エルドハイム・チェスター病患者におけるトシリズマブのパイロット研究
2016年2月9日 更新者：Lorenzo Dagna、Ospedale San Raffaele
Erdheim-Chester 病患者における Tocilizumab の非盲検、単一群、第 II 相、前向き、パイロット研究
私たちが提案する研究は、骨格外Erdheimの成人患者におけるトシリズマブ（8 mg / kgを月に1回）による6か月の治療のパイロット第II相、介入、治療、非盲検、単群、有効性/安全性臨床試験です。チェスター病 (ECD)。 有効性は、二次元測定によって評価されるように、測定可能な病変の大きさに対する治療の効果として評価され、症状の制御および患者の生活の質に対する治療の影響によって評価されます。 治療の安全性は、有害事象の分析および関連する安全性実験室パラメーターの分析によって決定されます。
研究の二次的な目的は次のとおりです。
- そのような病気の根底にあるメカニズムと治療に対する可能な反応をよりよく特徴付けるために。 特に、i) ECD 組織球の免疫表現型および組織形態学的特徴を調査します。 ii) 末梢血免疫細胞から遺伝子発現データを収集して、それらの機能状態をよりよく特徴付け、それらの転写フィンガープリントとトシリズマブ治療の結果としての可能性のある調節を定義します。 iii) 選択した炎症性サイトカインによる刺激後と同様に、ECD 患者由来の単球による可溶性メディエーターの産生と活性化分子の発現を評価します。 iv) トシリズマブ治療がこれらのマーカーに与える影響を ex vivo および in vitro で調査し、治療に対する反応の予測因子または指標として使用できるようにします。
- トシリズマブ治療前後のECD患者の代謝パターンをフルオロ-d-グルコース陽電子放出断層撮影法（FDG-PET）で評価して調査し、それがECD活性の指標になり得るかどうかを検証する。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Milano、イタリア、20132
- San Raffaele Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントを理解して署名できる18歳以上の患者;
- Erdheim-Chester病の組織学的に証明された診断;
- 少なくとも1つの測定可能な病変を伴う、骨格に限定されない進行した疾患;
- -出産の可能性のある女性の場合、妊娠検査が陰性であり、研究期間中、避妊の非常に効果的な避妊方法を順守する意思がある;
除外基準:
-トシリズマブまたはいずれかの賦形剤に対する過敏症の病歴;
-研究への登録前の30日間に入院または抗生物質療法を必要とする重度の感染症;
- 活動性結核、リステリア症、ヒストプラスマ症、敗血症、膿瘍、日和見感染;活動性のB型またはC型肝炎ウイルス感染;
- 結核の過去の病歴 (陽性の精製タンパク質誘導体 (PPD) 皮膚検査および/または陽性のクアンティフェロン検査および/または胸部 X 線検査によって証明される)結核;
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の病歴;
- -リンパ球増殖性疾患または固形がん（皮膚の治癒した基底細胞または扁平上皮がんを除く）の過去の病歴（登録前の5年未満）;
- -中等度または重度の心不全（NYHAクラスIII / IV）、制御されていない真性糖尿病、またはプロトコルを担当する医師によると、患者が研究に登録する場合、患者に害を及ぼす可能性があるその他の疾患;
- アルコールおよび/または薬物乱用の病歴;
- アルキル化薬（クロラムブシル、シクロホスファミド）による前治療;
- 血清クレアチニン > 1.6 mg/dL (女性患者) または > 1.9 mg/dL (男性患者)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよび/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ > 正常上限の 3 倍;血小板 < 100.000/fL;ヘモグロビン < 8.5 g/dL;白血球数 < 1000/fL;リンパ球 < 500/fL;総ビリルビン > 2.0 mg/dL
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トシリズマブ
トシリズマブ 8 mg/kg を毎月 6 か月間静脈内投与
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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固形腫瘍の反応評価基準（RECIST）基準による測定可能な病変の寸法の縮小
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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測定指標の機能向上
時間枠：6ヵ月
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ベースラインで変化した場合の腎機能、下垂体機能、呼吸機能、または骨代謝回転の改善
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6ヵ月
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患者の生活の質の変動
時間枠：6ヵ月
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標準アンケートによる評価 (HAQ、Short Form (SF)-36)
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6ヵ月
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有害事象および関連する安全実験室パラメータの分析
時間枠：6ヵ月
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有害事象のモニタリング、生化学的および血液学的検査の変動（全血球計算、肝臓および腎機能検査、脂質プロファイル）
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6ヵ月
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FDG-PET 画像で評価した疾患活動性の変動
時間枠：0、2、および 6 か月
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0、2、および 6 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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可溶性因子、受容体、および活性化分子の評価には、実験的治療への応答におそらく関連する組織球の蓄積、活性化、および捕捉が含まれていました。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Lorenzo Dagna, MD、San Raffaele Scientific Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年11月1日
一次修了 (実際)
2015年2月1日
研究の完了 (実際)
2015年12月1日
試験登録日
最初に提出
2012年11月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年11月12日
最初の投稿 (見積もり)
2012年11月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年2月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年2月9日
最終確認日
2016年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ECD-TCZ-01
- 2012-003151-11 (EudraCT番号)
- GR-2009-1594586 (その他の助成金/資金番号：Italian Ministry of Health)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。