Pilotstudie av Tocilizumab hos pasienter med Erdheim-Chester sykdom

Inklusjonskriterier:

• pasienter >= 18 år i stand til å forstå og signere et informert samtykke;
• histologisk bevist diagnose av Erdheim-Chester sykdom;
• en avansert sykdom som ikke er begrenset til skjelettet, med minst én målbar lesjon;
• hvis kvinner i fertil alder, en negativ graviditetstest og vilje til å følge en svært effektiv prevensjonsmetode for prevensjon under varigheten av studien;

Ekskluderingskriterier:

• historie med overfølsomhet overfor tocilizumab eller noen av hjelpestoffene;

  - alvorlige infeksjoner som krever sykehusinnleggelse eller antibiotikabehandling i løpet av de 30 dagene før registreringen i studien;

• aktiv tuberkulose, listeriose, histoplasmose, sepsis, abscesser, opportunistiske infeksjoner; aktiv hepatitt B- eller C-virusinfeksjon;
• tidligere tuberkulosehistorie (som dokumentert ved en positiv renset proteinderivat (PPD) hudtest og/eller en positiv Quantiferon-test og/eller røntgen av thorax), i fravær av en dokumentert og hensiktsmessig administrering av en spesifikk behandling for latent tuberkulose;
• historie med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV);
• tidligere historie (< 5 år før påmelding) av en lymfoproliferativ lidelse eller en solid kreftsykdom (unntatt helbredet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden);
• moderat eller alvorlig hjertesvikt (NYHA klasse III/IV), ukontrollert diabetes mellitus eller andre sykdommer som -ifølge legen som er ansvarlig for protokollen - kan være til skade for pasienten, hvis han/hun vil delta i studien;
• historie med alkohol- og/eller narkotikamisbruk;
• tidligere behandling med alkylerende legemidler (klorambucil, cyklofosfamid);
• serumkreatinin > 1,6 mg/dL hos kvinnelige pasienter eller > 1,9 mg/dL hos mannlige pasienter, aspartataminotransferase og/eller alaninaminotransferase > 3 x øvre normalgrense; blodplater < 100.000/fL; hemoglobin < 8,5 g/dL; antall hvite blodlegemer < 1000/fL; lymfocytt < 500/fL; total bilirubin > 2,0 mg/dL