente assinado;
- Ter um diagnóstico confirmado da doença de Pompe (a confirmação do diagnóstico é definida como deficiência documentada da enzima GAA de qualquer fonte tecidual e/ou documentação de 2 mutações no gene GAA);
- Ser virgem e planejar ser tratado com alglucosidase alfa no momento ou antes da inscrição, ou estiver sendo tratado com alglucosidase alfa.
Critério de exclusão:
- Os pacientes serão excluídos se tiverem recebido um medicamento experimental (excluindo alglucosidase alfa) dentro de 30 dias antes de assinar um formulário de autorização e informações do paciente do subregistro de segurança, ou se estiverem tomando ou planejam tomar qualquer produto experimental enquanto inscritos no Sub-Registro.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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sub-registro de segurança de pompe
os pacientes são selecionados entre aqueles inscritos no Registro Pompe e serão acompanhados para avaliação de segurança neste subregistro
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Alglucosidase alfa infusão IV de 20 mg/kg; qow
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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número de pacientes apresenta anafilaxia, reações alérgicas graves e/ou sinais de reações cutâneas graves e/ou sistêmicas mediadas por imunocomplexos
Prazo: 4 anos
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coletar dados significativos sobre pacientes com esses resultados após o tratamento com alglucosidase alfa
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4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de março de 2015
Conclusão Primária (Real)
20 de abril de 2021
Conclusão do estudo (Real)
20 de abril de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de outubro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de outubro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
19 de outubro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- AGLU06909
- LTS13930 (Outro identificador: Other company study code)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .