알글루코시다아제 Alfa Pompe Safety Sub-Registry
2021년 7월 12일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
알글루코시다아제 알파 치료로 아나필락시스 및 중증 알레르기 반응, 중증 피부 및 전신 면역 복합체 매개 반응을 평가하기 위한 전향적 안전성 하위 등록
알글루코시다제 알파로 치료한 후 아나필락시스, 중증 알레르기 반응 및/또는 중증 피부 및/또는 전신 면역 복합체 매개 반응의 신호를 경험하는 폼페병 환자에 대한 균일하고 의미 있는 데이터를 수집합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
110
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei, 대만, 10043
- Investigational Site Number 158001
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Halle (Saale), 독일, 06120
- Investigational Site Number 276002
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Investigational Site Number 840016
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Investigational Site Number 840002
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Investigational Site Number 840004
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Investigational Site Number 840014
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Investigational Site Number 840008
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Investigational Site Number 840001
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Gent, 벨기에, 9000
- Investigational Site Number 056001
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Leuven, 벨기에, 3000
- Investigational Site Number 056003
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Leuven, 벨기에, 3000
- Investigational Site Number 056002
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Brescia, 이탈리아, 25123
- Investigational Site Number 380001
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Cagliari, 이탈리아, 09126
- Investigational Site Number 380002
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Messina, 이탈리아, 98125
- Investigational Site Number 380006
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Milano, 이탈리아, 20133
- Investigational Site Number 380005
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Padova, 이탈리아, 35128
- Investigational Site Number 380004
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Roma, 이탈리아, 00168
- Investigational Site Number 380003
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Praha 2, 체코, 12808
- Investigational Site Number 203001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
폼페병 레지스트리에 등록된 환자는 영아 발병 폼페병 환자와 후기 발병 폼페병 환자를 포함하여 이 하위 레지스트리에 등록됩니다.
현재 치료를 받는 환자와 치료 경험이 없는 환자의 거의 동일한 비율이 각 사이트에 등록하는 것이 목표입니다.
설명
포함 기준:
- 환자는 Pompe Registry에 등록되어 있어야 합니다.
- 서명된 환자 정보 및 승인 양식을 제공합니다.
- 폼페병 진단이 확인됨(진단 확인은 모든 조직 출처에서 문서화된 GAA 효소 결핍 및/또는 2개의 GAA 유전자 돌연변이 문서로 정의됨)
- 등록 시 또는 등록 이전에 알글루코시다아제 알파로 치료를 받은 경험이 없고 계획이 있거나 알글루코시다아제 알파로 치료를 받고 있어야 합니다.
제외 기준:
- Safety Sub-Registry Patient Information and Authorization form에 서명하기 전 30일 이내에 시험용 약물(alglucosidase alfa 제외)을 받았거나 Safety Sub-Registry에 등록되어 있는 동안 시험용 제품을 복용 중이거나 복용할 계획인 환자는 제외됩니다. 하위 레지스트리.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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폼페 안전 하위 레지스트리
환자는 Pompe Registry에 등록된 환자 중에서 선택되며 이 하위 레지스트리에서 안전성 평가를 위해 추적됩니다.
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20 mg/kg의 알글루코시다제 알파 IV 주입; 퀭
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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다수의 환자가 아나필락시스, 중증 알레르기 반응 및/또는 중증 피부 및/또는 전신 면역 복합체 매개 반응의 신호를 경험합니다.
기간: 4 년
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알글루코시다제 알파로 치료한 후 이러한 결과를 가진 환자에 대한 의미 있는 데이터 수집
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4 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 3월 20일
기본 완료 (실제)
2021년 4월 20일
연구 완료 (실제)
2021년 4월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 10월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 10월 17일
처음 게시됨 (추정)
2012년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 7월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 12일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGLU06909
- LTS13930 (기타 식별자: Other company study code)
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