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Alglucosidase Alfa Pompe Sotto-registro di sicurezza

12 luglio 2021 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Un sotto-registro prospettico sulla sicurezza per valutare l'anafilassi e le reazioni allergiche gravi e le reazioni mediate da complessi immuni sistemici e cutanei gravi con il trattamento con alglucosidasi alfa

Raccogliere dati uniformi e significativi su pazienti con malattia di Pompe che manifestano anafilassi, gravi reazioni allergiche e/o segnali di gravi reazioni cutanee e/o sistemiche mediate da immunocomplessi in seguito al trattamento con alglucosidasi alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

110

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Investigational Site Number 056001
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Investigational Site Number 056003
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Investigational Site Number 056002
  • Cechia
      • Praha 2, Cechia, 12808
        • Investigational Site Number 203001
  • Germania
      • Halle (Saale), Germania, 06120
        • Investigational Site Number 276002
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Investigational Site Number 380001
      • Cagliari, Italia, 09126
        • Investigational Site Number 380002
      • Messina, Italia, 98125
        • Investigational Site Number 380006
      • Milano, Italia, 20133
        • Investigational Site Number 380005
      • Padova, Italia, 35128
        • Investigational Site Number 380004
      • Roma, Italia, 00168
        • Investigational Site Number 380003
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Investigational Site Number 840016
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Investigational Site Number 840004
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Investigational Site Number 840014
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Investigational Site Number 840008
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I pazienti che sono arruolati nel Registro Pompe saranno arruolati in questo sottoregistro includendo pazienti con Malattia di Pompe ad esordio infantile, così come quelli con Malattia di Pompe ad esordio tardivo.

Una proporzione approssimativamente uguale di pazienti attualmente trattati e naïve al trattamento è destinata all'arruolamento in ciascun centro.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve essere iscritto al Registro Pompe;
  • Fornire informazioni sul paziente firmate e un modulo di autorizzazione;
  • Avere una diagnosi confermata della malattia di Pompe (la conferma della diagnosi è definita come carenza documentata dell'enzima GAA da qualsiasi fonte tissutale e/o documentazione di 2 mutazioni del gene GAA);
  • Sii ingenuo e pianifichi di essere trattato con alglucosidasi alfa al momento o prima dell'arruolamento o sei in trattamento con alglucosidasi alfa.

Criteri di esclusione:

  • I pazienti saranno esclusi se hanno ricevuto un farmaco sperimentale (esclusa l'alglucosidasi alfa) entro 30 giorni prima della firma di un modulo di informazioni e autorizzazione del paziente del sotto-registro sulla sicurezza, o se stanno assumendo o intendono assumere qualsiasi prodotto sperimentale durante l'iscrizione al Safety Sub-Registry Sotto-registro.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
sottoregistro sicurezza pompe
i pazienti vengono selezionati tra quelli iscritti al Registro Pompe e saranno seguiti per la valutazione della sicurezza in questo sottoregistro
Biologico: alglucosidasi alfa
Alglucosidasi alfa IV infusione di 20 mg/kg; qow
Altri nomi:
  • Miozima; Lumizyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
numero di pazienti con anafilassi, gravi reazioni allergiche e/o segnali di gravi reazioni cutanee e/o sistemiche mediate da immunocomplessi
Lasso di tempo: 4 anni
raccogliere dati significativi sui pazienti con questi esiti dopo il trattamento con alglucosidasi alfa
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

20 aprile 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

20 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU06909
  • LTS13930 (Altro identificatore: Other company study code)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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