Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alglucosidase Alfa Pompe Sikkerhetsunderregister

12. juli 2021 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

Et prospektivt sikkerhetsunderregister for å vurdere anafylaksi og alvorlige allergiske reaksjoner, og alvorlige kutane og systemiske immunkompleksmedierte reaksjoner med alglukosidase alfa-behandling

Å samle inn ensartede og meningsfulle data om pasienter med Pompes sykdom som opplever anafylaksi, alvorlige allergiske reaksjoner og/eller signaler om alvorlige kutane og/eller systemiske immunkompleksmedierte reaksjoner etter behandling med alglukosidase alfa.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

110

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Investigational Site Number 056001
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056003
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056002
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Investigational Site Number 840016
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Investigational Site Number 840004
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Investigational Site Number 840014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Investigational Site Number 840008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Investigational Site Number 380001
      • Cagliari, Italia, 09126
        • Investigational Site Number 380002
      • Messina, Italia, 98125
        • Investigational Site Number 380006
      • Milano, Italia, 20133
        • Investigational Site Number 380005
      • Padova, Italia, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigational Site Number 380003
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Tsjekkia
      • Praha 2, Tsjekkia, 12808
        • Investigational Site Number 203001
  • Tyskland
      • Halle (Saale), Tyskland, 06120
        • Investigational Site Number 276002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som er registrert i Pompe-registeret vil bli registrert i dette underregisteret, inkludert pasienter med infantil-debut Pompe-sykdom, så vel som de med sent-debuterende Pompe-sykdom.

En omtrent like stor andel av nå behandlede og behandlingsnaive pasienter er målrettet for innrullering på hvert sted.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må være registrert i Pompe-registeret;
  • Gi en signert pasientinformasjon og autorisasjonsskjema;
  • Ha en bekreftet diagnose av Pompes sykdom (bekreftelse av diagnose er definert som dokumentert GAA-enzymmangel fra en hvilken som helst vevskilde og/eller dokumentasjon av 2 GAA-genmutasjoner);
  • Vær naiv for og planlegger å bli behandlet med alglukosidase alfa ved eller før påmelding, eller blir behandlet med alglukosidase alfa.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter vil bli ekskludert hvis de har mottatt et undersøkelseslegemiddel (unntatt alglukosidase alfa) innen 30 dager før de signerer et skjema for pasientinformasjon og autorisasjon for sikkerhetsunderregisteret, eller hvis de tar eller planlegger å ta et undersøkelsesprodukt mens de er registrert i sikkerhetssystemet. Underregister.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
pompe sikkerhetsunderregister
pasienter velges blant de som er registrert i Pompe-registeret, og vil bli fulgt for sikkerhetsevaluering i dette underregisteret
Biologisk: alglukosidase alfa
Alglucosidase alfa IV infusjon på 20 mg/kg; qow
Andre navn:
  • Myozym; Lumizyme

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
antall pasienter opplever anafylaksi, alvorlige allergiske reaksjoner og/eller signaler om alvorlige kutane og/eller systematiske immunkompleksmedierte reaksjoner
Tidsramme: 4 år
samle inn meningsfulle data om pasienter med disse utfallene etter behandling med alglukosidase alfa
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

20. april 2021

Studiet fullført (Faktiske)

20. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2012

Først lagt ut (Anslag)

19. oktober 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU06909
  • LTS13930 (Annen identifikator: Other company study code)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere