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Alglucosidase Alfa Pompe Safety Sub-Registry

12. Juli 2021 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Ein prospektives Sicherheitsunterregister zur Bewertung von Anaphylaxie und schweren allergischen Reaktionen sowie schweren kutanen und systemischen Immunkomplex-vermittelten Reaktionen mit Alglucosidase-Alfa-Behandlung

Erhebung einheitlicher und aussagekräftiger Daten zu Patienten mit Morbus Pompe, bei denen nach der Behandlung mit Alglucosidase alfa Anaphylaxie, schwere allergische Reaktionen und/oder Anzeichen schwerer kutaner und/oder systemischer Immunkomplex-vermittelter Reaktionen auftreten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

110

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Investigational Site Number 056001
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 056003
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 056002
  • Deutschland
      • Halle (Saale), Deutschland, 06120
        • Investigational Site Number 276002
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Investigational Site Number 380001
      • Cagliari, Italien, 09126
        • Investigational Site Number 380002
      • Messina, Italien, 98125
        • Investigational Site Number 380006
      • Milano, Italien, 20133
        • Investigational Site Number 380005
      • Padova, Italien, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Italien, 00168
        • Investigational Site Number 380003
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Tschechien
      • Praha 2, Tschechien, 12808
        • Investigational Site Number 203001
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Investigational Site Number 840016
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Investigational Site Number 840004
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Investigational Site Number 840014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Investigational Site Number 840008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Investigational Site Number 840001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten, die in das Pompe-Register aufgenommen werden, werden in dieses Unterregister aufgenommen, darunter Patienten mit Morbus Pompe im Säuglingsalter sowie Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch.

Ein etwa gleicher Anteil aktuell behandelter und behandlungsnaiver Patienten soll an jedem Standort aufgenommen werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient muss im Pompe-Register eingetragen sein;
  • Stellen Sie ein unterschriebenes Patienteninformations- und Autorisierungsformular bereit;
  • Eine bestätigte Diagnose von Morbus Pompe haben (Bestätigung der Diagnose ist definiert als dokumentierter GAA-Enzymmangel aus einer beliebigen Gewebequelle und/oder Dokumentation von 2 GAA-Genmutationen);
  • Sie sind naiv und planen, bei oder vor der Einschreibung mit Alglucosidase alfa behandelt zu werden, oder werden mit Alglucosidase alfa behandelt.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten werden ausgeschlossen, wenn sie innerhalb von 30 Tagen vor der Unterzeichnung eines Patienteninformations- und -autorisierungsformulars für das Sicherheitsunterregister ein Prüfpräparat (mit Ausnahme von Alglucosidase alfa) erhalten haben oder wenn sie ein Prüfpräparat einnehmen oder die Einnahme eines Prüfpräparats beabsichtigen, während sie für die Sicherheit registriert sind Unterregistrierung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Pompe-Sicherheits-Unterregister
Patienten werden aus denjenigen ausgewählt, die im Pompe-Register registriert sind, und werden für die Sicherheitsbewertung in diesem Unterregister weiterverfolgt
Biologisch: Alglucosidase alfa
Alglucosidase alfa IV-Infusion von 20 mg/kg; Puh
Andere Namen:
  • Myozym; Lumizyme

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bei einer Reihe von Patienten treten Anaphylaxie, schwere allergische Reaktionen und/oder Anzeichen schwerer kutaner und/oder systemischer Immunkomplex-vermittelter Reaktionen auf
Zeitfenster: 4 Jahre
aussagekräftige Daten zu Patienten mit diesen Ergebnissen nach der Behandlung mit Alglucosidase alfa sammeln
4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. April 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Oktober 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU06909
  • LTS13930 (Andere Kennung: Other company study code)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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